Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lamazymin jälkihoitotutkimus (rhLAMAN-09)

keskiviikko 26. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Yhden keskuksen, kontrolloimaton, avoin tutkimus Lamazymin jälkihoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta alfa-mannosidoosipotilaiden hoidossa, jotka ovat aiemmin osallistuneet Lamazym-tutkimuksiin

Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on tarjota jälkihoitoa Lamazymilla ja arvioida toistuvan Lamazymin i.v. Lamazym-tutkimukseen aiemmin osallistuneiden alfa-mannosidoosipotilaiden hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä protokolla koskee vain aiheita, joiden myötätuntoisen käytön ohjelmaa ei hyväksytty. Teho arvioidaan kerran vuodessa potilaan kliinisten parametrien edistymisen seuraamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • tutkittavan on täytynyt osallistua aikaisempiin Lamazym-kokeisiin: vaihe 2b: 2011-004355-40 tai vaihe 3: 2012-000979-17
  • Tutkittavan tai tutkittavien laillisesti valtuutettujen huoltajien on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista
  • Tutkittavan ja hänen huoltajansa on kyettävä noudattamaan protokollaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Tiedossa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Mikä tahansa muu sairaus tai vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Raskaus. Raskaana oleva nainen on suljettu pois. Ennen hoidon aloittamista tutkijat tekevät hedelmällisessä iässä oleville naisille raskaustestin ja päättävät, tarvitaanko ehkäisyä vai ei.
  • Psykoosi; mikä tahansa psykoottinen sairaus, myös remissiossa, on poissulkemiskriteeri
  • Suunniteltu suuri leikkaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lamazym
1 mg Lamazymia/painokilo
Lääke: Lamazym
ERT, i.v. infuusiot viikoittain
Muut nimet:
  • rhLAMAN
  • rekombinantti ihmisen alfa-mannosidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kohdassa Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 3 vuotta
AE dokumentoitu kaikilla käynneillä
3 vuotta
Muutos lähtötasosta Lamazym-vasta-aineissa
Aikaikkuna: 3 vuotta
AB mitataan joka 12. viikko
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
edistyminen lähtötasosta 3 minuutin aikana nousseiden portaiden määrässä
Aikaikkuna: 1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
Edistyminen lähtötasosta vastaavassa iässä
Aikaikkuna: 1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
Edistyminen lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa
Aikaikkuna: 1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
Edistyminen lähtötasosta matkalla käveltiin 6 minuutissa
Aikaikkuna: 1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta
1 vuosi, 2 vuotta ja 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 26. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • rhLAMAN-09
  • 2013-000321-31 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lamazym

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa