Et fase II-forsøg med intensitetsmoduleret protonterapi til ufuldstændigt resekeret kraniofaryngiom og observation for kraniofaryngiom efter radikal resektion

Denne undersøgelse vil omfatte deltagere, som er diagnosticeret eller formodet at have kraniopharyngiom baseret på neuroimaging, intraoperativ vurdering eller evaluering af cystevæske eller væv efter begrænset eller radikal kirurgi. Når det er muligt, vil deltagerne blive optaget på protokol før operationen.

PRIMÆR MÅL:

• At estimere fordelingen af ​​progressionsfri og samlet overlevelse for børn og unge voksne med kraniopharyngiom behandlet med intensitetsmoduleret protonterapi, mens der monitoreres for overdreven centralnervesystemnekrose, klinisk signifikant vaskulopati og permanente neurologiske tilstande eller underskud.

SEKUNDÆRE MÅL:

• At estimere den kumulative forekomst af cystisk intervention og den hændelsesfrie overlevelsesfordeling for børn og unge voksne med kraniopharyngiom behandlet med intensitetsmoduleret protonterapi; og at sammenligne fordelingen af ​​progressionsfri, begivenhedsfri og overordnet overlevelse med distributionerne for St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) kohorten af ​​patienter behandlet med fotonterapi, som designet af dette forsøg er baseret på.
• At estimere den kumulative forekomst af cystisk intervention og fordelingen af ​​progressionsfri overlevelse, samlet overlevelse og begivenhedsfri overlevelse for børn og unge voksne med kraniopharyngiom kun behandlet med primær kirurgisk resektion og at sammenligne disse fordelinger med fordelingen observeret for patienter behandlet med protonterapi.

ANDRE FORUDSPECIFICEREDE MÅL:

• At udforske potentielle sammenhænge mellem kliniske og behandlingsfaktorer med forekomsten og sværhedsgraden af ​​neurologiske, endokrine og kognitive underskud hos børn og unge voksne med kraniofaryngiom behandlet med radikal kirurgi eller protonterapi. Sammenlign beskrivende resultater for patienter behandlet med protonterapi med de rapporterede resultater for den opdaterede SJCRH-kohorte behandlet med fotonterapi.
• Ved hjælp af specifikke mål for søvnkvalitet, overdreven søvnighed i dagtimerne, dagaktivitet, døgnrytme, træthed, symptomlidelser og livskvalitet, udforske sammenhænge mellem søvn, træthed og livskvalitet med andre mål for virkninger på centralnervesystemet (CNS), kliniske og behandlingsfaktorer hos børn og unge voksne med kraniofaryngiom behandlet med radikal kirurgi eller protonterapi.
• At evaluere og udforske forskelle i fysisk ydeevne og bevægelse hos børn og unge voksne med kraniopharyngiom behandlet med radikal kirurgi eller protonterapi ved brug af specifikke mål for overordnet fysisk ydeevne, fleksibilitet, balance, koordination, muskelstyrke og kraft og hjerte-lunge-kondition.
• Estimer og sammenlign responsen af ​​resterende tumor og forekomsten og sværhedsgraden af ​​strukturelle, funktionelle og vaskulære virkninger af normal hjerne hos børn og unge voksne med kraniopharyngiom efter behandling med radikal kirurgi eller protonterapi ved brug af specifikke metoder til diffusion, kontrastforstærkning, vaskulær og funktionel neuroimaging, og udforske sammenhængen mellem disse og andre mål for CNS-effekter og kliniske og behandlingsfaktorer.
• Undersøg muligheden for at bruge positronemissionstomografi (PET) som et in vivo-dosis- og distal kantverifikationssystem for kraniopharyngiompatienter behandlet med protonterapi.
• Mål vækstfaktor- og cytokinresponser hos børn og unge voksne med kraniopharyngiom efter behandling med radikal kirurgi eller protonterapi, og udforsk sammenhænge mellem disse og andre mål for CNS-effekter og kliniske og behandlingsfaktorer. Sammenlign beskrivende resultater for patienter behandlet med protonterapi med de rapporterede resultater for den opdaterede SJCRH-kohorte behandlet med fotonterapi.