Um estudo de Fase II de terapia de prótons de intensidade modulada para craniofaringioma com ressecção incompleta e observação de craniofaringioma após ressecção radical
15 de junho de 2026 atualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
Craniofaringioma é um tumor cerebral raro que afeta crianças e adultos. Surge em uma região do cérebro perto da glândula pituitária, vias visuais e vasos sanguíneos centrais. Os pacientes geralmente apresentam dor de cabeça, perda de visão ou atraso no crescimento. Em alguns casos, eles podem apresentar desequilíbrio de água e sais no corpo.
O tratamento para craniofaringioma pode ser cirurgia radical ou uma combinação de cirurgia e radioterapia. Em alguns casos, a cirurgia não é necessária. Se o tumor não puder ser completamente removido, a radioterapia pode ser necessária. Neste estudo, usaremos a forma mais avançada de terapia de prótons, chamada de terapia de prótons de intensidade modulada. Esta é uma forma mais recente de terapia de radiação que tem uma série de vantagens sobre as formas mais antigas de terapia de prótons e terapia de radiação convencional usando raios-x.
O principal objetivo deste estudo é saber se a terapia de prótons tratará efetivamente pacientes com tumores cerebrais de craniofaringioma e reduzirá os efeitos colaterais em comparação com as formas mais tradicionais de radioterapia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo incluirá participantes diagnosticados ou com suspeita de craniofaringioma com base em neuroimagem, avaliação intraoperatória ou avaliação de fluido ou tecido cístico após cirurgia limitada ou radical. Quando possível, os participantes serão inscritos no protocolo antes da cirurgia.
OBJETIVO PRIMÁRIO:
- Estimar as distribuições de sobrevida livre de progressão e sobrevida global para crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com terapia de prótons de intensidade modulada enquanto monitoram necrose excessiva do sistema nervoso central, vasculopatia clinicamente significativa e condições ou déficits neurológicos permanentes.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:
- Estimar a incidência cumulativa de intervenção cística e a distribuição de sobrevida livre de eventos para crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com terapia de prótons de intensidade modulada; e comparar as distribuições de sobrevida livre de progressão, livre de eventos e global com as distribuições para a coorte do St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) de pacientes tratados com terapia de fótons na qual se baseia o projeto deste estudo.
- Estimar a incidência cumulativa de intervenção cística e as distribuições de sobrevida livre de progressão, sobrevida global e sobrevida livre de eventos para crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados apenas com ressecção cirúrgica primária e comparar essas distribuições com as distribuições observadas para pacientes tratados com terapia de prótons.
OUTROS OBJETIVOS PRÉ-ESPECIFICADOS:
- Explorar associações potenciais de fatores clínicos e de tratamento com a incidência e gravidade de déficits neurológicos, endócrinos e cognitivos em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou terapia de prótons. Compare descritivamente os achados de pacientes tratados com terapia de prótons com os achados relatados para a coorte SJCRH atualizada tratada com terapia de fótons.
- Usando medidas específicas de qualidade do sono, sonolência diurna excessiva, atividade diurna, ritmo circadiano, fadiga, sintomas de angústia e qualidade de vida, explore associações de sono, fadiga e qualidade de vida com outras medidas de efeitos do sistema nervoso central (SNC), clínica e fatores de tratamento em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou terapia de prótons.
- Avaliar e explorar as diferenças no desempenho físico e movimento em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou terapia de prótons, usando medidas específicas de desempenho físico geral, flexibilidade, equilíbrio, coordenação, força e potência muscular e aptidão cardiopulmonar.
- Estimar e comparar a resposta do tumor residual e a incidência e gravidade dos efeitos estruturais, funcionais e vasculares do cérebro normal em crianças e adultos jovens com craniofaringioma após tratamento com cirurgia radical ou terapia de prótons usando métodos específicos de difusão, contraste, vascular e neuroimagem funcional e explorar a associação entre essas e outras medidas de efeitos do SNC e fatores clínicos e de tratamento.
- Investigar a viabilidade do uso da tomografia por emissão de pósitrons (PET) como um sistema de verificação de dose e borda distal in vivo para pacientes com craniofaringioma tratados com terapia de prótons.
- Medir o fator de crescimento e as respostas de citocinas em crianças e adultos jovens com craniofaringioma após tratamento com cirurgia radical ou terapia de prótons e explorar associações entre essas e outras medidas de efeitos no SNC e fatores clínicos e de tratamento. Compare descritivamente os achados de pacientes tratados com terapia de prótons com os achados relatados para a coorte SJCRH atualizada tratada com terapia de fótons.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
160
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Craniofaringioma diagnosticado por histologia, citologia ou neuroimagem ou avaliação intra-operatória
- Pacientes de 0 a 21 anos no momento do diagnóstico
Critério de exclusão:
- História prévia de radioterapia fracionada
- Tratamento prévio com P-32 intracístico ou bleomicina intracística
- Mulheres grávidas são excluídas. A radiação tem efeitos teratogênicos ou abortivos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Tumor-Cirurgia
Os participantes que são elegíveis para passar por cirurgia para remover o tumor irão proceder à cirurgia. Se todo o tumor for removido, eles serão acompanhados por 5 anos para comparação dos resultados com os outros grupos de participantes. Se todo o tumor não for removido por cirurgia, os participantes receberão 6 semanas de terapia de prótons. Eles serão acompanhados por 5 anos para coletar dados de resultados para comparação com os outros grupos de participantes. |
A dose de radiação específica do protocolo será prescrita para um alvo definido pelo uso de tomografia computadorizada (TC) e ressonância magnética (RM).
O alvo abrangerá o tumor residual e/ou o leito do tumor e incluirá um meio de margem para tratar a doença microscópica subclínica.
Não há limite de tempo para o intervalo entre a cirurgia ou inscrição no estudo e o início da terapia com prótons.
O tempo de administração da terapia de prótons será de 1 tratamento/dia, 5 dias/semana, por um período de 6 semanas.
Outros nomes:
Quando possível, os tumores serão removidos cirurgicamente antes da terapia de prótons.
Se nenhum tumor permanecer após a cirurgia, nenhuma terapia de próton será administrada e os participantes serão acompanhados por 5 anos para coletar dados de resultados para comparação entre os grupos.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Tumor-Sem Cirurgia
Os participantes cujo tumor não pode ser ressecado por meio de cirurgia receberão 6 semanas de terapia de prótons.
Eles serão então acompanhados ao longo de 5 anos para comparação dos resultados com os outros grupos de participantes.
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A dose de radiação específica do protocolo será prescrita para um alvo definido pelo uso de tomografia computadorizada (TC) e ressonância magnética (RM).
O alvo abrangerá o tumor residual e/ou o leito do tumor e incluirá um meio de margem para tratar a doença microscópica subclínica.
Não há limite de tempo para o intervalo entre a cirurgia ou inscrição no estudo e o início da terapia com prótons.
O tempo de administração da terapia de prótons será de 1 tratamento/dia, 5 dias/semana, por um período de 6 semanas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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PFS é definido como o intervalo de tempo desde o início da radioterapia (RT) até o primeiro dos eventos: morte por qualquer causa; e progressão da doença.
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Sobrevida global (OS)
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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OS é definido como o intervalo de tempo desde o início da RT até a morte por qualquer causa.
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Comparar a incidência da primeira intervenção cística com participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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As estimativas de incidência cumulativa da primeira intervenção cística para flutuações císticas após a terapia de prótons.
Eventos concorrentes são morte, progressão da doença e desenvolvimento de um tumor novo ou secundário.
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar a sobrevida livre de eventos (EFS) com participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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As estimativas de Kaplan-Meier serão fornecidas de EFS, que é medido desde o início da terapia de prótons até a primeira falha de PFS ou malignidade secundária ou novo tumor, ou intervenção cirúrgica para flutuação cística.
Os pacientes que não tiveram um evento serão censurados em sua última data de contato.
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar distribuições de sobrevida com participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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As análises finais também compararão as distribuições de sobrevivência usando o teste de log-rank para pacientes tratados com cirurgia limitada e terapia de prótons neste protocolo com a coorte SJCRH atualizada de pacientes tratados com cirurgia limitada e irradiação de fótons.
A definição de sobrevivência será definida da mesma forma para ambas as coortes.
Esta análise secundária será estratificada pelo fato de os pacientes terem ou não uma derivação de líquido cefalorraquidiano (LCR) antes da irradiação e raça (negro versus branco).
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar distribuições de sobrevivência entre grupos
Prazo: 3 anos após o início da terapia de prótons
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Estimar as distribuições de sobrevida para crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados apenas com ressecção cirúrgica primária e comparar essas distribuições com as distribuições observadas para pacientes tratados com cirurgia limitada e terapia de prótons.
Um teste log-rank estratificado será usado para comparar as distribuições de crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados apenas com ressecção cirúrgica primária e as distribuições observadas para pacientes tratados com cirurgia limitada e terapia de prótons.
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3 anos após o início da terapia de prótons
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no estado da visão em comparação entre os grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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O estado da visão será classificado em três grupos (Nenhum, Prejudicado, Grave).
As informações registradas no formulário de neurologia clínica também serão usadas, assim como a folha de dados oftalmológicos e NCI CTCAE v4.0 quando relevante.
A distribuição dos desfechos é categórica ordinal e serão estimadas porcentagens.
A regressão de probabilidades proporcionais de efeitos mistos será usada para estimar a alteração da visão ao longo do tempo e comparar a gravidade da visão nos dois grupos de tratamento ajustados por fatores de confusão.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Alteração no estado auditivo em comparação entre os grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A audição será categorizada como normal se todos os limiares estiverem dentro do nível de audição de 0-20 decibéis (dB HL) e, caso contrário, anormal.
As Equações de Estimativas Generalizadas (GEE) com ligação logística serão usadas para explorar a tendência ao longo do tempo e investigar os impactos de fatores clínicos e de tratamento específicos na perda auditiva.
Na presença de dados ausentes, o GEE ponderado será empregado para lidar com a falta.
Além disso, a incidência cumulativa de perda auditiva será estimada com a morte como um risco competitivo.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar o número de déficits neurológicos com os participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A incidência e gravidade dos déficits neurológicos em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou cirurgia limitada e terapia de prótons.
Compare descritivamente os achados de pacientes tratados com terapia de prótons com os achados relatados para a coorte SJCRH atualizada tratada com fótons.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar o número de déficits endócrinos com os participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A incidência e gravidade dos déficits endócrinos em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou cirurgia limitada e terapia de prótons.
Compare descritivamente os achados de pacientes tratados com terapia de prótons com os achados relatados para a coorte SJCRH atualizada tratada com fótons.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar o número de déficits cognitivos com os participantes tratados com radioterapia convencional no St. Jude Children's Research Hospital
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A incidência e gravidade dos déficits cognitivos em crianças e adultos jovens com craniofaringioma tratados com cirurgia radical ou cirurgia limitada e terapia de prótons.
Compare descritivamente os achados de pacientes tratados com terapia de prótons com os achados relatados para a coorte SJCRH atualizada tratada com fótons.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar qualidade de vida entre grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A análise será estratificada por braços de tratamento (cirurgia radical vs. cirurgia limitada e terapia de prótons), serão descritas estatísticas descritivas das avaliações longitudinais da qualidade de vida.
Especificamente, anualmente a partir do ponto de tempo pré-tratamento até o ano 5 após o início do tratamento, a qualidade de vida em pacientes ≥ 2 anos de idade medida pelo Peds QoL v4 e o módulo de tumor cerebral Peds QoL será relatada.
De forma mais frequente (a cada 3 meses no primeiro ano após o início do tratamento e a cada 6 meses depois), serão relatadas queixas de sono em pacientes ≥ 8 anos de idade, conforme medido pela Escala de Sonolência de Epworth, e fadiga em pacientes ≥ 2 anos de idade, conforme medida pela escala Peds QL Multidimensional Fatigue será relatada.
Os distúrbios do sono no momento do diagnóstico e 3 anos após o início do tratamento serão medidos por polissonografia durante a noite.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Compare o desempenho físico e o movimento entre os grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Medidas de desempenho físico serão obtidas no início, 6, 12, 24, 36, 48 e 60 meses.
Para o grupo apenas de cirurgia, a linha de base é medida imediatamente após a cirurgia.
Para o grupo de cirurgia limitada e terapia de prótons, a linha de base é medida imediatamente antes da terapia de prótons.
As linhas de base nos dois grupos são medidas aproximadamente ao mesmo tempo, portanto as comparações entre os dois grupos são razoáveis.
Estatísticas descritivas dos resultados para cada grupo serão fornecidas.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Incidência de vasculopatia entre os grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A incidência cumulativa de vasculopatia com pelo menos sintomas maiores (ou seja, grau de vasculopatia > 2) será estimada para a primeira ocorrência de vasculopatia, onde morte, progressão da doença e desenvolvimento de um tumor novo ou secundário serão considerados como eventos completos.
A vasculopatia será graduada de 3 a 5 de acordo com NCI CTCAE v4.0.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Comparar a incidência de efeitos no sistema nervoso central entre os grupos
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Medidas quantitativas de mudanças estruturais e funcionais no cérebro ao longo do tempo serão descritas usando modelos de efeitos mistos.
Associações de alterações funcionais e estruturais no cérebro com variáveis cognitivas serão investigadas usando modelos de efeitos mistos que incluirão fatores demográficos, de imagem e clínicos, como idade no diagnóstico, sexo, raça e nível socioeconômico, anisotropia fracional (AF), difusão aparente (ADC), hidrocefalia e presença de shunt liquórico e deficiência de hormônio de crescimento pré-protonterapia.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Porcentagem de participantes que foram avaliados com sucesso com um sistema de verificação de dose e borda distal in vivo
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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A porcentagem de pacientes com exames de PET em que foi observada perda de intensidade ou resolução do sinal será estimada com intervalos de confiança exatos de 95%.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Mudança na resposta do fator de crescimento
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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As análises planejadas com base nesses dados utilizarão principalmente modelos longitudinais.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Alteração na resposta de citocinas
Prazo: Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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As análises planejadas com base nesses dados utilizarão principalmente modelos longitudinais.
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Da linha de base até 5 anos após o início da terapia de prótons
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Número e tipo de variações germinativas associadas a craniofaringioma
Prazo: 5 anos após o início da terapia de prótons
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Estatísticas descritivas serão fornecidas para genes candidatos conhecidos e mutações genéticas.
A análise será realizada usando os processos atuais disponíveis no momento da análise.
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5 anos após o início da terapia de prótons
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Thomas E. Merchant, DO, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de junho de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2016
Primeira postagem (Estimado)
7 de junho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso Central
- Neoplasias Cerebrais
- Craniofaringioma
- Terapêutica
- Procedimentos cirúrgicos urológicos
- Procedimentos cirúrgicos urogenitais
- Radioterapia de íons pesados
- Radioterapia
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Ressecção transuretral da bexiga
- Terapia com prótons
Outros números de identificação do estudo
- RT3CR
- NCI-2016-00813 (Identificador de registro: NCI Clinical Trial Registration Program)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .