Lamazym nazorgonderzoek (rhLAMAN-09)
26 juli 2023 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Een single-center, niet-gecontroleerd, open-label onderzoek naar de langetermijnveiligheid van Lamazym-nazorgbehandeling van proefpersonen met alfamannosidose die eerder deelnamen aan Lamazym-onderzoeken
Het algemene doel van deze studie is om een nazorgbehandeling met Lamazym te bieden en om de veiligheid van herhaalde Lamazym i.v.
behandeling van proefpersonen met alfa-mannosidose die eerder deelnamen aan de Lamazym-studie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit protocol heeft alleen betrekking op proefpersonen bij wie het Compassionate Use-programma niet werd geaccepteerd.
De werkzaamheid zal eenmaal per jaar worden geëvalueerd om de voortgang van de proefpersoon in klinische parameters te volgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- de proefpersoon moet hebben deelgenomen aan eerdere Lamazym-onderzoeken: fase 2b: 2011-004355-40 of fase 3: 2012-000979-17
- Proefpersoon of proefpersonen wettelijk bevoegde voogd(en) moeten ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten
- De proefpersoon en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten
- Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden verhinderen
- Zwangerschap. Zwangere vrouwen zijn uitgesloten. Voor aanvang van de behandeling zullen de onderzoekers bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd een zwangerschapstest uitvoeren en beslissen of anticonceptie al dan niet nodig is.
- Psychose; elke psychotische ziekte, ook in remissie, is een uitsluitingscriterium
- Geplande grote operatie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lamazym
1 mg Lamazym/kg lichaamsgewicht
|
ERT, i.v.m. wekelijkse infusies
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 jaar
|
AE gedocumenteerd bij alle bezoeken
|
3 jaar
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Lamazym-antilichamen
Tijdsspanne: 3 jaar
|
AB gemeten elke 12e week
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
voortgang vanaf de basislijn in aantal stappen beklommen in 3 minuten
Tijdsspanne: 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
|
Voortgang ten opzichte van baseline in vergelijkbare leeftijd
Tijdsspanne: 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
|
Vooruitgang ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
|
Voortgang ten opzichte van de basislijn in afstand gelopen in 6 minuten
Tijdsspanne: 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 september 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 september 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juni 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juli 2013
Eerst geplaatst (Geschat)
26 juli 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- rhLAMAN-09
- 2013-000321-31 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .