Estudo pós-tratamento Lamazym (rhLAMAN-09)
26 de julho de 2023 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Um estudo aberto, não controlado e de centro único sobre a segurança a longo prazo do tratamento pós-tratamento do Lamazym em indivíduos com alfa-manosidose que participaram anteriormente dos estudos do Lamazym
O objetivo geral deste estudo é fornecer tratamento pós-tratamento com Lamazym e avaliar a segurança de Lamazym i.v.
tratamento de indivíduos com alfa-manosidose que participaram anteriormente do estudo Lamazym.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este protocolo diz respeito apenas a indivíduos onde o programa de uso compassivo não foi aceito.
A eficácia será avaliada uma vez por ano para acompanhar o progresso do sujeito nos parâmetros clínicos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- o sujeito deve ter participado em testes anteriores do Lamazym: fase 2b: 2011-004355-40 ou fase 3: 2012-000979-17
- O(s) sujeito(s) legalmente autorizado(s) pelo(s) responsável(is) deve(m) fornecer consentimento informado e assinado antes de realizar quaisquer atividades relacionadas ao estudo
- O sujeito e seu(s) responsável(is) devem ter capacidade para cumprir o protocolo
Critério de exclusão:
- Presença de doença cardiovascular, hepática, pulmonar ou renal conhecida clinicamente significativa ou outras condições médicas que, na opinião do investigador, impediriam a participação no estudo
- Qualquer outra condição médica ou doença grave intercorrente, ou circunstâncias atenuantes que, na opinião do Investigador, impediriam a participação no ensaio
- Gravidez. Mulher grávida é excluída. Antes de iniciar o tratamento, os investigadores realizarão um teste de gravidez para mulheres com potencial para engravidar e decidirão se há ou não necessidade de contracepção
- Psicose; qualquer doença psicótica, também em remissão, é critério de exclusão
- Cirurgia de grande porte planejada que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Lamazym
1 mg de Lamazym/kg de peso corporal
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ERT, i.v. infusões semanais
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em eventos adversos
Prazo: 3 anos
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EA documentado em todas as visitas
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3 anos
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Mudança da linha de base em anticorpos Lamazym
Prazo: 3 anos
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AB medida a cada 12ª semana
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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progresso desde a linha de base em número de degraus subidos em 3 minutos
Prazo: 1 ano, 2 anos e 3 anos
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1 ano, 2 anos e 3 anos
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Progresso desde a linha de base em idade equivalente
Prazo: 1 ano, 2 anos e 3 anos
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1 ano, 2 anos e 3 anos
|
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Progresso desde a linha de base na Capacidade Vital Forçada
Prazo: 1 ano, 2 anos e 3 anos
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1 ano, 2 anos e 3 anos
|
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Progresso desde a linha de base na distância percorrida em 6 minutos
Prazo: 1 ano, 2 anos e 3 anos
|
1 ano, 2 anos e 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
30 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de setembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de julho de 2013
Primeira postagem (Estimado)
26 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- rhLAMAN-09
- 2013-000321-31 (Número EudraCT)
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