Lamazym utógondozási tanulmány (rhLAMAN-09)
2023. július 26. frissítette: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Egyközpontú, nem kontrollált, nyílt címkés vizsgálat a Lamazym utógondozásának hosszú távú biztonságosságáról olyan alfa-mannozidózisban szenvedő betegek kezelésében, akik korábban részt vettek a Lamazym-kísérletekben
Ennek a vizsgálatnak az általános célja a Lamazym utókezelés biztosítása és az ismételt Lamazym i.v. biztonságosságának értékelése.
olyan alfa-mannozidózisban szenvedő alanyok kezelése, akik korábban részt vettek a Lamazym-vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a protokoll csak azokra az alanyokra vonatkozik, ahol a könyörületes felhasználási programot nem fogadták el.
A hatékonyságot évente egyszer értékelik, hogy nyomon kövessék az alany klinikai paramétereinek előrehaladását.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- az alanynak részt kell vennie korábbi Lamazym-próbákon: 2b fázis: 2011-004355-40 vagy 3. fázis: 2012-000979-17
- Az alany vagy alanyok törvényesen felhatalmazott gyámja(i)nak aláírt, tájékozott beleegyezését kell adniuk a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek elvégzése előtt
- Az alanynak és gyámjának (gondviselőinek) képesnek kell lennie a protokoll betartására
Kizárási kritériumok:
- Ismert klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, tüdő- vagy vesebetegség vagy egyéb olyan egészségügyi állapot jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt
- Bármilyen egyéb egészségügyi állapot vagy súlyos egyidejű betegség, vagy enyhítő körülmény, amely a nyomozó véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt
- Terhesség. Terhes nő kizárva. A kezelés megkezdése előtt a vizsgálók fogamzóképes nők esetében terhességi tesztet végeznek, és eldöntik, hogy szükség van-e fogamzásgátlásra.
- Pszichózis; minden pszichotikus betegség, szintén remisszióban, kizárási kritérium
- Tervezett nagy műtétet, amely a Nyomozó véleménye szerint kizárná a tárgyaláson való részvételt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Lamazym
1 mg Lamazym/ttkg
|
ERT, i.v. infúziók hetente
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Nemkívánatos eseményeknél
Időkeret: 3 év
|
AE minden látogatáskor dokumentálva
|
3 év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Lamazym antitestekben
Időkeret: 3 év
|
AB mérés minden 12. héten
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
előrelépés az alapvonalhoz képest a 3 perc alatt megmászott lépcsők számában
Időkeret: 1 év, 2 év és 3 év
|
1 év, 2 év és 3 év
|
|
Haladás az alapvonalhoz képest egyenértékű életkorban
Időkeret: 1 év, 2 év és 3 év
|
1 év, 2 év és 3 év
|
|
Haladás az alapvonalhoz képest a kényszerített életkapacitásban
Időkeret: 1 év, 2 év és 3 év
|
1 év, 2 év és 3 év
|
|
Haladás az alapvonalhoz képest a távolságban 6 perc alatt történt
Időkeret: 1 év, 2 év és 3 év
|
1 év, 2 év és 3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. szeptember 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. június 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. július 23.
Első közzététel (Becsült)
2013. július 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- rhLAMAN-09
- 2013-000321-31 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .