Idiopaattisen angioedeeman hoito Xolairilla lisähoitona
maanantai 10. lokakuuta 2022 päivittänyt: University of Wisconsin, Madison
Vaiheen IV, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Xolairin (omalitsumabi) tutkiva tutkimus idiopaattisen angioedeeman hoitoon potilailla, jotka ovat edelleen oireellisia nykyisestä hoidosta huolimatta
Angioödeemadiagnoosin vuoksi sairaalahoitojen kokonaismäärä kaksinkertaistui vuodesta 2000 vuoteen 2009.
Vaikka jotkin tapaukset edustivat perinnöllistä angioedeemaa tai ace-estäjän aiheuttamaa angioedeemaa, suurin osa tapauksista oli idiopaattisia.
Idiopaattinen angioödeema (IAE) voi olla hengenvaarallinen erityisesti silloin, kun se vaikuttaa hengitysteiden kudoksiin.
Tämän kliinikoille tärkeän tilan hallintaan ei ole selkeitä ohjeita.
Nykyiset hoidot sisältävät tyypillisesti mahdollisten laukaisimien välttämisen ja lääkkeiden, kuten antihistamiinien, kortikosteroidien ja epinefriinin, käytön joko ennaltaehkäisyyn tai akuuttien tapahtumien yhteydessä.
On edelleen kriittinen tarve terapeuttisille vaihtoehdoille tehokkaamman ennaltaehkäisyn tarjoamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan omalitsumabin vaikutuksia potilailla, joilla on ollut 2 tai useampi idiopaattisen angioedeeman (IAE) jakso viimeisen 6 kuukauden aikana nykyisestä hoidosta huolimatta.
Tässä tutkimuksessa on kolme jaksoa; seulonta, hoito ja seuranta.
Seulontajaksolla oleville koehenkilöille annetaan suostumus ja seulotaan kelpoisuuskriteerit.
Hoitojaksolle tulee 40 pätevää henkilöä.
Henkilöt satunnaistetaan saamaan joko kuukausittain ihon alle 300 mg omalitsumabia (20 potilasta) verrattuna kuukausittaiseen lumelääkkeeseen (20 potilasta) aiemmin määrätyn hoitosuunnitelman lisäksi yhteensä 6 kuukauden ajan.
Yksityishenkilöt siirtyvät sitten 4 kuukauden seurantajaksoon.
Tutkimuskäyntejä tehdään kuukausittain hoitojakson aikana kliinisen tilan päivittämiseksi ja omalitsumabi/plasebo-injektion antamiseksi.
Hoitojakson jälkeen henkilöt nähdään kahdesti seurantajaksoa varten.
Koko tutkimus koostuu 10 opintovierailusta ja kestää n.
10 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Madison
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset tai nuoret, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia seulonnan aikana ja joilla on lääkärin diagnoosi idiopaattisesta angioedeemasta
- Vähintään kaksi idiopaattisen angioedeeman episodia viimeisen 6 kuukauden aikana seulonnan aikaan
- Idiopaattisen angioedeeman hoito vakaalla hallintaohjelmalla edellisten 6 kuukauden ajalta
- Komplementtiprofiili (C1-esteraasi-inhibiittoripaneeli) normaaleissa viitearvoissa
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, hänen on hyväksyttävä luotettava ehkäisymenetelmä, mukaan lukien: raittius, oraaliset ehkäisyvalmisteet (ehkäisytabletit), Depo-provera, kohdunsisäinen väline (IUD) tai kaksoisesteehkäisy (kumppani käyttää kondomia ja osallistuja käyttää palleaa, ehkäisysientä tai kohdunkaulan korkkia ja spermisidiä)
Poissulkemiskriteerit:
- Perinnöllisen angioedeeman (HAE), hankitun angioedeeman tai Ace-estäjään liittyvän angioedeeman diagnoosi. Nämä ovat angioedeeman muotoja, joilla on tunnetut mekanismit ja vaihtoehtoiset hoitovaihtoehdot
- Krooninen nokkosihottuma (kutina ja/tai nokkosihottuma), johon liittyy tai ei ole angioedeemaa, jotka ovat syöttösoluvälitteisiä prosesseja, joiden on aiemmin osoitettu reagoivan omalitsumabin käyttöön
- Aiempi omalitsumabin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana, mikä voi vaikuttaa potilaaseen liittyviin tuloksiin ja biomarkkeriarvioihin, jos sitä ei "pesetä" pois järjestelmästä
- Potilaat, joilla on tutkijan arvion mukaan jokin sairaus tai sairaus, joka saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden, häiritä arviointeja tai estää tutkimuksen loppuun saattamisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo sisältää 0,9 % natriumkloridia, ja sen toimittaa Novartis.
Plasebo annetaan ihonalaisena injektiona.
|
Plaseboryhmä (natriumkloridi 0,9 %) kaksi 1,2 ml:n ihonalaista injektiota kerran kuukaudessa 6 kuukauden ajan.
|
|
Active Comparator: Omalitsumabi
Omalitsumabi on steriili, valkoinen, säilöntäaineeton, lyofilisoitu jauhe, joka on kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka liuotetaan steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen (SWFI), USP, ja annetaan ihonalaisena injektiona.
Jokainen omalitsumabipullo sisältää 202,5 mg omalitsumabia, 145,5 mg sakkaroosia, 2,8 mg L-histidiinihydrokloridimonohydraattia, 1,8 mg L-histidiiniä ja 0,5 mg polysorbaatti 20:tä.
Jokainen injektiopullo on suunniteltu antamaan 150 mg omalitsumabia 1,2 ml:ssa sen jälkeen, kun se on liuotettu 1,4 ml:aan SWFI:tä, USP.
|
Omalitsumabi 300 mg ihon alle kerran kuukaudessa 6 kuukauden ajan.
Kokonaisannos jaetaan kahteen 150 mg/1,2 ml:aan
injektiot.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen 7 päivän angioedeeman aktiivisuuspiste (AAS7)
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
AAS7 Score on angioedeeman esiintymistiheyden ja intensiteetin mitta.
Mahdollinen kokonaispistemäärä 7 päivän aikana on 0-15 (keskimääräinen päivän summapiste), jossa korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä angioedeeman aktiivisuutta.
|
lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
|
7 päivän angioedeeman aktiivisuuspisteet (AAS7) on suurempi kuin 0 kaikilla hoitokäynneillä
Aikaikkuna: kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
AAS7 Score on angioedeeman esiintymistiheyden ja intensiteetin mitta.
Mahdollinen kokonaispistemäärä 7 päivän aikana on 0-15 (keskimääräinen päivän summapiste), jossa korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä angioedeeman aktiivisuutta.
|
kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Angioedeeman keskimääräinen elämänlaatu (AE-QoL) -kyselylomake
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
AE-QoL Questionnaire on 17 kohdan kysely, jossa mahdollinen kokonaispistemäärä muunnetaan asteikolle 1-100, jossa korkeampi pistemäärä viittaa lisääntyneeseen vajaatoimintaan.
|
lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
|
Angioedeeman keskimääräinen elämänlaatu (AE-QoL) -kyselylomake kaikilla hoitokäynneillä
Aikaikkuna: kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
AE-QoL Questionnaire on 17 kohdan kysely, jossa mahdollinen kokonaispistemäärä muunnetaan asteikolle 1-100, jossa korkeampi pistemäärä viittaa lisääntyneeseen vajaatoimintaan.
|
kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen visuaalinen analoginen asteikko
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
Hoidon vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna IAE:n vakavuuden muutokseen lähtötasosta hoitojakson loppuun kirjattuna visuaalisella analogisella asteikolla 0-100.
Pienemmät luvut osoittavat lisääntynyttä vakavuutta.
|
lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
|
Visuaalisen analogisen asteikon läsnäolo alle 100 kaikilla hoitokäynneillä
Aikaikkuna: kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
Hoidon vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna IAE:n vakavuuden muutokseen lähtötasosta hoitojakson loppuun kirjattuna visuaalisella analogisella asteikolla 0-100.
Pienemmät luvut osoittavat lisääntynyttä vakavuutta.
|
kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
|
IAE-jaksojen keskimääräinen lukumäärä 2 viikkoa ennen satunnaistamista
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
Idiopaattinen angioödeema (IAE) viittaa angioedeeman jaksoihin ilman urtikariaa, joille ei löydy selitystä perusteellisesta tutkimuksesta huolimatta.
Potilaita kutsutaan joskus IAE:tä sairastaviksi lisätutkimuksia tehtäessä, ja siksi tämä termi ei välttämättä edusta erillistä tilaa, vaan pikemminkin diagnostista haastetta, jossa turvotuksen reitti on vielä määrittämättä.
|
lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
|
IAE-tapahtumien määrä kaikilla hoitokäynneillä
Aikaikkuna: kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
kaikilla käynneillä hoitojakson aikana (enintään 6 kuukautta)
|
|
|
Muutos IAE-jaksojen kestossa
Aikaikkuna: lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
IAE-jaksojen kesto raportoidaan osallistujalta 6 kuukauden ajalta ennen tutkimusta (perustaso) ja uudelleen 6 kuukauden ajan ajankohtana tutkimuksen aikana.
|
lähtötasosta hoitojakson loppuun 6 kuukauden kohdalla
|
|
Kiireelliseen hoitoon tai päivystykseen käyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: lähtötaso, hoitojakson loppu 6 kuukauden kohdalla, seuranta 9 kuukauden kohdalla
|
Osallistujien lukumäärä, jotka vierailivat kiireellisesti tai ensiapupoliklinikalla, raportoidaan.
Perusmitta on 6 kuukautta ennen tutkimusta, 6 kuukauden aikapisteessä tutkimusajankohdassa ja 9 kuukauden aikapisteessä edellisten 3 kuukauden ajalta.
|
lähtötaso, hoitojakson loppu 6 kuukauden kohdalla, seuranta 9 kuukauden kohdalla
|
|
Pelastuslääkitystä tai kortikosteroideja käyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: lähtötaso, hoitojakson loppu 6 kuukauden kohdalla, seuranta 9 kuukauden kohdalla
|
lähtötaso, hoitojakson loppu 6 kuukauden kohdalla, seuranta 9 kuukauden kohdalla
|
|
|
Pelastuslääkkeiden käyttökertojen lukumäärä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: jopa 26 viikkoa
|
jopa 26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
- Päätutkija: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 17. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2016-0645
- SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Muu tunniste: UW Madison)
- A534220 (Muu tunniste: UW Madison)
- Protocol Version 5/22/2018 (Muu tunniste: UW Madison)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .