Versartis langsigtede sikkerhedsundersøgelse af Somavaratan (VISTA)

Inklusionskriterier for emner, der gennemfører en tidligere Somavaratan-undersøgelse:

1. Afslutning af et somavaratan klinisk studie.
2. Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Eksklusionskriterier for emner, der gennemfører en tidligere somavaratan-undersøgelse:

1. Tilbagetrækning fra en somavaratan klinisk undersøgelse.
2. Brug af visse lægemidler med potentiale til at ændre reaktioner på testproduktet.
3. Tilstedeværelse af en betydelig medicinsk tilstand.

Inklusionskriterier for nye behandlingsnaive forsøgspersoner:

1. Kronologisk alder ≥ 3,0 år.
2. Præ-pubertal status.
3. Diagnose af GHD som dokumenteret ved to eller flere GH-stimuleringstestresultater ≤ 10,0 ng/mL.
4. Normal skjoldbruskkirtelfunktion ved screeningbesøg hos personer, der ikke behandles for hypothyroidisme.
5. Normal binyrefunktion ved screeningsbesøg eller inden for 6 måneder efter screeningsbesøget hos personer, der ikke behandles for binyrebarkinsufficiens. Forsøgspersoner med binyrebarkinsufficiens skal modtage glukokortikoidbehandling i minimum 4 uger før indgivelse af forsøgslægemidlet.
6. Patologi relateret til årsag til GHD skal være stabil i mindst 6 måneder før screening.
7. Lovligt autoriserede repræsentanter skal være villige og i stand til at give informeret samtykke.

Eksklusionskriterier for nye behandlingsnaive forsøgspersoner:

1. Forudgående/samtidig behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel.
2. Aktuel, betydelig sygdom.
3. Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom.
4. Fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end 5. percentil for gestationsalder.
5. Langvarig daglig brug af anti-inflammatoriske doser af orale glukokortikoider.
6. Tidligere malignitetshistorie.
7. Behandling med et forsøgslægemiddel i de 30 dage før screening.
8. Kendt allergi over for bestanddele af undersøgelseslægemiddelformuleringen.
9. Okulære fund tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening.
10. Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose, Chiari-misdannelse og spina bifida-varianter.
11. Signifikant abnormitet i screeningsundersøgelser.
12. Anamnese med pancreatitis eller udiagnosticerede kroniske mavesmerter.
13. Anamnese med bestråling af spinal eller total krop.
14. Andre hypofysehormonmangler, der ikke behandles ordentligt.