Studio Versartis sulla sicurezza a lungo termine del Somavaratan (VISTA)

Criteri di inclusione per i soggetti che hanno completato uno studio precedente sul Somavaratan:

1. Completamento di uno studio clinico su somavaratan.
2. Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.

Criteri di esclusione per i soggetti che hanno completato uno studio precedente sul somavaratan:

1. Ritiro da uno studio clinico somavaratan.
2. Uso di alcuni farmaci che possono alterare le risposte al prodotto in esame.
3. Presenza di una condizione medica significativa.

Criteri di inclusione per soggetti naïve al nuovo trattamento:

1. Età cronologica ≥ 3,0 anni.
2. Stato prepuberale.
3. Diagnosi di GHD documentata da due o più risultati del test di stimolazione del GH ≤ 10,0 ng/mL.
4. Funzionalità tiroidea normale alla Visita di Screening in soggetti non trattati per ipotiroidismo.
5. Normale funzione surrenalica alla Visita di Screening o entro 6 mesi dalla Visita di Screening, in soggetti non in trattamento per insufficienza surrenalica. I soggetti con insufficienza surrenalica devono ricevere un trattamento con glucocorticoidi per un minimo di 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio.
6. La patologia relativa alla causa di GHD deve essere stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
7. I rappresentanti legalmente autorizzati devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione per soggetti naïve al nuovo trattamento:

1. Trattamento precedente/concomitante con qualsiasi agente promotore della crescita.
2. Malattia attuale e significativa.
3. Aneuploidia cromosomica, mutazioni genetiche significative o diagnosi confermata di una sindrome denominata.
4. Peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore al 5° percentile per l'età gestazionale.
5. Uso quotidiano prolungato di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi orali.
6. Precedente storia di malignità.
7. Trattamento con un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening.
8. Allergia nota ai componenti della formulazione del farmaco in studio.
9. Reperti oculari suggestivi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening.
10. Anomalie spinali significative tra cui scoliosi, cifosi, malformazione di Chiari e varianti della spina bifida.
11. Anomalie significative negli studi di screening.
12. Storia di pancreatite o dolore addominale cronico non diagnosticato.
13. Storia di irradiazione spinale o totale del corpo.
14. Altre carenze ormonali ipofisarie che non vengono adeguatamente trattate.