Uno studio di fase II sulla terapia protonica a modulazione di intensità per il craniofaringioma resecato in modo incompleto e l'osservazione del craniofaringioma dopo resezione radicale
15 giugno 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital
Il craniofaringioma è un raro tumore al cervello che colpisce sia i bambini che gli adulti. Sorge in una regione del cervello vicino alla ghiandola pituitaria, ai percorsi visivi e ai vasi sanguigni centrali. I pazienti spesso presentano mal di testa, perdita della vista o crescita ritardata. In alcuni casi possono presentarsi con uno squilibrio di acqua e sali nel corpo.
Il trattamento per il craniofaringioma può essere un intervento chirurgico radicale o una combinazione di chirurgia e radioterapia. In alcuni casi la chirurgia non è necessaria. Se il tumore non può essere completamente rimosso, può essere necessaria la radioterapia. In questo studio utilizzeremo la forma più avanzata di terapia protonica chiamata terapia protonica a intensità modulata. Questa è una nuova forma di radioterapia che presenta una serie di vantaggi rispetto alle forme più vecchie di terapia protonica e alla radioterapia convenzionale che utilizza i raggi X.
L'obiettivo principale di questo studio è sapere se la terapia protonica tratterà efficacemente i pazienti con tumori cerebrali craniofaringioma e ridurrà gli effetti collaterali rispetto alle forme più tradizionali di radioterapia.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio includerà partecipanti a cui è stato diagnosticato o si presume di avere un craniofaringioma sulla base di neuroimaging, valutazione intraoperatoria o valutazione del liquido o del tessuto cistico dopo chirurgia limitata o radicale. Quando possibile, i partecipanti saranno iscritti al protocollo prima dell'intervento chirurgico.
OBIETTIVO PRIMARIO:
- Stimare le distribuzioni della sopravvivenza libera da progressione e globale per bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati con terapia protonica a modulazione di intensità durante il monitoraggio dell'eccessiva necrosi del sistema nervoso centrale, vasculopatia clinicamente significativa e condizioni o deficit neurologici permanenti.
OBIETTIVI SECONDARI:
- Per stimare l'incidenza cumulativa dell'intervento cistico e la distribuzione della sopravvivenza libera da eventi per bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati con terapia protonica a intensità modulata; e per confrontare le distribuzioni di sopravvivenza libera da progressione, libera da eventi e globale con le distribuzioni per la coorte di pazienti del St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) trattati con fototerapia su cui si basa il disegno di questo studio.
- Stimare l'incidenza cumulativa dell'intervento cistico e le distribuzioni di sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale e sopravvivenza libera da eventi per bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati solo con resezione chirurgica primaria e confrontare queste distribuzioni con le distribuzioni osservate per i pazienti trattati con la protonterapia.
ALTRI OBIETTIVI PRE-SPECIFICATI:
- Esplorare le potenziali associazioni di fattori clinici e terapeutici con l'incidenza e la gravità dei deficit neurologici, endocrini e cognitivi in bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o terapia protonica. Confrontare in modo descrittivo i risultati per i pazienti trattati con terapia protonica con i risultati riportati per la coorte SJCRH aggiornata trattata con terapia fotonica.
- Utilizzando misure specifiche di qualità del sonno, sonnolenza diurna eccessiva, attività diurna, ritmo circadiano, affaticamento, disturbi dei sintomi e qualità della vita, esplorare le associazioni di sonno, affaticamento e qualità della vita con altre misure degli effetti sul sistema nervoso centrale (SNC), e fattori di trattamento in bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o terapia protonica.
- Valutare ed esplorare le differenze nelle prestazioni fisiche e nel movimento nei bambini e nei giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o terapia protonica, utilizzando misure specifiche di prestazioni fisiche complessive, flessibilità, equilibrio, coordinazione, forza e potenza muscolare e fitness cardiopolmonare.
- Stimare e confrontare la risposta del tumore residuo e l'incidenza e la gravità degli effetti strutturali, funzionali e vascolari del cervello normale in bambini e giovani adulti con craniofaringioma dopo trattamento con chirurgia radicale o terapia protonica utilizzando metodi specifici di diffusione, potenziamento del contrasto, vascolare e neuroimaging funzionale ed esplorare l'associazione tra queste e altre misure degli effetti sul SNC e fattori clinici e terapeutici.
- Indagare sulla fattibilità dell'utilizzo della tomografia a emissione di positroni (PET) come sistema di verifica della dose e del bordo distale in vivo per i pazienti con craniofaringioma trattati con terapia protonica.
- Misurare il fattore di crescita e le risposte delle citochine nei bambini e nei giovani adulti con craniofaringioma dopo il trattamento con chirurgia radicale o terapia protonica ed esplorare le associazioni tra queste e altre misure degli effetti sul sistema nervoso centrale e fattori clinici e terapeutici. Confrontare in modo descrittivo i risultati per i pazienti trattati con terapia protonica con i risultati riportati per la coorte SJCRH aggiornata trattata con terapia fotonica.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
160
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Craniofaringioma diagnosticato mediante istologia, citologia o neuroimaging o valutazione intraoperatoria
- Pazienti di età compresa tra 0 e 21 anni al momento della diagnosi
Criteri di esclusione:
- Storia precedente di radioterapia frazionata
- Precedente trattamento con P-32 intracistico o bleomicina intracistica
- Sono escluse le donne gravide. Le radiazioni hanno effetti teratogeni o abortivi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Chirurgia dei tumori
I partecipanti che sono idonei a sottoporsi a un intervento chirurgico per rimuovere il tumore procederanno all'intervento chirurgico. Se tutto il tumore viene rimosso, saranno seguiti per 5 anni per il confronto dei risultati con gli altri gruppi di partecipanti. Se l'intero tumore non viene rimosso chirurgicamente, i partecipanti riceveranno 6 settimane di terapia protonica. Saranno quindi seguiti per 5 anni per raccogliere dati sugli esiti per il confronto con gli altri gruppi di partecipanti. |
La dose di radiazioni specifica del protocollo sarà prescritta a un bersaglio definito dall'uso della tomografia computerizzata (TC) e della risonanza magnetica (MRI).
L'obiettivo comprenderà il tumore residuo e/o il letto tumorale e includerà un margine medio per trattare la malattia microscopica subclinica.
Non vi è alcun limite di tempo per l'intervallo dall'intervento chirurgico o dall'iscrizione allo studio all'inizio della terapia protonica.
Il tempo di somministrazione della terapia protonica sarà di 1 trattamento/giorno, 5 giorni/settimana, per un periodo di 6 settimane.
Altri nomi:
Quando possibile, i tumori verranno rimossi chirurgicamente prima della terapia protonica.
Se non rimane alcun tumore dopo l'intervento chirurgico, non verrà somministrata alcuna terapia protonica e i partecipanti saranno seguiti per 5 anni per raccogliere dati sugli esiti per il confronto tra i gruppi.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Tumore senza intervento chirurgico
I partecipanti il cui tumore non può essere asportato chirurgicamente riceveranno 6 settimane di terapia protonica.
Saranno quindi seguiti per 5 anni per il confronto dei risultati con gli altri gruppi di partecipanti.
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La dose di radiazioni specifica del protocollo sarà prescritta a un bersaglio definito dall'uso della tomografia computerizzata (TC) e della risonanza magnetica (MRI).
L'obiettivo comprenderà il tumore residuo e/o il letto tumorale e includerà un margine medio per trattare la malattia microscopica subclinica.
Non vi è alcun limite di tempo per l'intervallo dall'intervento chirurgico o dall'iscrizione allo studio all'inizio della terapia protonica.
Il tempo di somministrazione della terapia protonica sarà di 1 trattamento/giorno, 5 giorni/settimana, per un periodo di 6 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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La PFS è definita come l'intervallo di tempo dall'inizio della radioterapia (RT) fino al primo degli eventi: morte per qualsiasi causa; e progressione della malattia.
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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La OS è definita come l'intervallo di tempo dall'inizio della RT fino alla morte per qualsiasi causa.
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Confronta l'incidenza del primo intervento cistico con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale al St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le stime di incidenza cumulativa del primo intervento cistico per le fluttuazioni cistiche dopo la terapia protonica.
Gli eventi concorrenti sono la morte, la progressione della malattia e lo sviluppo di un tumore nuovo o secondario.
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta la sopravvivenza libera da eventi (EFS) con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale presso il St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Saranno fornite le stime di Kaplan-Meier dell'EFS, che viene misurata dall'inizio della terapia protonica fino al primo fallimento della PFS o tumore maligno secondario o nuovo tumore, o intervento chirurgico per fluttuazione cistica.
I pazienti che non hanno sperimentato un evento saranno censurati alla loro ultima data di contatto.
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta le distribuzioni di sopravvivenza con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale al St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le analisi finali confronteranno anche le distribuzioni di sopravvivenza utilizzando il log-rank test per i pazienti trattati con chirurgia limitata e terapia protonica su questo protocollo con la coorte SJCRH aggiornata di pazienti trattati con chirurgia limitata e irradiazione di fotoni.
La definizione di sopravvivenza sarà definita allo stesso modo per entrambe le coorti.
Questa analisi secondaria sarà stratificata in base al fatto che i pazienti abbiano o meno uno shunt del liquido cerebrospinale (CSF) prima dell'irradiazione e della razza (neri contro bianchi).
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta le distribuzioni di sopravvivenza tra i gruppi
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Stimare le distribuzioni di sopravvivenza per bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati solo con resezione chirurgica primaria e confrontare queste distribuzioni con le distribuzioni osservate per i pazienti trattati con chirurgia limitata e terapia protonica.
Verrà utilizzato un log-rank test stratificato per confrontare le distribuzioni per bambini e giovani adulti con craniofaringioma trattati solo con resezione chirurgica primaria e le distribuzioni osservate per i pazienti trattati con chirurgia limitata e terapia protonica.
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3 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dello stato della vista rispetto tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Lo stato della vista sarà classificato in tre gruppi (Nessuno, Alterato, Grave).
Verranno utilizzate anche le informazioni registrate nel modulo di neurologia clinica, così come la scheda tecnica di oftalmologia e NCI CTCAE v4.0 se pertinente.
La distribuzione dei risultati è categorica ordinale e le percentuali saranno stimate.
Verrà utilizzata la regressione Proportional Odds a effetti misti per stimare il cambiamento della vista nel tempo e confrontare la gravità della vista nei due gruppi di trattamento aggiustati per fattori di confusione.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Cambiamento dello stato dell'udito rispetto tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'udito sarà classificato come normale se tutte le soglie sono comprese tra 0 e 20 decibel di livello uditivo (dB HL) e altrimenti anormale.
Le equazioni di stima generalizzate (GEE) con collegamento logistico saranno utilizzate per esplorare la tendenza nel tempo e studiare gli impatti di specifici fattori clinici e terapeutici sulla perdita dell'udito.
In presenza di dati mancanti, verrà impiegato il GEE ponderato per affrontare la mancanza.
Inoltre, l'incidenza cumulativa della perdita dell'udito sarà stimata con la morte come rischio concorrente.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta il numero di deficit neurologici con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale presso il St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'incidenza e la gravità dei deficit neurologici nei bambini e nei giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o chirurgia limitata e terapia protonica.
Confrontare in modo descrittivo i risultati per i pazienti trattati con terapia protonica con i risultati riportati per la coorte SJCRH aggiornata trattata con fotoni.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta il numero di deficit endocrini con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale presso il St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'incidenza e la gravità dei deficit endocrini nei bambini e nei giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o chirurgia limitata e terapia protonica.
Confrontare in modo descrittivo i risultati per i pazienti trattati con terapia protonica con i risultati riportati per la coorte SJCRH aggiornata trattata con fotoni.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta il numero di deficit cognitivi con i partecipanti trattati con radioterapia convenzionale presso il St. Jude Children's Research Hospital
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'incidenza e la gravità dei deficit cognitivi nei bambini e nei giovani adulti con craniofaringioma trattati con chirurgia radicale o chirurgia limitata e terapia protonica.
Confrontare in modo descrittivo i risultati per i pazienti trattati con terapia protonica con i risultati riportati per la coorte SJCRH aggiornata trattata con fotoni.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta la qualità della vita tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'analisi sarà stratificata per bracci di trattamento (chirurgia radicale vs. chirurgia limitata e terapia protonica), saranno descritte statistiche descrittive delle valutazioni longitudinali della qualità della vita.
In particolare, su base annuale, a partire dal punto temporale pre-trattamento fino all'anno 5 dopo l'inizio del trattamento, verrà riportata la qualità della vita nei pazienti di età ≥ 2 anni misurata dal Peds QoL v4 e dal Peds QoL brain tumor module.
Su base più frequente (ogni 3 mesi nel primo anno dopo l'inizio del trattamento e ogni 6 mesi successivamente), saranno segnalati disturbi del sonno nei pazienti di età ≥ 8 anni misurati con la scala Epworth Sleepiness e affaticamento nei pazienti di età ≥ 2 anni come misurati con la scala Peds QL Multidimensional Fatigue.
I disturbi del sonno alla diagnosi e 3 anni dopo l'inizio del trattamento saranno misurati mediante polisonnografia notturna.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confronta le prestazioni fisiche e il movimento tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le misure delle prestazioni fisiche saranno ottenute al basale, 6, 12, 24, 36, 48 e 60 mesi.
Per il gruppo solo intervento chirurgico, la linea di base viene misurata immediatamente dopo l'intervento chirurgico.
Per il gruppo di chirurgia limitata e terapia protonica, la linea di base viene misurata immediatamente prima della terapia protonica.
Le linee di base nei due gruppi sono misurate approssimativamente nello stesso momento, quindi i confronti tra i due gruppi sono ragionevoli.
Verranno fornite statistiche descrittive dei risultati per ciascun gruppo.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Incidenza di vasculopatia tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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L'incidenza cumulativa di vasculopatia con almeno i sintomi principali (cioè, grado di vasculopatia> 2) sarà stimata per la prima occorrenza di vasculopatia, dove la morte, la progressione della malattia e lo sviluppo di un tumore nuovo o secondario saranno considerati come eventi di completamento.
La vasculopatia sarà classificata 3-5 secondo NCI CTCAE v4.0.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Confrontare l'incidenza degli effetti nervosi centrali tra i gruppi
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le misure quantitative dei cambiamenti strutturali e funzionali nel cervello nel tempo saranno descritte utilizzando modelli a effetti misti.
Le associazioni di cambiamenti funzionali e strutturali nel cervello con variabili cognitive saranno studiate utilizzando modelli a effetti misti che includeranno fattori demografici, di imaging e clinici, come l'età alla diagnosi, il sesso, la razza e lo stato socioeconomico, l'anisotropia frazionaria (FA), la diffusione apparente coefficiente (ADC), idrocefalo e presenza di shunt liquorale e deficit di ormone della crescita pre-protonico.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Percentuale di partecipanti che sono stati valutati con successo con un sistema di verifica della dose e del bordo distale in vivo
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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La percentuale di pazienti con scansioni PET in cui è stata osservata perdita di intensità o risoluzione del segnale sarà stimata con intervalli di confidenza esatti al 95%.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Cambiamento nella risposta del fattore di crescita
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le analisi pianificate basate su questi dati utilizzeranno principalmente modelli longitudinali.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Cambiamento nella risposta delle citochine
Lasso di tempo: Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Le analisi pianificate basate su questi dati utilizzeranno principalmente modelli longitudinali.
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Dal basale a 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Numero e tipo di variazioni della linea germinale associate al craniofaringioma
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Saranno fornite statistiche descrittive per geni candidati noti e mutazioni genetiche.
L'analisi verrà eseguita utilizzando i processi correnti disponibili al momento dell'analisi.
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5 anni dopo l'inizio della terapia protonica
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Thomas E. Merchant, DO, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 giugno 2016
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 giugno 2016
Primo Inserito (Stimato)
7 giugno 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso centrale
- Neoplasie cerebrali
- Craniofaringioma
- Terapie
- Procedure chirurgiche urologiche
- Procedure chirurgiche urogenitali
- Radioterapia ionica pesante
- Radioterapia
- Procedure chirurgiche, operative
- Resezione transuretrale della vescica
- Terapia protonica
Altri numeri di identificazione dello studio
- RT3CR
- NCI-2016-00813 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trial Registration Program)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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