Trattamento dell'angioedema idiopatico con Xolair come terapia aggiuntiva
10 ottobre 2022 aggiornato da: University of Wisconsin, Madison
Uno studio esplorativo di fase IV, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Xolair (Omalizumab) per il trattamento dell'angioedema idiopatico in pazienti che rimangono sintomatici nonostante la terapia in corso
I ricoveri complessivi per una diagnosi di angioedema sono raddoppiati dal 2000 al 2009.
Sebbene alcuni dei casi rappresentassero angioedema ereditario o angioedema indotto da ACE-inibitori, la maggior parte degli episodi era idiopatica.
L'angioedema idiopatico (IAE) può essere pericoloso per la vita soprattutto quando colpisce i tessuti all'interno delle vie respiratorie.
Non esistono linee guida chiare per la gestione di questa importante condizione per i medici.
Le attuali terapie includono tipicamente l'evitamento di potenziali fattori scatenanti e l'uso di farmaci per la profilassi o per eventi acuti, come antistaminici, corticosteroidi ed epinefrina.
Rimane la necessità critica di opzioni terapeutiche per fornire una profilassi più efficace.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che studierà gli effetti di omalizumab su pazienti con 2 o più episodi di angioedema idiopatico (IAE) negli ultimi 6 mesi, nonostante la terapia in corso.
Questo studio ha tre periodi; screening, trattamento e follow-up.
I soggetti nel periodo di screening saranno acconsentiti e sottoposti a screening per i criteri di ammissibilità.
40 persone qualificate entreranno nel periodo di trattamento.
Gli individui saranno randomizzati alla somministrazione sottocutanea mensile di omalizumab 300 mg (20 soggetti) rispetto all'iniezione mensile di placebo (20 soggetti) in aggiunta al piano di gestione precedentemente prescritto per un totale di 6 mesi.
Gli individui entreranno quindi in un periodo di follow-up di 4 mesi.
Le visite dello studio avverranno mensilmente durante il periodo di trattamento per l'aggiornamento dello stato clinico e la somministrazione dell'iniezione di omalizumab/placebo.
Dopo, il periodo di trattamento gli individui saranno visti due volte per il periodo di follow-up.
L'intero studio consisterà in 10 visite di studio e durerà ca.
10 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- UW Madison
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti o adolescenti di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening con diagnosi medica di angioedema idiopatico
- Almeno due episodi di angioedema idiopatico negli ultimi 6 mesi al momento dello screening
- Gestione dell'angioedema idiopatico con un piano di trattamento di controllo stabile per i 6 mesi precedenti
- Profilo del complemento (pannello inibitore dell'esterasi C1) entro i normali valori di riferimento
- Se una donna è in età fertile, deve accettare una forma affidabile di controllo delle nascite che includa: astinenza, contraccettivi orali (pillole anticoncezionali), Depo-provera, un dispositivo intrauterino (IUD) o contraccezione a doppia barriera (partner usando preservativo e partecipante usando diaframma, spugna contraccettiva o cappuccio cervicale e spermicida)
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di angioedema ereditario (HAE), angioedema acquisito o angioedema associato ad ACE-inibitori, che sono forme di angioedema con meccanismi noti e opzioni terapeutiche alternative
- Orticaria cronica (prurito e/o orticaria) con o senza angioedema che sono noti processi mediati dai mastociti precedentemente dimostrati sensibili all'uso di omalizumab
- Precedente utilizzo di omalizumab negli ultimi 3 mesi che può influenzare gli esiti relativi al paziente e le valutazioni dei biomarcatori se non "eliminati" dal sistema
- Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, hanno una storia o una condizione che potrebbe compromettere la sicurezza o la compliance del paziente, interferire con le valutazioni o precludere il completamento dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Il placebo contiene cloruro di sodio allo 0,9% e sarà fornito da Novartis.
Il placebo verrà somministrato come iniezione sottocutanea.
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Gruppo Placebo (cloruro di sodio 0,9%) due iniezioni sottocutanee da 1,2 ml una volta al mese per 6 mesi.
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Comparatore attivo: Omalizumab
Omalizumab è una polvere liofilizzata sterile, bianca, priva di conservanti, contenuta in un flaconcino monouso che verrà ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI), USP e somministrato come iniezione sottocutanea.
Ogni flaconcino di omalizumab contiene 202,5 mg di omalizumab, 145,5 mg di saccarosio, 2,8 mg di L-istidina cloridrato monoidrato, 1,8 mg di L-istidina e 0,5 mg di polisorbato 20.
Ogni flaconcino è progettato per fornire 150 mg di omalizumab in 1,2 mL dopo la ricostituzione con 1,4 mL di SWFI, USP.
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Omalizumab 300 mg iniezione sottocutanea una volta al mese per 6 mesi.
La dose totale sarà divisa in due 150 mg/1,2 ml
iniezioni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio medio di attività dell'angioedema a 7 giorni (AAS7)
Lasso di tempo: dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Il punteggio AAS7 è una misura della frequenza e dell'intensità degli episodi di angioedema.
L'intervallo totale possibile di punteggi nell'arco di 7 giorni è compreso tra 0 e 15 (punteggio medio della somma dei giorni), dove i punteggi più alti indicano una maggiore attività dell'angioedema.
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dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Presenza di un punteggio di attività dell'angioedema a 7 giorni (AAS7) maggiore di 0 in tutte le visite di trattamento
Lasso di tempo: in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Il punteggio AAS7 è una misura della frequenza e dell'intensità degli episodi di angioedema.
L'intervallo totale possibile di punteggi nell'arco di 7 giorni è compreso tra 0 e 15 (punteggio medio della somma dei giorni), dove i punteggi più alti indicano una maggiore attività dell'angioedema.
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in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Questionario sulla qualità della vita media dell'angioedema (AE-QoL).
Lasso di tempo: dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Il questionario AE-QoL è un sondaggio di 17 voci, la gamma totale possibile di punteggi viene trasformata in una scala da 1 a 100 dove il punteggio più alto indica una maggiore compromissione.
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dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Questionario sulla qualità della vita media dell'angioedema (AE-QoL) in tutte le visite di trattamento
Lasso di tempo: in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Il questionario AE-QoL è un sondaggio di 17 voci, la gamma totale possibile di punteggi viene trasformata in una scala da 1 a 100 dove il punteggio più alto indica una maggiore compromissione.
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in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Scala analogica visiva media
Lasso di tempo: dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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L'effetto del trattamento rispetto al placebo sulla variazione della gravità dell'IAE dal basale alla fine del periodo di trattamento registrato su una scala analogica visiva 0-100.
I numeri più bassi indicano una maggiore gravità.
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dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Presenza di una scala analogica visiva inferiore a 100 in tutte le visite di trattamento
Lasso di tempo: in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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L'effetto del trattamento rispetto al placebo sulla variazione della gravità dell'IAE dal basale alla fine del periodo di trattamento registrato su una scala analogica visiva 0-100.
I numeri più bassi indicano una maggiore gravità.
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in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Numero medio di episodi di IAE 2 settimane prima della randomizzazione
Lasso di tempo: dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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L'angioedema idiopatico (IAE) si riferisce a episodi di angioedema senza orticaria per i quali non è possibile trovare alcuna spiegazione nonostante un'indagine approfondita.
I pazienti sono talvolta indicati come affetti da IAE mentre sono in corso ulteriori indagini, e quindi questo termine non rappresenta necessariamente una condizione distinta, ma piuttosto una sfida diagnostica in cui il percorso del gonfiore deve ancora essere determinato.
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dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Numero di eventi IAE in tutte le visite di trattamento
Lasso di tempo: in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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in tutte le visite durante il periodo di trattamento (fino a 6 mesi)
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Modifica della durata degli episodi di IAE
Lasso di tempo: dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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La durata degli episodi di IAE è riportata dal partecipante per i 6 mesi precedenti lo studio (basale) e di nuovo al punto temporale di 6 mesi per il periodo di studio.
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dal basale alla fine del periodo di trattamento a 6 mesi
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Numero di partecipanti che hanno visitato le cure urgenti o il pronto soccorso
Lasso di tempo: basale, fine del periodo di trattamento a 6 mesi, follow-up a 9 mesi
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Viene riportato il conteggio dei partecipanti che hanno visitato le cure urgenti o il pronto soccorso.
La misura di riferimento è per i 6 mesi precedenti allo studio, al punto temporale di 6 mesi per il tempo di studio e al punto temporale di 9 mesi per i 3 mesi precedenti di studio.
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basale, fine del periodo di trattamento a 6 mesi, follow-up a 9 mesi
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Numero di partecipanti che hanno utilizzato farmaci di salvataggio o corticosteroidi
Lasso di tempo: basale, fine del periodo di trattamento a 6 mesi, follow-up a 9 mesi
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basale, fine del periodo di trattamento a 6 mesi, follow-up a 9 mesi
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Numero di volte in cui sono stati utilizzati farmaci di salvataggio durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
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fino a 26 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sameer Mathur, MD/PhD, UW Madison
- Investigatore principale: Ravi Viswanathan, MD, UW Madison
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 marzo 2017
Completamento primario (Effettivo)
6 gennaio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
6 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 novembre 2016
Primo Inserito (Stima)
17 novembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2016-0645
- SMPH/MEDICINE/MEDICINE*A (Altro identificatore: UW Madison)
- A534220 (Altro identificatore: UW Madison)
- Protocol Version 5/22/2018 (Altro identificatore: UW Madison)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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