Estudo de segurança de longo prazo da Versartis para somavaratana (VISTA)

Critérios de inclusão para indivíduos que concluíram um estudo anterior de Somavaratan:

1. Conclusão de um estudo clínico de somavaratan.
2. Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.

Critérios de exclusão para indivíduos que concluíram um estudo de somavaratan anterior:

1. Retirada de um estudo clínico de somavaratan.
2. Uso de certos medicamentos com potencial para alterar as respostas ao produto em teste.
3. Presença de uma condição médica significativa.

Critérios de inclusão para novos indivíduos sem tratamento prévio:

1. Idade cronológica ≥ 3,0 anos.
2. Estado pré-púbere.
3. Diagnóstico de GHD documentado por dois ou mais resultados de teste de estimulação de GH ≤ 10,0 ng/mL.
4. Função tireoidiana normal na visita de triagem em indivíduos que não estão sendo tratados para hipotireoidismo.
5. Função adrenal normal na visita de triagem ou dentro de 6 meses após a visita de triagem, em indivíduos que não estão sendo tratados para insuficiência adrenal. Indivíduos com insuficiência adrenal devem receber tratamento com glicocorticoides por no mínimo 4 semanas antes da administração do medicamento do estudo.
6. A patologia relacionada à causa do GHD deve estar estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
7. Os representantes legalmente autorizados devem estar dispostos e aptos a dar consentimento informado.

Critérios de Exclusão para Novos Indivíduos Naïve de Tratamento:

1. Tratamento prévio/concomitante com qualquer agente promotor de crescimento.
2. Doença atual e significativa.
3. Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas ou diagnóstico confirmado de uma síndrome nomeada.
4. Peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer inferior ao percentil 5 para a idade gestacional.
5. Uso diário prolongado de doses anti-inflamatórias de glicocorticóides orais.
6. História prévia de malignidade.
7. Tratamento com um medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem.
8. Alergia conhecida aos constituintes da formulação do medicamento em estudo.
9. Achados oculares sugestivos de aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia na triagem.
10. Anormalidades significativas da coluna, incluindo escoliose, cifose, malformação de Chiari e variantes da espinha bífida.
11. Anormalidade significativa em estudos de triagem.
12. História de pancreatite ou dor abdominal crônica não diagnosticada.
13. História de irradiação espinhal ou total do corpo.
14. Outras deficiências hormonais da hipófise que não são tratadas adequadamente.