Un ensayo de fase II de terapia de protones de intensidad modulada para craneofaringioma resecado de forma incompleta y observación del craneofaringioma después de una resección radical

Este estudio incluirá participantes a los que se les haya diagnosticado o se presuma que tienen un craneofaringioma según las pruebas de neuroimagen, la evaluación intraoperatoria o la evaluación del líquido o tejido del quiste después de una cirugía limitada o radical. Cuando sea posible, los participantes se inscribirán en el protocolo antes de la cirugía.

OBJETIVO PRIMARIO:

• Estimar las distribuciones de supervivencia libre de progresión y general para niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados con terapia de protones de intensidad modulada mientras se monitorea la necrosis excesiva del sistema nervioso central, la vasculopatía clínicamente significativa y las condiciones o déficits neurológicos permanentes.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

• Calcular la incidencia acumulada de la intervención quística y la distribución de supervivencia libre de eventos para niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados con terapia de protones de intensidad modulada; y comparar las distribuciones de supervivencia libre de progresión, libre de eventos y general con las distribuciones de la cohorte de pacientes tratados con fototerapia del St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) en la que se basa el diseño de este ensayo.
• Estimar la incidencia acumulada de intervención quística y las distribuciones de supervivencia libre de progresión, supervivencia general y supervivencia libre de eventos para niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados solo con resección quirúrgica primaria y comparar estas distribuciones con las distribuciones observadas para pacientes tratados con terapia de protones.

OTROS OBJETIVOS PREESPECIFICADOS:

• Explorar las posibles asociaciones de factores clínicos y de tratamiento con la incidencia y la gravedad de los déficits neurológicos, endocrinos y cognitivos en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados con cirugía radical o terapia de protones. Compare descriptivamente los hallazgos de los pacientes tratados con terapia de protones con los hallazgos informados para la cohorte SJCRH actualizada tratada con terapia de fotones.
• Usando medidas específicas de la calidad del sueño, somnolencia diurna excesiva, actividad diurna, ritmo circadiano, fatiga, angustia de los síntomas y calidad de vida, explore las asociaciones del sueño, la fatiga y la calidad de vida con otras medidas de los efectos del sistema nervioso central (SNC), y factores de tratamiento en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados con cirugía radical o terapia de protones.
• Evaluar y explorar las diferencias en el rendimiento físico y el movimiento en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma tratados con cirugía radical o terapia de protones, utilizando medidas específicas de rendimiento físico general, flexibilidad, equilibrio, coordinación, fuerza y ​​potencia muscular y estado cardiopulmonar.
• Estimar y comparar la respuesta del tumor residual y la incidencia y severidad de los efectos estructurales, funcionales y vasculares del cerebro normal en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma después del tratamiento con cirugía radical o terapia de protones usando métodos específicos de difusión, realce de contraste, vascular y neuroimagen funcional, y explore la asociación entre estas y otras medidas de los efectos del SNC y los factores clínicos y de tratamiento.
• Investigar la viabilidad de utilizar la tomografía por emisión de positrones (PET) como un sistema de verificación de la dosis y el borde distal in vivo para pacientes con craneofaringioma tratados con terapia de protones.
• Mida las respuestas del factor de crecimiento y de las citoquinas en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma después del tratamiento con cirugía radical o terapia de protones, y explore las asociaciones entre estas y otras medidas de los efectos del SNC y los factores clínicos y de tratamiento. Compare descriptivamente los hallazgos de los pacientes tratados con terapia de protones con los hallazgos informados para la cohorte SJCRH actualizada tratada con terapia de fotones.