Leczenie idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego preparatem Xolair jako terapią wspomagającą
10 października 2022 zaktualizowane przez: University of Wisconsin, Madison
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie eksploracyjne fazy IV dotyczące stosowania preparatu Xolair (omalizumab) w leczeniu idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów, u których objawy utrzymują się pomimo aktualnej terapii
Całkowita liczba hospitalizacji z powodu rozpoznania obrzęku naczynioruchowego podwoiła się w latach 2000-2009.
Chociaż niektóre przypadki reprezentowały dziedziczny obrzęk naczynioruchowy lub obrzęk naczynioruchowy wywołany przez inhibitory asa, większość epizodów była idiopatyczna.
Idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy (IAE) może zagrażać życiu, zwłaszcza jeśli dotyczy tkanek w obrębie dróg oddechowych.
Nie istnieją jasne wytyczne dotyczące leczenia tego ważnego stanu dla klinicystów.
Obecne terapie zazwyczaj obejmują unikanie potencjalnych czynników wyzwalających i stosowanie leków profilaktycznych lub w nagłych przypadkach, takich jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy i epinefryna.
Istnieje krytyczna potrzeba opracowania opcji terapeutycznych zapewniających skuteczniejszą profilaktykę.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem w grupach równoległych, w którym zbadany zostanie wpływ omalizumabu na pacjentów z 2 lub więcej epizodami idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego (IAE) w ciągu ostatnich 6 miesięcy, pomimo aktualnej terapii.
To badanie ma trzy okresy; badania przesiewowe, leczenie i obserwacja.
Pacjenci w okresie przesiewowym otrzymają zgodę i zostaną przebadani pod kątem kryteriów kwalifikacyjnych.
Na okres leczenia wejdzie 40 zakwalifikowanych osób.
Osoby zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej co miesiąc podskórnie 300 mg omalizumabu (20 osób) lub comiesięcznego wstrzyknięcia placebo (20 osób) jako dodatek do uprzednio przepisanego im planu leczenia przez łącznie 6 miesięcy.
Następnie osoby wejdą w okres obserwacji trwający 4 miesiące.
Wizyty studyjne będą odbywały się co miesiąc w okresie leczenia w celu aktualizacji stanu klinicznego i podania iniekcji omalizumabu/placebo.
Po okresie leczenia osoby będą przyjmowane dwukrotnie w celu obserwacji.
Całe badanie będzie składało się z 10 wizyt studyjnych i potrwa ok.
10 miesięcy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- UW Madison
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli lub młodzież w wieku co najmniej 18 lat w momencie badania przesiewowego z rozpoznaniem przez lekarza idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego
- Minimum dwa epizody idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy w momencie badania przesiewowego
- Postępowanie w przypadku idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego ze stabilnym planem leczenia kontrolującego na poprzednie 6 miesięcy
- Profil dopełniacza (panel inhibitora C1 esterazy) w granicach prawidłowych wartości referencyjnych
- Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, musi wyrazić zgodę na skuteczną antykoncepcję obejmującą: abstynencję, doustne środki antykoncepcyjne (tabletki antykoncepcyjne), Depo-provera, wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD) lub antykoncepcję dwubarierową (partner używania prezerwatywy i uczestnika stosującego diafragmę, gąbkę antykoncepcyjną lub kapturek naszyjkowy oraz środek plemnikobójczy)
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), nabytego obrzęku naczynioruchowego lub obrzęku naczynioruchowego związanego z inhibitorem Ace, które są postaciami obrzęku naczynioruchowego o znanych mechanizmach i alternatywnych opcjach leczenia
- Przewlekła pokrzywka (swędzenie i (lub) pokrzywka) z obrzękiem naczynioruchowym lub bez obrzęku naczynioruchowego, które są znanymi procesami, w których pośredniczą komórki tuczne, wcześniej wykazano, że reagują na stosowanie omalizumabu
- Wcześniejsze stosowanie omalizumabu w ciągu ostatnich 3 miesięcy, które może wpłynąć na wyniki leczenia pacjenta i ocenę biomarkerów, jeśli nie zostanie „wypłukane” z systemu
- Pacjenci, u których w ocenie badacza historia lub stan mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu zaleceń, zakłócać ocenę lub uniemożliwiać ukończenie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo zawiera 0,9% chlorku sodu i będzie dostarczane przez firmę Novartis.
Placebo będzie podawane we wstrzyknięciu podskórnym.
|
Grupa placebo (chlorek sodu 0,9%) dwa wstrzyknięcia podskórne 1,2 ml raz w miesiącu przez 6 miesięcy.
|
|
Aktywny komparator: Omalizumab
Omalizumab jest sterylnym, białym, niezawierającym środków konserwujących, liofilizowanym proszkiem, znajdującym się w fiolce jednorazowego użytku, którą należy rozpuścić w sterylnej wodzie do wstrzykiwań (SWFI), USP i podawać we wstrzyknięciu podskórnym.
Każda fiolka omalizumabu zawiera 202,5 mg omalizumabu, 145,5 mg sacharozy, 2,8 mg chlorowodorku L-histydyny jednowodnej, 1,8 mg L-histydyny i 0,5 mg polisorbatu 20.
Każda fiolka jest zaprojektowana tak, aby dostarczać 150 mg omalizumabu w 1,2 ml po rozpuszczeniu w 1,4 ml SWFI, USP.
|
Omalizumab 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym raz w miesiącu przez 6 miesięcy.
Całkowita dawka zostanie podzielona na dwie części po 150 mg/1,2 ml
zastrzyki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia 7-dniowa ocena aktywności obrzęku naczynioruchowego (AAS7)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
Skala AAS7 jest miarą częstości i intensywności epizodów obrzęku naczynioruchowego.
Całkowity możliwy zakres wyników w ciągu 7 dni wynosi 0-15 (średni wynik dzienny), gdzie wyższe wyniki wskazują na zwiększoną aktywność obrzęku naczynioruchowego.
|
od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
|
Obecność 7-dniowej oceny aktywności obrzęku naczynioruchowego (AAS7) większej niż 0 podczas wszystkich wizyt terapeutycznych
Ramy czasowe: na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
Skala AAS7 jest miarą częstości i intensywności epizodów obrzęku naczynioruchowego.
Całkowity możliwy zakres wyników w ciągu 7 dni wynosi 0-15 (średni wynik dzienny), gdzie wyższe wyniki wskazują na zwiększoną aktywność obrzęku naczynioruchowego.
|
na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kwestionariusz średniej jakości życia z obrzękiem naczynioruchowym (AE-QoL).
Ramy czasowe: od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
Kwestionariusz AE-QoL jest kwestionariuszem składającym się z 17 pozycji, całkowity możliwy zakres wyników jest przekształcany na skalę 1-100, gdzie wyższy wynik wskazuje na zwiększone upośledzenie.
|
od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
|
Kwestionariusz średniej jakości życia obrzęku naczynioruchowego (AE-QoL) podczas wszystkich wizyt terapeutycznych
Ramy czasowe: na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
Kwestionariusz AE-QoL jest kwestionariuszem składającym się z 17 pozycji, całkowity możliwy zakres wyników jest przekształcany na skalę 1-100, gdzie wyższy wynik wskazuje na zwiększone upośledzenie.
|
na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
|
Średnia wizualna skala analogowa
Ramy czasowe: od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
Wpływ leczenia w porównaniu z placebo na zmianę nasilenia IAE od wartości początkowej do końca okresu leczenia, co zarejestrowano na wizualnej skali analogowej 0-100.
Niższe liczby wskazują na zwiększoną dotkliwość.
|
od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
|
Obecność wizualnej skali analogowej poniżej 100 podczas wszystkich wizyt terapeutycznych
Ramy czasowe: na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
Wpływ leczenia w porównaniu z placebo na zmianę nasilenia IAE od wartości początkowej do końca okresu leczenia, co zarejestrowano na wizualnej skali analogowej 0-100.
Niższe liczby wskazują na zwiększoną dotkliwość.
|
na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
|
Średnia liczba epizodów IAE 2 tygodnie przed randomizacją
Ramy czasowe: od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
Idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy (IAE) odnosi się do epizodów obrzęku naczynioruchowego bez pokrzywki, dla których nie można znaleźć wyjaśnienia pomimo dokładnego badania.
Czasami mówi się, że pacjenci mają IAE podczas przeprowadzania dalszych badań, a zatem termin ten niekoniecznie oznacza odrębny stan, ale raczej wyzwanie diagnostyczne, w którym droga obrzęku nie została jeszcze określona.
|
od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
|
Liczba zdarzeń IAE podczas wszystkich wizyt terapeutycznych
Ramy czasowe: na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
na wszystkie wizyty w okresie leczenia (do 6 miesięcy)
|
|
|
Zmiana czasu trwania odcinków IAE
Ramy czasowe: od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
Czas trwania epizodów IAE jest zgłaszany przez uczestników za 6 miesięcy przed badaniem (poziom wyjściowy) i ponownie w 6-miesięcznym punkcie czasowym dla czasu trwania badania.
|
od wartości początkowej do końca okresu leczenia po 6 miesiącach
|
|
Liczba uczestników, którzy odwiedzili pogotowie lub izbę przyjęć
Ramy czasowe: linia wyjściowa, koniec okresu leczenia po 6 miesiącach, kontrola po 9 miesiącach
|
Liczba uczestników, którzy odwiedzili pilną opiekę lub izbę przyjęć, jest zgłaszana przez uczestników.
Miara linii bazowej dotyczy 6 miesięcy przed badaniem, punktu czasowego 6 miesięcy dla czasu badania i punktu czasowego 9 miesięcy dla poprzednich 3 miesięcy badania.
|
linia wyjściowa, koniec okresu leczenia po 6 miesiącach, kontrola po 9 miesiącach
|
|
Liczba uczestników, którzy stosowali leki doraźne lub kortykosteroidy
Ramy czasowe: linia wyjściowa, koniec okresu leczenia po 6 miesiącach, kontrola po 9 miesiącach
|
linia wyjściowa, koniec okresu leczenia po 6 miesiącach, kontrola po 9 miesiącach
|
|
|
Liczba przypadków zastosowania leków ratunkowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: do 26 tygodni
|
do 26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
- Główny śledczy: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 stycznia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 stycznia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 listopada 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2016-0645
- SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Inny identyfikator: UW Madison)
- A534220 (Inny identyfikator: UW Madison)
- Protocol Version 5/22/2018 (Inny identyfikator: UW Madison)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .