Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lamazym eftervårdsstudie (rhLAMAN-09)

26 juli 2023 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En enkelcenter, okontrollerad, öppen märkning av den långsiktiga säkerheten för Lamazym eftervårdsbehandling av patienter med alfa-mannosidos som tidigare deltagit i Lamazym-försök

Det övergripande syftet med denna studie är att tillhandahålla eftervårdsbehandling med Lamazym och att utvärdera säkerheten vid upprepad Lamazym i.v. behandling av patienter med alfa-Mannosidos som tidigare deltagit i Lamazym-försöket.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta protokoll berör endast ämnen där ett program för compassionate use inte accepterades. Effekten kommer att utvärderas en gång per år för att följa patientens framsteg i kliniska parametrar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • försökspersonen måste ha deltagit i tidigare Lamazym-försök: fas 2b: 2011-004355-40 eller fas 3: 2012-000979-17
  • Ämne eller försökspersoner som är lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan någon rättegångsrelaterade aktiviteter utförs
  • Försökspersonen och hans/hennes vårdnadshavare måste ha förmåga att följa protokollet

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av känd kliniskt signifikant kardiovaskulär, lever-, lung- eller njursjukdom eller andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utesluta deltagande i prövningen
  • Alla andra medicinska tillstånd eller allvarliga sammanfallande sjukdomar eller förmildrande omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra deltagande i rättegången
  • Graviditet. Gravida kvinnor är uteslutna. Innan behandlingen påbörjas kommer utredarna för kvinnor i fertil ålder att utföra ett graviditetstest och avgöra om det finns behov av preventivmedel eller inte.
  • Psykos; någon psykotisk sjukdom, även i remission, är ett uteslutningskriterie
  • Planerade en större operation som, enligt Utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i rättegången

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kroppsvikt
Läkemedel: Lamazym
ERT, i.v. infusioner varje vecka
Andra namn:
  • rhLAMAN
  • rekombinant humant alfa-mannosidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i biverkningar
Tidsram: 3 år
AE dokumenterad vid alla besök
3 år
Förändring från baslinjen i Lamazym-antikroppar
Tidsram: 3 år
AB mäts var 12:e vecka
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
framsteg från baslinjen i antal steg klättrade på 3 minuter
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
1 år, 2 år och 3 år
Framsteg från baslinjen i motsvarande ålder
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
1 år, 2 år och 3 år
Framsteg från baslinjen i Forced Vital Capacity
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
1 år, 2 år och 3 år
Framsteg från baslinjen i avstånd gick på 6 minuter
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
1 år, 2 år och 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2013

Första postat (Beräknad)

26 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • rhLAMAN-09
  • 2013-000321-31 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lamazym

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera