Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av idiopatiskt angioödem med Xolair som tilläggsterapi

10 oktober 2022 uppdaterad av: University of Wisconsin, Madison

En fas IV, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad explorativ studie av Xolair (Omalizumab) för behandling av idiopatiskt angioödem hos patienter som förblir symtomatiska trots pågående terapi

De totala sjukhusinläggningarna för en diagnos av angioödem fördubblades från år 2000 till 2009. Även om några av fallen representerade ärftligt angioödem eller ace-inhibitorinducerat angioödem, var majoriteten av episoderna idiopatiska. Idiopatiskt angioödem (IAE) kan vara livshotande, särskilt när det påverkar vävnader i luftvägarna. Det finns inga tydliga riktlinjer för hantering av detta viktiga tillstånd för läkare. Nuvarande terapier inkluderar vanligtvis undvikande av potentiella triggers och användning av mediciner antingen för profylax eller för akuta händelser, såsom antihistaminer, kortikosteroider och adrenalin. Det finns fortfarande ett kritiskt behov av terapeutiska alternativ för att ge effektivare profylax.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie som kommer att studera effekterna av omalizumab på patienter med 2 eller fler episoder av idiopatiskt angioödem (IAE) under de senaste 6 månaderna, trots nuvarande behandling. Denna studie har tre perioder; screening, behandling och uppföljning. Ämnen under screeningsperioden kommer att godkännas och screenas för behörighetskriterier. 40 kvalificerade personer kommer in i behandlingsperioden. Individer kommer att randomiseras till antingen månatlig subkutan administrering av omalizumab 300 mg (20 försökspersoner) jämfört med månatlig placeboinjektion (20 försökspersoner) utöver deras tidigare ordinerade behandlingsplan under totalt 6 månader. Individer kommer sedan in i en uppföljningsperiod på 4 månader. Studiebesök kommer att ske varje månad under behandlingsperioden för uppdatering av klinisk status och administrering av omalizumab/placebo-injektion. Efter behandlingsperioden kommer individer att ses två gånger för uppföljningsperiod. Hela studien kommer att bestå av 10 studiebesök och kommer att pågå ca. 10 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • UW Madison

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna eller ungdomar som är 18 år eller äldre vid tidpunkten för screening med läkarens diagnos av idiopatiskt angioödem
  • Minst två episoder av idiopatiskt angioödem under de senaste 6 månaderna vid tidpunkten för screening
  • Hantering av idiopatiskt angioödem med en stabil behandlingsplan för kontroller under de senaste 6 månaderna
  • Komplementprofil (C1 Esterasinhibitor panel) inom normala referensvärden
  • Om en kvinna är i fertil ålder måste hon gå med på en tillförlitlig form av preventivmedel inklusive: abstinens, p-piller (p-piller), Depo-provera, en intrauterin enhet (IUD) eller dubbelbarriär preventivmedel (partner) använder kondom och deltagaren använder diafragma, preventivmedelssvamp eller cervikal mössa och spermiedödande medel)

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av ärftligt angioödem (HAE), förvärvat angioödem eller Ace-inhibitorassocierat angioödem, som är former av angioödem med kända mekanismer och alternativa behandlingsalternativ
  • Kronisk urtikaria (klåda och/eller nässelutslag) med eller utan angioödem som är kända mastcellsmedierade processer som tidigare visat sig vara känsliga för användningen av omalizumab
  • Tidigare användning av omalizumab under de senaste 3 månaderna, vilket kan påverka patientrelaterade resultat och biomarkörbedömningar om det inte "tvättas ut" ur systemet
  • Patienter som enligt utredarens bedömning har en historia eller ett tillstånd som kan äventyra patientsäkerheten eller följsamheten, störa utvärderingar eller förhindra slutförandet av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo innehåller natriumklorid 0,9 % och kommer att tillhandahållas av Novartis. Placebo kommer att ges som en subkutan injektion.
Läkemedel: Placebo
Placebogruppen (natriumklorid 0,9 %) två 1,2 ml subkutana injektioner en gång i månaden i 6 månader.
Aktiv komparator: Omalizumab
Omalizumab är ett sterilt, vitt, konserveringsmedelsfritt, frystorkat pulver, som finns i en injektionsflaska för engångsbruk som kommer att rekonstitueras med sterilt vatten för injektion (SWFI), USP, och administreras som en subkutan injektion. Varje injektionsflaska med omalizumab innehåller 202,5 ​​mg omalizumab, 145,5 mg sackaros, 2,8 mg L-histidinhydrokloridmonohydrat, 1,8 mg L-histidin och 0,5 mg polysorbat 20. Varje injektionsflaska är utformad för att leverera 150 mg omalizumab i 1,2 ml efter beredning med 1,4 ml SWFI, USP.
Läkemedel: Omalizumab
Omalizumab 300 mg subkutan injektion en gång i månaden i 6 månader. Den totala dosen delas upp i två 150 mg/1,2 ml injektioner.
Andra namn:
  • Xolair

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig 7-dagars angioödemaktivitetsresultat (AAS7)
Tidsram: baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
AAS7-poängen är ett mått på frekvensen och intensiteten av angioödemepisoder. Det totala möjliga intervallet för poäng under 7 dagar är 0-15 (medelvärdessummapoäng) där högre poäng indikerar ökad angioödemaktivitet.
baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Närvaro av ett 7-dagars angioödem Activity Score (AAS7) högre än 0 över alla behandlingsbesök
Tidsram: över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
AAS7-poängen är ett mått på frekvensen och intensiteten av angioödemepisoder. Det totala möjliga intervallet för poäng under 7 dagar är 0-15 (medelvärdessummapoäng) där högre poäng indikerar ökad angioödemaktivitet.
över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frågeformulär för genomsnittlig livskvalitet för angioödem (AE-QoL).
Tidsram: baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
AE-QoL Questionnaire är en undersökning med 17 punkter, det totala möjliga antalet poäng omvandlas till en skala från 1-100 där högre poäng indikerar ökad funktionsnedsättning.
baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Genomsnittlig livskvalitet för angioödem (AE-QoL) frågeformulär för alla behandlingsbesök
Tidsram: över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
AE-QoL Questionnaire är en undersökning med 17 punkter, det totala möjliga antalet poäng omvandlas till en skala från 1-100 där högre poäng indikerar ökad funktionsnedsättning.
över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
Genomsnittlig visuell analog skala
Tidsram: baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Effekten av behandling jämfört med placebo på förändringen av IAEs svårighetsgrad från baslinje till slutet av behandlingsperioden, registrerad på en visuell analog skala från 0-100. Lägre siffror indikerar ökad svårighetsgrad.
baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Förekomst av visuell analog skala mindre än 100 vid alla behandlingsbesök
Tidsram: över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
Effekten av behandling jämfört med placebo på förändringen av IAEs svårighetsgrad från baslinje till slutet av behandlingsperioden, registrerad på en visuell analog skala från 0-100. Lägre siffror indikerar ökad svårighetsgrad.
över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
Genomsnittligt antal IAE-avsnitt 2 veckor före randomisering
Tidsram: baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Idiopatiskt angioödem (IAE) avser episoder av angioödem utan urtikaria som man inte kan hitta någon förklaring till trots en noggrann utredning. Patienter hänvisas ibland till att ha IAE medan ytterligare undersökningar utförs, och därför representerar denna term inte nödvändigtvis ett distinkt tillstånd, utan snarare en diagnostisk utmaning där svullnadsvägen ännu inte har fastställts.
baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Antal IAE-händelser vid alla behandlingsbesök
Tidsram: över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
över alla besök under behandlingsperioden (upp till 6 månader)
Ändring i varaktighet för IAE-episoder
Tidsram: baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Varaktigheten av IAE-episoder rapporteras för deltagare under de 6 månaderna före studien (baslinje) och igen vid 6 månaders tidpunkt för studietiden.
baseline till slutet av behandlingsperioden vid 6 månader
Antal deltagare som besökte akutvård eller akutmottagning
Tidsram: baslinje, behandlingsperiodens slut vid 6 månader, uppföljning vid 9 månader
Antal deltagare som besökt akutvården eller akuten är deltagarerapporterade. Baslinjemåttet är för 6 månader före studien, vid 6 månaders tidpunkt för studietiden och 9 månaders tidpunkt för de föregående 3 månaderna på studien.
baslinje, behandlingsperiodens slut vid 6 månader, uppföljning vid 9 månader
Antal deltagare som använde räddningsmedicin eller kortikosteroider
Tidsram: baslinje, behandlingsperiodens slut vid 6 månader, uppföljning vid 9 månader
baslinje, behandlingsperiodens slut vid 6 månader, uppföljning vid 9 månader
Antal gånger räddningsmediciner användes under behandlingsperioden
Tidsram: upp till 26 veckor
upp till 26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Samarbetspartners

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
  • Huvudutredare: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

6 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

6 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2016

Första postat (Uppskatta)

17 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2016-0645
  • SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Annan identifierare: UW Madison)
  • A534220 (Annan identifierare: UW Madison)
  • Protocol Version 5/22/2018 (Annan identifierare: UW Madison)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera