Versartis Somavaratanin pitkäaikainen turvallisuustutkimus (VISTA)
keskiviikko 7. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Versartis Inc.
Avoin, pitkän aikavälin turvallisuustutkimus pitkävaikutteisesta ihmisen kasvuhormonin somavarataanista (VRS-317) lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
Protokolla 13VR3 on monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan pitkäaikaista somavarataanin antamista.
Potilaiden turvallisuutta seurataan koko heidän osallistumisensa tutkimukseen. Turvallisuutta seurataan fyysisellä tutkimuksella, pistoskohtien, elintoimintojen tarkastuksella, kliinisillä laboratoriomäärityksillä (mukaan lukien paastoglukoosi, insuliini ja lipidit), 12-kytkentäisillä EKG:illä (uudet hoitoa saamattomat henkilöt ja henkilöt, jotka eivät ole aiemmin altistuneet somavarataanille), PK /PD-arvioinnit ja immunogeenisyysarvioinnit.
Haittatapahtumat (AE) ja samanaikaiset lääkkeet tallennetaan. AE:t koodataan CTCAE v 4.0:lla. AE koodataan MedDRA-sanakirjalla ja CM:t WHO:n lääkesanakirjalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Protokolla 13VR3 on monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan pitkäaikaista somavarataanin antamista.
Se on avoin koehenkilöille, jotka suorittavat somavarataanitutkimuksen lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD), sekä jopa 100 uudelle GHD-potilaalle, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa.
Kaikki koehenkilöt saavat somavarataania 3,5 mg/kg kahdesti kuukaudessa.
Tutkimus suoritetaan noin 70 lasten endokrinologiakeskuksessa Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Euroopassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
385
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Aiemman Somavaratan-tutkimuksen suorittaneiden koehenkilöiden osallistumiskriteerit:
- Kliinisen somavarataanitutkimuksen valmistuminen.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
Aiemman somavaratan-tutkimuksen suorittaneiden koehenkilöiden poissulkemiskriteerit:
- Somavaratanin kliinisestä tutkimuksesta vetäytyminen.
- Tiettyjen lääkkeiden käyttö, jotka voivat muuttaa vasteita testituotteeseen.
- Merkittävä sairaus.
Mukaanottokriteerit uusille hoitoon saamattomille koehenkilöille:
- Kronologinen ikä ≥ 3,0 vuotta.
- Esimurrosikä.
- GHD:n diagnoosi, joka on dokumentoitu kahdella tai useammalla GH-stimulaatiotestituloksella ≤ 10,0 ng/ml.
- Normaali kilpirauhasen toiminta seulontakäynnillä potilailla, joita ei hoideta kilpirauhasen vajaatoiminnan vuoksi.
- Normaali lisämunuaisten toiminta seulontakäynnillä tai 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä henkilöillä, joita ei hoideta lisämunuaisten vajaatoiminnan vuoksi. Lisämunuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden on saatava glukokortikoidihoitoa vähintään 4 viikon ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- GHD:n aiheuttajaan liittyvän patologian on oltava vakaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Laillisesti valtuutettujen edustajien on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan tietoon perustuva suostumus.
Poissulkemiskriteerit uusille naimattomille kohteille:
- Aikaisempi/samanaikainen hoito millä tahansa kasvua edistävällä aineella.
- Nykyinen, merkittävä sairaus.
- Kromosomaalinen aneuploidia, merkittävät geenimutaatiot tai nimetyn oireyhtymän vahvistettu diagnoosi.
- Syntymäpaino ja/tai syntymäpituus alle 5. prosenttipisteen raskausiän mukaan.
- Suun kautta otettavien glukokortikoidien tulehdusta ehkäisevien annosten pitkäaikainen päivittäinen käyttö.
- Aiempi pahanlaatuisuushistoria.
- Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivää ennen seulontaa.
- Tunnettu allergia tutkimuslääkeformulaation aineosille.
- Silmälöydökset, jotka viittaavat kohonneeseen kallonsisäiseen paineeseen ja/tai retinopatiaan seulonnassa.
- Merkittävät selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien skolioosi, kyfoosi, Chiarin epämuodostumat ja spina bifida -muunnelmat.
- Merkittävä poikkeavuus seulontatutkimuksissa.
- Aiempi haimatulehdus tai diagnosoimaton krooninen vatsakipu.
- Selkärangan tai koko kehon säteilytys.
- Muut aivolisäkkeen hormonipuutokset, joita ei hoideta kunnolla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoida naiiveja koehenkilöitä, joilla on GHD
Jopa 100 uutta GHD-potilasta, jotka eivät ole saaneet hoitoa, saavat somavarataania 3,5 mg/kg kahdesti kuukaudessa.
|
Ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet somavarataanitutkimuksen
Kaikilla koehenkilöillä (12VR2) tai 14VR4-protokollaan osallistumisen jälkeen on mahdollisuus saada somavarataania 3,5 mg/kg kahdesti kuukaudessa.
|
Ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Turvallisuusarvioinnit sisältävät haittatapahtumien ja samanaikaisten lääkkeiden kirjaamisen, pistoskohtien, elintoimintojen ja kliiniset laboratoriotutkimukset.
|
Jopa 4 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi muutokset farmakodynaamisissa (PD) vasteissa, luun iässä, painossa, pituuden nopeudessa, pituuden standardipoikkeamapisteissä, metabolisissa parametreissa, murrosiän kehityksessä ja lääkkeiden vastaisissa vasta-ainevasteissa pitkäaikaisen somavarataanihoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
PK/PD-huippu- ja aliarvomittauksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan, ja plasman VRS-317-pitoisuudet sekä IGF-I ja sitä sitovat proteiinit mitataan ennalta määrättyinä ajankohtina.
|
Jopa 4 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Charlton, MD, Versartis Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. helmikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. helmikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 21. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 9. maaliskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Kasvuhormonin puute
- Kasvuhormoni
- IGF-I
- GHD
- Lasten kasvuhormonin puutos
- PGHD
- VRS-317
- Versartis
- Korkeusnopeus
- Lyhyt kasvu
- Kasvuhäiriö
- Pitkävaikutteinen kasvuhormoni
- Viikoittainen kasvuhormonin annostelu
- Puolikuukausittainen kasvuhormonin annostelu
- Kasvuhormonin kuukausiannostus
- Vuotuinen korkeusnopeus
- Kasvuvauhti
- Somavaratan
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 13VR3
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .