Léčba idiopatického angioedému pomocí Xolairu jako doplňkové terapie
10. října 2022 aktualizováno: University of Wisconsin, Madison
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná explorativní studie fáze IV s Xolairem (omalizumabem) pro léčbu idiopatického angioedému u pacientů, kteří zůstávají symptomatičtí navzdory současné terapii
Celkový počet hospitalizací pro diagnózu angioedému se od roku 2000 do roku 2009 zdvojnásobil.
Ačkoli některé z případů představovaly hereditární angioedém nebo angioedém indukovaný ace-inhibitorem, většina epizod byla idiopatická.
Idiopatický angioedém (IAE) může být život ohrožující, zvláště když postihuje tkáně v dýchacím traktu.
Neexistují žádné jasné pokyny pro léčbu tohoto důležitého stavu pro lékaře.
Současné terapie typicky zahrnují vyhýbání se potenciálním spouštěčům a použití léků buď pro profylaxi nebo pro akutní příhody, jako jsou antihistaminika, kortikosteroidy a adrenalin.
Přetrvává kritická potřeba terapeutických možností pro zajištění účinnější profylaxe.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie, která bude studovat účinky omalizumabu na pacienty s 2 nebo více epizodami idiopatického angioedému (IAE) za posledních 6 měsíců, a to navzdory současné léčbě.
Tato studie má tři období; screening, léčba a sledování.
Subjekty ve screeningovém období budou schváleny a budou podrobeny screeningu na kritéria způsobilosti.
Do léčebného období nastoupí 40 kvalifikovaných jedinců.
Jednotlivci budou randomizováni buď k měsíčnímu subkutánnímu podávání 300 mg omalizumabu (20 subjektů) nebo k měsíční injekci placeba (20 subjektů) navíc k dříve předepsanému plánu léčby po dobu celkem 6 měsíců.
Jednotlivci pak vstoupí do období sledování 4 měsíců.
Studijní návštěvy budou probíhat měsíčně během období léčby za účelem aktualizace klinického stavu a podávání injekce omalizumabu/placeba.
Po období léčby budou jedinci sledováni dvakrát po dobu sledování.
Celé studium se bude skládat z 10 studijních návštěv a bude trvat cca.
10 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- UW Madison
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí nebo dospívající, kteří jsou v době screeningu 18 let nebo starší s diagnózou lékaře idiopatický angioedém
- Minimálně dvě epizody idiopatického angioedému za posledních 6 měsíců v době screeningu
- Léčba idiopatického angioedému se stabilním kontrolním léčebným plánem na předchozích 6 měsíců
- Profil komplementu (panel inhibitoru C1 esterázy) v rámci normálních referenčních hodnot
- Pokud je žena v plodném věku, musí souhlasit se spolehlivou formou antikoncepce včetně: abstinence, perorální antikoncepce (antikoncepční pilulky), Depo-provera, nitroděložního tělíska (IUD) nebo dvoubariérové antikoncepce (partnerské používající kondom a účastník používající bránici, antikoncepční houbu nebo cervikální čepici a spermicidní)
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza hereditárního angioedému (HAE), získaného angioedému nebo angioedému spojeného s ace-inhibitorem, což jsou formy angioedému se známými mechanismy a alternativními možnostmi léčby
- Chronická kopřivka (svědění a/nebo kopřivka) s nebo bez angioedému, což jsou známé procesy zprostředkované žírnými buňkami, u kterých se dříve ukázalo, že reagují na použití omalizumabu
- Předchozí užívání omalizumabu v posledních 3 měsících, které může ovlivnit výsledky související s pacientem a hodnocení biomarkerů, pokud není „vymyto“ ze systému
- Pacienti, kteří podle úsudku zkoušejícího mají anamnézu nebo stav, který by mohl ohrozit bezpečnost pacienta nebo compliance, narušit hodnocení nebo znemožnit dokončení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo obsahuje 0,9% chlorid sodný a bude poskytováno společností Novartis.
Placebo bude podáváno jako subkutánní injekce.
|
Placebo Group (chlorid sodný 0,9 %) dvě 1,2 ml subkutánní injekce jednou měsíčně po dobu 6 měsíců.
|
|
Aktivní komparátor: Omalizumab
Omalizumab je sterilní, bílý, lyofilizovaný prášek bez konzervačních látek, obsažený v lahvičce na jedno použití, která se rekonstituuje sterilní vodou na injekci (SWFI), USP a podává se jako subkutánní injekce.
Jedna injekční lahvička omalizumabu obsahuje 202,5 mg omalizumabu, 145,5 mg sacharózy, 2,8 mg L-histidin hydrochlorid monohydrát, 1,8 mg L-histidinu a 0,5 mg polysorbátu 20.
Každá lahvička je navržena tak, aby dodávala 150 mg omalizumabu v 1,2 ml po rekonstituci s 1,4 ml SWFI, USP.
|
Omalizumab 300 mg subkutánní injekce jednou měsíčně po dobu 6 měsíců.
Celková dávka bude rozdělena do dvou 150 mg/1,2 ml
injekce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrné sedmidenní skóre aktivity angioedému (AAS7)
Časové okno: od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
Skóre AAS7 je měřítkem frekvence a intenzity epizod angioedému.
Celkový možný rozsah skóre během 7 dnů je 0-15 (průměrné denní součtové skóre), kde vyšší skóre ukazuje zvýšenou aktivitu angioedému.
|
od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
|
Přítomnost 7denního skóre aktivity angioedému (AAS7) vyšší než 0 u všech léčebných návštěv
Časové okno: během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
Skóre AAS7 je měřítkem frekvence a intenzity epizod angioedému.
Celkový možný rozsah skóre během 7 dnů je 0-15 (průměrné denní součtové skóre), kde vyšší skóre ukazuje zvýšenou aktivitu angioedému.
|
během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný dotazník kvality života pro angioedém (AE-QoL).
Časové okno: od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
Dotazník AE-QoL je 17-položkový průzkum, celkový možný rozsah skóre je transformován na stupnici 1-100, kde vyšší skóre ukazuje na zvýšené postižení.
|
od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
|
Průměrný dotazník kvality života pro angioedém (AE-QoL) napříč všemi léčebnými návštěvami
Časové okno: během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
Dotazník AE-QoL je 17-položkový průzkum, celkový možný rozsah skóre je transformován na stupnici 1-100, kde vyšší skóre ukazuje na zvýšené postižení.
|
během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
|
Střední vizuální analogová stupnice
Časové okno: od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
Účinek léčby ve srovnání s placebem na změnu závažnosti IAE od základní hodnoty do konce období léčby, jak je zaznamenáno na vizuální analogové stupnici 0-100.
Nižší čísla znamenají zvýšenou závažnost.
|
od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
|
Přítomnost vizuální analogové stupnice méně než 100 při všech návštěvách ošetření
Časové okno: během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
Účinek léčby ve srovnání s placebem na změnu závažnosti IAE od základní hodnoty do konce období léčby, jak je zaznamenáno na vizuální analogové stupnici 0-100.
Nižší čísla znamenají zvýšenou závažnost.
|
během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
|
Průměrný počet epizod IAE 2 týdny před randomizací
Časové okno: od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
Idiopatický angioedém (IAE) označuje epizody angioedému bez kopřivky, pro které nelze přes důkladné vyšetření nalézt žádné vysvětlení.
Pacienti jsou někdy označováni jako pacienti s IAE, zatímco se provádějí další vyšetření, a proto tento termín nemusí nutně představovat odlišný stav, ale spíše diagnostický problém, u kterého je třeba ještě určit cestu otoku.
|
od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
|
Počet událostí IAE během všech léčebných návštěv
Časové okno: během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
během všech návštěv během léčebného období (až 6 měsíců)
|
|
|
Změna trvání epizod IAE
Časové okno: od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
Trvání epizod IAE je účastníkem hlášeno po dobu 6 měsíců před studií (základní hodnota) a znovu v časovém bodě 6 měsíců pro dobu studie.
|
od začátku do konce období léčby v 6 měsících
|
|
Počet účastníků, kteří navštívili urgentní péči nebo pohotovost
Časové okno: výchozí stav, konec léčebného období za 6 měsíců, sledování za 9 měsíců
|
Je hlášen počet účastníků, kteří navštívili urgentní péči nebo pohotovost.
Základní míra je pro 6 měsíců před studií, v časovém bodě 6 měsíců pro dobu studie a v časovém bodě 9 měsíců pro předchozí 3 měsíce studie.
|
výchozí stav, konec léčebného období za 6 měsíců, sledování za 9 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří použili záchrannou medikaci nebo kortikosteroidy
Časové okno: výchozí stav, konec léčebného období za 6 měsíců, sledování za 9 měsíců
|
výchozí stav, konec léčebného období za 6 měsíců, sledování za 9 měsíců
|
|
|
Kolikrát byly během léčebného období použity záchranné léky
Časové okno: až 26 týdnů
|
až 26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
- Vrchní vyšetřovatel: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. března 2017
Primární dokončení (Aktuální)
6. ledna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
6. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
17. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2016-0645
- SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Jiný identifikátor: UW Madison)
- A534220 (Jiný identifikátor: UW Madison)
- Protocol Version 5/22/2018 (Jiný identifikátor: UW Madison)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .