Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška fáze II intenzitou modulované protonové terapie pro neúplně resekovaný kraniofaryngiom a pozorování kraniofaryngiomu po radikální resekci

22. srpna 2023 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Kraniofaryngiom je vzácný mozkový nádor, který postihuje děti i dospělé. Vzniká v oblasti mozku blízko hypofýzy, zrakových drah a centrálních krevních cév. Pacienti často trpí bolestmi hlavy, ztrátou zraku nebo opožděným růstem. V některých případech se mohou projevit nerovnováhou vody a solí v těle.

Léčba kraniofaryngiomů může být radikální chirurgický zákrok nebo kombinace chirurgického zákroku a radiační terapie. V některých případech není nutná operace. Pokud nelze nádor zcela odstranit, může být nutná radiační terapie. V této studii budeme používat nejpokročilejší formu protonové terapie, která se nazývá protonová terapie s modulovanou intenzitou. Jedná se o novější formu radiační terapie, která má řadu výhod oproti starším formám protonové terapie a konvenční radiační terapii využívající rentgenové záření.

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda protonová terapie účinně léčí pacienty s mozkovými nádory kraniofaryngiom a snižuje vedlejší účinky ve srovnání s tradičnějšími formami radiační terapie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude zahrnovat účastníky, u kterých je diagnostikován kraniofaryngiom nebo u nichž se předpokládá, že mají kraniofaryngiom na základě neurozobrazení, intraoperačního hodnocení nebo hodnocení cystové tekutiny nebo tkáně po omezeném nebo radikálním chirurgickém zákroku. Pokud to bude možné, účastníci budou zapsáni do protokolu před operací.

PRIMÁRNÍ CÍL:

  • Odhadnout distribuci přežití bez progrese a celkového přežití u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených protonovou terapií s modulovanou intenzitou při sledování nadměrné nekrózy centrálního nervového systému, klinicky významné vaskulopatie a trvalých neurologických stavů nebo deficitů.

DRUHÉ CÍLE:

  • Odhadnout kumulativní incidenci cystické intervence a distribuci přežití bez příhody u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených protonovou terapií s modulovanou intenzitou; a porovnat rozdělení přežití bez progrese, bez příhody a celkového přežití s ​​rozdělením pro kohortu pacientů z dětské výzkumné nemocnice St. Jude (SJCRH) léčených fotonovou terapií, na nichž je návrh této studie založen.
  • Odhadnout kumulativní incidenci cystické intervence a distribuce přežití bez progrese, celkového přežití a přežití bez příhody u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených pouze primární chirurgickou resekcí a porovnat tyto distribuce s distribucemi pozorovanými u léčených pacientů s protonovou terapií.

DALŠÍ PŘEDEM URČENÉ CÍLE:

  • Prozkoumat potenciální souvislosti klinických a léčebných faktorů s výskytem a závažností neurologických, endokrinních a kognitivních deficitů u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikální operací nebo protonovou terapií. Popisně porovnejte nálezy u pacientů léčených protonovou terapií s hlášenými nálezy pro aktualizovanou kohortu SJCRH léčenou fotonovou terapií.
  • Pomocí specifických měření kvality spánku, nadměrné denní ospalosti, denní aktivity, cirkadiánního rytmu, únavy, symptomů a kvality života prozkoumejte souvislosti spánku, únavy a kvality života s dalšími měřeními účinků na centrální nervový systém (CNS), klinické a léčebné faktory u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikální operací nebo protonovou terapií.
  • Vyhodnotit a prozkoumat rozdíly ve fyzické výkonnosti a pohybu u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikálním chirurgickým zákrokem nebo protonovou terapií pomocí specifických měření celkové fyzické výkonnosti, flexibility, rovnováhy, koordinace, svalové síly a síly a kardiopulmonální zdatnosti.
  • Odhadněte a porovnejte odpověď reziduálního nádoru a incidenci a závažnost strukturálních, funkčních a vaskulárních účinků normálního mozku u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem po radikální operaci nebo protonové terapii pomocí specifických metod difuze, zvýšení kontrastu, vaskulárních a funkční neurozobrazení a prozkoumat souvislost mezi těmito a dalšími měřeními účinků na CNS a klinickými a léčebnými faktory.
  • Prozkoumat proveditelnost použití pozitronové emisní tomografie (PET) jako in vivo systému pro verifikaci dávky a distálního okraje u pacientů s kraniofaryngiomem léčených protonovou terapií.
  • Měření odpovědí růstových faktorů a cytokinů u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem po radikální operaci nebo protonové terapii a zkoumání souvislostí mezi těmito a dalšími měřeními účinků na CNS a klinickými a léčebnými faktory. Popisně porovnejte nálezy u pacientů léčených protonovou terapií s hlášenými nálezy pro aktualizovanou kohortu SJCRH léčenou fotonovou terapií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas E Merchant, DO, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kraniofaryngiom diagnostikovaný histologií, cytologií nebo neurozobrazením nebo intraoperačním vyšetřením
  • Pacienti jsou v době diagnózy ve věku 0-21 let

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí frakční radiační terapie
  • Předchozí léčba intracystickým P-32 nebo intracystickým bleomycinem
  • Vyloučeny jsou březí samice. Záření má teratogenní nebo abortivní účinky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Nádor-chirurgie

Účastníci, kteří jsou způsobilí podstoupit operaci k odstranění nádoru, přistoupí k operaci. Pokud jsou odstraněny všechny nádory, budou sledováni po dobu 5 let pro srovnání výsledků s ostatními skupinami účastníků.

Pokud nebude chirurgicky odstraněn celý nádor, dostanou účastníci 6 týdnů protonové terapie. Poté budou sledováni po dobu 5 let, aby se shromáždila data o výsledcích pro srovnání s ostatními skupinami účastníků.
Záření: Protonová terapie
Dávka záření specifická pro protokol bude předepsána cíli definovanému pomocí počítačové tomografie (CT) a zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). Cíl bude zahrnovat reziduální nádor a/nebo ložisko nádoru a bude zahrnovat okrajový prostředek pro léčbu subklinického mikroskopického onemocnění. Neexistuje žádné časové omezení pro interval od operace nebo zařazení do studie do zahájení protonové terapie. Časový průběh podávání protonové terapie bude 1 ošetření/den, 5 dní/týden, po dobu 6 týdnů.
Ostatní jména:
  • Radiační terapie
Postup: Chirurgická operace
Pokud je to možné, budou nádory před protonovou terapií odstraněny chirurgicky. Pokud po operaci nezůstane žádný nádor, nebude podána žádná protonová terapie a účastníci budou sledováni po dobu 5 let, aby se shromáždili výsledná data pro srovnání mezi skupinami.
Ostatní jména:
  • Resekce nádoru
Aktivní komparátor: Nádor – žádná operace
Účastníci, jejichž nádor nelze resekovat chirurgicky, dostanou 6 týdnů protonové terapie. Poté budou sledováni po dobu 5 let pro porovnání výsledků s ostatními skupinami účastníků.
Záření: Protonová terapie
Dávka záření specifická pro protokol bude předepsána cíli definovanému pomocí počítačové tomografie (CT) a zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). Cíl bude zahrnovat reziduální nádor a/nebo ložisko nádoru a bude zahrnovat okrajový prostředek pro léčbu subklinického mikroskopického onemocnění. Neexistuje žádné časové omezení pro interval od operace nebo zařazení do studie do zahájení protonové terapie. Časový průběh podávání protonové terapie bude 1 ošetření/den, 5 dní/týden, po dobu 6 týdnů.
Ostatní jména:
  • Radiační terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
PFS je definován jako časový interval od zahájení radiační terapie (RT) do nejčasnější události: smrt z jakékoli příčiny; a progresi onemocnění.
3 roky po zahájení protonové terapie
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
OS je definován jako časový interval od zahájení RT do úmrtí z jakékoli příčiny.
3 roky po zahájení protonové terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte výskyt první cystické intervence s účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
Kumulativní odhad incidence první cystické intervence pro cystické fluktuace po protonové terapii. Konkurujícími událostmi jsou smrt, progrese onemocnění a vývoj nového nebo sekundárního nádoru.
3 roky po zahájení protonové terapie
Porovnejte přežití bez událostí (EFS) s účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
Budou poskytnuty Kaplan-Meierovy odhady EFS, které se měří od zahájení protonové terapie až do nejčasnějšího selhání PFS nebo sekundární malignity nebo nového nádoru nebo chirurgické intervence pro cystickou fluktuaci. Pacienti, kteří nezažili žádnou událost, budou cenzurováni v den jejich posledního kontaktu.
3 roky po zahájení protonové terapie
Porovnejte distribuci přežití s ​​účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
Závěrečné analýzy budou také porovnávat distribuce přežití pomocí log-rank testu pro pacienty léčené omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií na tomto protokolu s aktualizovanou kohortou SJCRH pacientů léčených omezeným chirurgickým výkonem a fotonovým ozařováním. Definice přežití bude definována stejným způsobem pro obě kohorty. Tato sekundární analýza bude stratifikována podle toho, zda mají pacienti před ozařováním a rasou (černí versus bílí) zaveden likvorový shunt (CSF), či nikoli.
3 roky po zahájení protonové terapie
Porovnejte distribuci přežití mezi skupinami
Časové okno: 3 roky po zahájení protonové terapie
Odhadnout distribuci přežití pro děti a mladé dospělé s kraniofaryngiomem léčeným pouze primární chirurgickou resekcí a porovnat tyto distribuce s distribucemi pozorovanými u pacientů léčených omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií. Stratifikovaný log-rank test bude použit k porovnání distribucí u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčeným pouze primární chirurgickou resekcí a distribucí pozorovaných u pacientů léčených omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií.
3 roky po zahájení protonové terapie

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stavu vidění ve srovnání mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Stav zraku bude klasifikován do tří skupin (Žádný, Poškozený, Vážný). Budou také použity informace zaznamenané ve formuláři klinické neurologie, stejně jako oftalmologický datový list a NCI CTCAE v4.0, je-li to relevantní. Rozdělení výsledků je řadové kategoriální a procenta budou odhadnuta. Proporcionální regrese šancí se smíšenými efekty se použije k odhadu změny vidění v průběhu času a k porovnání závažnosti vidění ve dvou léčebných skupinách upravených o zmatené faktory.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Změna stavu sluchu ve srovnání mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Sluch bude kategorizován jako normální, pokud jsou všechny prahové hodnoty v rozmezí 0-20 decibelů (dB HL) a jinak abnormální. Generalized Estimating Equations (GEE) s logistickou vazbou budou použity k prozkoumání trendu v čase a ke zkoumání dopadů specifických klinických a léčebných faktorů na ztrátu sluchu. V případě chybějících dat bude k vyřešení chybějících dat použit vážený GEE. Kromě toho bude kumulativní výskyt ztráty sluchu odhadnut se smrtí jako konkurenčním rizikem.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte počet neurologických deficitů s účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Výskyt a závažnost neurologických deficitů u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikálním chirurgickým zákrokem nebo omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií. Popisně porovnejte nálezy u pacientů léčených protonovou terapií s hlášenými nálezy pro aktualizovanou kohortu SJCRH léčenou fotony.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte počet endokrinních deficitů s účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Výskyt a závažnost endokrinních deficitů u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikálním chirurgickým zákrokem nebo omezeným chirurgickým zákrokem a protonovou terapií. Popisně porovnejte nálezy u pacientů léčených protonovou terapií s hlášenými nálezy pro aktualizovanou kohortu SJCRH léčenou fotony.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte počet kognitivních deficitů s účastníky léčenými konvenční radiační terapií v dětské výzkumné nemocnici St. Jude
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Výskyt a závažnost kognitivních deficitů u dětí a mladých dospělých s kraniofaryngiomem léčených radikálním chirurgickým zákrokem nebo omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií. Popisně porovnejte nálezy u pacientů léčených protonovou terapií s hlášenými nálezy pro aktualizovanou kohortu SJCRH léčenou fotony.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte kvalitu života mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Analýza bude stratifikována podle léčebných ramen (radikální chirurgie vs. limitovaná operace a protonová terapie), popsána bude deskriptivní statistika longitudinálních hodnocení kvality života. Konkrétně bude každý rok počínaje časovým bodem před léčbou do 5. roku po zahájení léčby hlášena kvalita života u pacientů ve věku ≥ 2 roky měřená pomocí Peds QoL v4 a Peds QoL modulu mozkového nádoru. Častěji (každé 3 měsíce v prvním roce po zahájení léčby a každých 6 měsíců poté) budou hlášeny potíže se spánkem u pacientů ve věku ≥ 8 let podle měření Epworthské stupnice ospalosti a únava u pacientů ve věku ≥ 2 roky jako měřeno pomocí The Peds QL Multidimensional Fatigue scale bude hlášeno. Poruchy spánku při diagnóze a 3 roky po zahájení léčby budou měřeny noční polysomnografií.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte fyzickou výkonnost a pohyb mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Měření fyzické výkonnosti bude získáno na začátku, 6, 12, 24, 36, 48 a 60 měsíců. U skupiny pouze s chirurgickým zákrokem se výchozí hodnota měří bezprostředně po operaci. U skupiny s omezeným chirurgickým výkonem a protonovou terapií se výchozí hodnota měří bezprostředně před protonovou terapií. Základní linie ve dvou skupinách se měří přibližně ve stejnou dobu, takže srovnání mezi těmito dvěma skupinami je rozumné. Bude poskytnuta popisná statistika výsledků pro každou skupinu.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Výskyt vaskulopatie mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Kumulativní incidence vaskulopatie s alespoň hlavními příznaky (tj. stupeň vaskulopatie > 2) bude odhadnuta pro první výskyt vaskulopatie, kde smrt, progrese onemocnění a vývoj nového nebo sekundárního nádoru budou považovány za dokončené události. Vaskulopatie bude hodnocena 3-5 podle NCI CTCAE v4.0.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Porovnejte výskyt účinků na centrální nervovou soustavu mezi skupinami
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Kvantitativní měření strukturálních a funkčních změn v mozku v průběhu času budou popsána pomocí modelů se smíšenými efekty. Asociace funkčních a strukturálních změn v mozku s kognitivními proměnnými budou zkoumány pomocí modelů se smíšenými efekty, které budou zahrnovat demografické, zobrazovací a klinické faktory, jako je věk při diagnóze, pohlaví, rasa a socioekonomický stav, frakční anizotropie (FA), zjevná difúze. koeficient (ADC), hydrocefalus a přítomnost CSF zkratu a deficit růstového hormonu před protonovou terapií.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Procento účastníků, kteří byli úspěšně vyhodnoceni in vivo systémem ověřování dávky a distálního okraje
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Procento pacientů s PET skeny, kde byla pozorována ztráta intenzity signálu nebo rozlišení, bude odhadnuto s 95% přesnými intervaly spolehlivosti.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Změna odezvy růstového faktoru
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Plánované analýzy založené na těchto datech budou využívat především longitudinální modely.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Změna cytokinové odpovědi
Časové okno: Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Plánované analýzy založené na těchto datech budou využívat především longitudinální modely.
Od výchozího stavu do 5 let po zahájení protonové terapie
Počet a typ variací zárodečných linií spojených s kraniofaryngiomem
Časové okno: 5 let po zahájení protonové terapie
Pro známé kandidátní geny a genové mutace budou poskytnuty popisné statistiky. Analýza bude provedena pomocí současných procesů dostupných v době analýzy.
5 let po zahájení protonové terapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas E. Merchant, DO, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

7. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RT3CR
  • NCI-2016-00813 (Identifikátor registru: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Protonová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit