Behandling af idiopatisk angioødem med Xolair som tillægsterapi
10. oktober 2022 opdateret af: University of Wisconsin, Madison
Et fase IV, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret eksplorativt studie af Xolair (Omalizumab) til behandling af idiopatisk angioødem hos patienter, der forbliver symptomatiske på trods af nuværende terapi
De samlede indlæggelser for en diagnose af angioødem fordobledes fra år 2000 til 2009.
Selvom nogle af tilfældene repræsenterede arveligt angioødem eller ace-hæmmer-induceret angioødem, var størstedelen af episoderne idiopatiske.
Idiopatisk angioødem (IAE) kan være livstruende, især når det påvirker væv i luftvejene.
Der findes ingen klare retningslinjer for håndtering af denne vigtige tilstand for klinikere.
Nuværende terapier omfatter typisk undgåelse af potentielle triggere og brug af medicin enten til profylakse eller til akutte hændelser, såsom antihistaminer, kortikosteroider og adrenalin.
Der er fortsat et kritisk behov for terapeutiske muligheder for at give mere effektiv profylakse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er et randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, parallelgruppeforsøg, som vil undersøge virkningerne af omalizumab på patienter med 2 eller flere episoder af idiopatisk angioødem (IAE) inden for de seneste 6 måneder, på trods af den nuværende behandling.
Denne undersøgelse har tre perioder; screening, behandling og opfølgning.
Emner i screeningsperioden vil blive godkendt og screenet for berettigelseskriterier.
40 kvalificerede personer kommer ind i behandlingsperioden.
Individer vil blive randomiseret til enten månedlig subkutan administration af omalizumab 300 mg (20 forsøgspersoner) versus månedlig placebo-injektion (20 forsøgspersoner) ud over deres tidligere ordinerede behandlingsplan i i alt 6 måneder.
Enkeltpersoner vil derefter gå ind i en opfølgningsperiode på 4 måneder.
Studiebesøg vil finde sted månedligt i behandlingsperioden for opdatering af klinisk status og administration af omalizumab/placebo-injektion.
Efter behandlingsperioden vil personer blive set to gange til opfølgningsperiode.
Hele studiet vil bestå af 10 studiebesøg og vil vare ca.
10 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- UW Madison
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne eller unge, der er 18 år eller ældre på screeningstidspunktet med lægediagnose for idiopatisk angioødem
- Minimum to episoder af idiopatisk angioødem inden for de seneste 6 måneder på screeningstidspunktet
- Håndtering af idiopatisk angioødem med en stabil controller-behandlingsplan for de foregående 6 måneder
- Komplementprofil (C1 Esterase-hæmmerpanel) inden for normale referenceværdier
- Hvis en kvinde er i den fødedygtige alder, skal hun acceptere en pålidelig form for prævention, herunder: abstinens, orale præventionsmidler (p-piller), Depo-provera, en intrauterin enhed (IUD) eller dobbeltbarriere prævention (partner) bruger kondom og deltager, der bruger mellemgulv, svangerskabsforebyggende svamp eller cervikal hætte og sæddræbende)
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af hereditært angioødem (HAE), erhvervet angioødem eller ace-hæmmer associeret angioødem, som er former for angioødem med kendte mekanismer og alternative behandlingsmuligheder
- Kronisk nældefeber (kløe og/eller nældefeber) med eller uden angioødem, som er kendte mastcellemedierede processer, der tidligere har vist sig at reagere på brugen af omalizumab
- Tidligere brug af omalizumab inden for de sidste 3 måneder, hvilket kan påvirke de patientrelaterede resultater og biomarkørvurderinger, hvis det ikke "vaskes ud" af systemet
- Patienter, som efter investigators vurdering har en historie eller en tilstand, der kan kompromittere patientsikkerheden eller compliance, forstyrre evalueringer eller udelukke færdiggørelse af undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo indeholder 0,9% natriumchlorid og vil blive leveret af Novartis.
Placebo vil blive givet som en subkutan injektion.
|
Placebo-gruppen (natriumklorid 0,9%) to 1,2 ml subkutane injektioner én gang om måneden i 6 måneder.
|
|
Aktiv komparator: Omalizumab
Omalizumab er et sterilt, hvidt, konserveringsmiddelfrit, frysetørret pulver, indeholdt i et hætteglas til engangsbrug, der rekonstitueres med sterilt vand til injektion (SWFI), USP og administreres som en subkutan injektion.
Hvert omalizumab-hætteglas indeholder 202,5 mg omalizumab, 145,5 mg saccharose, 2,8 mg L-histidinhydrochloridmonohydrat, 1,8 mg L-histidin og 0,5 mg polysorbat 20.
Hvert hætteglas er designet til at levere 150 mg omalizumab i 1,2 ml efter rekonstitution med 1,4 ml SWFI, USP.
|
Omalizumab 300 mg subkutan injektion én gang om måneden i 6 måneder.
Den samlede dosis vil blive opdelt i to 150 mg/1,2 ml
injektioner.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig 7-dages angioødem aktivitetsscore (AAS7)
Tidsramme: baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
AAS7-score er et mål for hyppigheden og intensiteten af angioødemepisoder.
Det samlede mulige scoreinterval over 7 dage er 0-15 (gennemsnitlig dagsumscore), hvor højere score indikerer øget angioødemaktivitet.
|
baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
|
Tilstedeværelse af en 7-dages angioødem Activity Score (AAS7) større end 0 på tværs af alle behandlingsbesøg
Tidsramme: på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
AAS7-score er et mål for hyppigheden og intensiteten af angioødemepisoder.
Det samlede mulige scoreinterval over 7 dage er 0-15 (gennemsnitlig dagsumscore), hvor højere score indikerer øget angioødemaktivitet.
|
på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørgeskema
Tidsramme: baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
AE-QoL Spørgeskemaet er en 17-emne undersøgelse, den samlede mulige række af score er transformeret til en skala fra 1-100, hvor højere score indikerer øget svækkelse.
|
baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
|
Gennemsnitlig angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørgeskema på tværs af alle behandlingsbesøg
Tidsramme: på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
AE-QoL Spørgeskemaet er en 17-emne undersøgelse, den samlede mulige række af score er transformeret til en skala fra 1-100, hvor højere score indikerer øget svækkelse.
|
på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
|
Gennemsnitlig visuel analog skala
Tidsramme: baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
Effekten af behandling sammenlignet med placebo på ændringen i IAE-sværhedsgrad fra baseline til slutningen af behandlingsperioden som registreret på en 0-100 visuel analog skala.
Lavere tal indikerer øget sværhedsgrad.
|
baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
|
Tilstedeværelse af visuel analog skala på mindre end 100 på tværs af alle behandlingsbesøg
Tidsramme: på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
Effekten af behandling sammenlignet med placebo på ændringen i IAE-sværhedsgrad fra baseline til slutningen af behandlingsperioden som registreret på en 0-100 visuel analog skala.
Lavere tal indikerer øget sværhedsgrad.
|
på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
|
Gennemsnitligt antal IAE-episoder 2 uger før randomisering
Tidsramme: baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
Idiopatisk angioødem (IAE) refererer til episoder med angioødem uden nældefeber, som der ikke kan findes nogen forklaring på trods en grundig undersøgelse.
Patienter omtales nogle gange som havende IAE, mens yderligere undersøgelser udføres, og derfor repræsenterer dette udtryk ikke nødvendigvis en særskilt tilstand, men snarere en diagnostisk udfordring, hvor hævelsesvejen endnu ikke er fastlagt.
|
baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
|
Antal IAE-hændelser på tværs af alle behandlingsbesøg
Tidsramme: på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
på tværs af alle besøg i behandlingsperioden (op til 6 måneder)
|
|
|
Ændring i varighed af IAE-episoder
Tidsramme: baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
Varigheden af IAE-episoder er deltagerrapporteret for de 6 måneder forud for undersøgelsen (baseline) og igen på 6-måneders tidspunktet for undersøgelsestidspunktet.
|
baseline til slutningen af behandlingsperioden ved 6 måneder
|
|
Antal deltagere, der besøgte akut pleje eller skadestue
Tidsramme: baseline, afslutning af behandlingsperiode ved 6 måneder, opfølgning ved 9 måneder
|
Antallet af deltagere, der besøgte akut pleje eller skadestuen, er deltagerrapporteret.
Basismålet er for de 6 måneder forud for studiet, på 6 måneders tidspunktet for studietiden og 9 måneders tidspunktet for de foregående 3 måneder på studiet.
|
baseline, afslutning af behandlingsperiode ved 6 måneder, opfølgning ved 9 måneder
|
|
Antal deltagere, der brugte redningsmedicin eller kortikosteroider
Tidsramme: baseline, afslutning af behandlingsperiode ved 6 måneder, opfølgning ved 9 måneder
|
baseline, afslutning af behandlingsperiode ved 6 måneder, opfølgning ved 9 måneder
|
|
|
Antal gange, der blev brugt redningsmedicin i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: op til 26 uger
|
op til 26 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
- Ledende efterforsker: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. marts 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. januar 2020
Studieafslutning (Faktiske)
6. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. november 2016
Først opslået (Skøn)
17. november 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. november 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2016-0645
- SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Anden identifikator: UW Madison)
- A534220 (Anden identifikator: UW Madison)
- Protocol Version 5/22/2018 (Anden identifikator: UW Madison)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .