Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​apixaban versus vitamin K-antagonist (VKA) eller lavmolekylært heparin (LMWH) hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt eller erhvervet hjertesygdom, der kræver antikoagulering

29. september 2022 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En prospektiv, randomiseret, åben etiket, multicenterundersøgelse af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​apixaban versus vitamin K-antagonist eller LMWH hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt eller erhvervet hjertesygdom, der kræver kronisk antikoagulering til forebyggelse af tromboembolisme

At undersøge sikkerheden og farmakokinetikken af ​​apixaban hos børn med medfødt eller erhvervet hjertesygdom, som har behov for antikoagulering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

192

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Local Institution
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Local Institution - 0030
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 01227-200
        • Instituto de Pesquisa PENSI
      • Sao Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Universidade Federal de Sao Paulo
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 80250-060
        • Local Institution - 0022
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90620-001
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13060-080
        • Local Institution - 0020
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Local Institution - 0015
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620134
        • Local Institution - 0062
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420012
        • Local Institution
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
        • Local Institution
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630055
        • Local Institution - 0057
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Local Institution
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE3 9QP
        • Local Institution - 0040
    • Somerset
      • Bristol, Somerset, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Local Institution - 0042
  • Finland
      • HUS, Finland, 00029
        • Local Institution - 0031
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0641
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Local Institution - 0008
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Local Institution - 0009
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Local Institution - 0013
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Local Institution - 0006
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Local Institution - 0012
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2399
        • Local Institution - 0011
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Local Institution - 0055
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Local Institution - 0047
      • Tel Hashomer, Israel, 52620
        • Local Institution - 0046
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Local Institution - 0028
      • Milano, Italien, 20097
        • Local Institution - 0027
    • Roma
      • Rome, Roma, Italien, 00165
        • Local Institution - 0026
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 04530
        • Local Institution - 0018
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 06720
        • Local Institution - 0019
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 14080
        • Local Institution - 0016
    • Guanajuato
      • Leon, Guanajuato, Mexico, 37000
        • Local Institution - 0044
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Local Institution - 0049
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Local Institution
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Local Institution - 0048
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Local Institution - 0002
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Local Institution - 0004
      • Muenchen, Tyskland, 80636
        • Local Institution - 0003
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Local Institution - 0001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

For mere information om Bristol-Myers Squibb Clinical Trial deltagelse, besøg venligst www.BMSStudyConnect.com

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, 28 dage til under 18 år, inklusive
  • Medfødte eller erhvervede hjertesygdomme, der kræver kronisk antikoagulering til tromboprofylakse (f.eks. fysiologi af enkelt ventrikel inklusive alle 3 stadier af palliation, dilateret kardiomyopati, Kawasakis sygdom med koronare aneurismer og pulmonal hypertension)
  • Støtteberettigede deltagere inkluderer dem, der nystartede antikoagulantia, og dem, der i øjeblikket er på VKA eller LMWH eller andre antikoagulantia til tromboprofylakse
  • I stand til at tolerere enteral medicin [f.eks. gennem munden, nasogastrisk sonde eller mavesonde]
  • Deltagere fra 28 dage til < 3 måneder skal være i stand til at tolerere oral/nasogastrisk sonde (NGT)/mavesonde (GT) fodring i mindst 5 dage før randomisering

Ekskluderingskriterier:

  • Nylige tromboemboliske hændelser mindre end 6 måneder før indskrivning
  • Vægt < 3 kg
  • Brug af aggressive livreddende terapier såsom ventrikulære hjælpeanordninger (VAD) eller ekstrakorporal membraniltning (ECMO) på tidspunktet for tilmelding
  • Kunstige hjerteklapper og mekaniske hjerteklapper
  • Kendt arvelig blødningsforstyrrelse eller koagulopati (f. hæmofili, von Willebrands sygdom osv.)
  • Aktiv blødning på tidspunktet for tilmelding
  • Enhver større blødning ud over perioperativ i de foregående 3 måneder
  • Kendt intrakraniel medfødt vaskulær misdannelse eller tumor
  • Bekræftet diagnose af mavesår
  • Kendt antiphospholipid syndrom (APS).

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Apixaban
Medicin: Apixaban
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • Eliquis
Aktiv komparator: LMWH/VKA
Medicin: Vitamin K-antagonist (VKA)
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • Warfarin
Medicin: Heparin med lav molekylvægt (LMWH)
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • Enoxaparin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensætning af bedømte større eller klinisk relevante ikke-større (CRNM) blødningshændelser
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)

Antallet af deltagere med vurderede større eller CRNM blødningshændelser i henhold til Perinatal and Pediatric Haemostasis Subcommittee of International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) kriterier. Begivenheder bedømmes af en blindet, uafhængig begivenhedsbedømmelseskomité (EAC).

Større blødninger opfylder et eller flere af følgende kriterier: dødelig blødning, klinisk åbenlys blødning forbundet med et fald i hæmoglobin på mindst 20 g/l (dvs. 2 g/dL) i en 24-timers periode, blødning, der er retroperitoneal, pulmonal, intrakraniel eller på anden måde involverer CNS, eller blødning, der kræver kirurgisk indgreb i en operationsstue, herunder interventionel radiologi.

CRNM-blødning opfylder et eller begge af følgende kriterier: åbenlys blødning, hvor blodproduktet administreres, og som ikke direkte kan henføres til forsøgspersonens underliggende medicinske tilstand eller blødning, der kræver medicinsk eller kirurgisk indgreb for at genoprette hæmostase, andet end i en operationsstue.
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere med trombotiske hændelser og tromboembolisk hændelsesrelateret død
Tidsramme: Fra randomisering til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)

Antallet af deltagere med tromboemboliske hændelser (intrakardielt, shunt, inde i Fontan-vejen, lungeemboli (PE), slagtilfælde, andre arterielle eller venøse tromboemboliske hændelser osv.) og tromboembolisk hændelsesrelateret død påvist ved billeddiagnostik eller klinisk diagnose.

Dødsfald og tromboemboliske hændelser bedømmes af en blindet, uafhængig bedømmelseskomité for hændelser (EAC)
Fra randomisering til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med vurderet større blødning
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)

Antallet af deltagere med vurderede større blødningshændelser i henhold til Perinatal and Pediatric Haemostasis Subcommittee of International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) kriterier. Større blødningshændelser bedømmes af en blindet, uafhængig bedømmelseskomité for hændelser (EAC).

Større blødninger er defineret som blødninger, der opfylder et eller flere af følgende kriterier:

  • dødelig blødning
  • klinisk åbenlys blødning forbundet med et fald i hæmoglobin på mindst 20 g/l (dvs. 2 g/dL) i en 24-timers periode
  • blødning, der er retroperitoneal, pulmonal, intrakraniel eller på anden måde involverer CNS
  • blødning, der kræver kirurgisk indgreb i en operationssuite, inklusive interventionsradiologi
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med bedømt CRNM-blødning
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)

Antallet af deltagere med vurderede klinisk relevante ikke-større (CRNM) blødningshændelser i henhold til Perinatal and Pediatric Haemostasis Subcommittee of International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) kriterier. CRNM-blødningsbegivenheder bedømmes af en blindet, uafhængig bedømmelseskomité for hændelser (EAC).

CRNM-blødning er defineret som blødning, der opfylder et eller begge af følgende kriterier:

  • åbenlys blødning, for hvilket blodprodukt administreres, og som ikke direkte kan henføres til forsøgspersonens underliggende medicinske tilstand
  • blødning, der kræver medicinsk eller kirurgisk indgreb for at genoprette hæmostase, andet end i en operationsstue
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med alle bedømte blødninger
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med alle bedømte blødningshændelser
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med seponering af medicin på grund af bivirkninger, intolerance eller blødning
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagere med seponering af medicin på grund af bivirkninger, intolerance eller blødning.
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagerdødsfald i undersøgelsen
Tidsramme: Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Antallet af deltagerdødsfald i undersøgelsen.
Fra første dosis til 2 dage efter sidste dosis (Op til ca. 12 måneder)
Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Lav observeret koncentration (Cmin)
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Areal under koncentration-tidskurven i ét doseringsinterval (AUC (TAU))
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Tid for maksimal observeret koncentration (Tmax)
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Anti-FXa aktivitet
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis

Anti-FXa aktivitet blev målt for at vurdere deltagernes plasma apixaban niveauer.

125 deltagere modtog mindst én dosis apixaban og fik indsamlet anti-FXa-prøver, som bidrog med målinger til mindst ét ​​af nedenstående tidspunkter.
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
Kromogent FX-assay (tilsyneladende FX-niveau)
Tidsramme: Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis

Chromogen FX blev målt for at vurdere (tilsyneladende) FX-niveauer hos deltagere og inhibering af FXa af apixaban.

125 deltagere modtog mindst én dosis apixaban og fik indsamlet kromogene FX-assayprøver, som bidrog med målinger til mindst ét ​​af nedenstående tidspunkter.
Fra første dosis op til 6 måneder efter første dosis
The Child and Parent Reports of Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: fra randomisering op til 12 måneder efter randomisering

Forsøgspersoners livskvalitet blev målt ved hjælp af PedsQL-instrumentet, der kun blev administreret til engelsktalende børn/forældre. Kun forsøgspersoner, der udfyldte spørgeskemaerne ved både baseline- og post-baseline-besøg, blev inkluderet i analyserne.

PedsQL består af 23 elementer scoret på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid) eller for børnerapporten for yngre børn i alderen 5-7, en 3-punkts Likert-skala: 0 (slet ikke) , 2 (nogle gange) og 4 (meget).

Scores scores omvendt og transformeres til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 3=25, 4=0. Højere score indikerer en bedre HRQOL og/eller lavere problemer.
fra randomisering op til 12 måneder efter randomisering
Informeret børn mindsker komplikationer Læring om trombose (KIDCLOT) IMPACT Score
Tidsramme: fra randomisering op til 12 måneder efter randomisering

Forsøgspersonernes livskvalitet blev målt ved hjælp af KIDCLOT-instrumentet, der kun blev givet til engelsktalende børn/forældre. Kun forsøgspersoner, der udfyldte spørgeskemaerne ved både baseline- og post-baseline-besøg, blev inkluderet i analyserne.

KIDCLOT Forældrebeholdning bruger en 5-punkts Likert-skala fra 1 (N/A), 2 (Aldrig), 3 (Sjældent), 4 (Nu og da), 5 (Ofte). Børnebeholdning bruger en 4-punkts Likert-skala 1 (I/A), 2 (Aldrig), 3 (Nu og da), 5 (Altid). Værdier er score som følger 1=0, 2=1, 3=2, 4=3, 5=4. Score fortolkning er 0 til 100 procent PÅVIRKNING af antikoagulering på et barns liv, derfor indikerer højere score en mere negativ effekt.
fra randomisering op til 12 måneder efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Samarbejdspartnere

Pfizer
Pediatric Heart Network

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

18. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2016

Først opslået (Skøn)

5. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CV185-362
  • 2016-001247-39 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner