Tutkimus apiksabaanin turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta vs. K-vitamiiniantagonisti (VKA) tai pienimolekyylipainoinen hepariini (LMWH) lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen tai hankittu antikoagulaatiota vaativa sydänsairaus
Prospektiivinen, satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimus apiksabanin turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta verrattuna K-vitamiiniantagonistiin tai LMWH:hen lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus, joka vaatii kroonista antikoagulaatiota tromboembolian ehkäisyyn
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentiina, 1426
- Local Institution
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Local Institution - 0030
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brasilia, 01227-200
- Instituto de Pesquisa PENSI
-
Sao Paulo, Brasilia, 04024-002
- Universidade Federal de Sao Paulo
-
-
Parana
-
Curitiba, Parana, Brasilia, 80250-060
- Local Institution - 0022
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90620-001
- Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilia, 13060-080
- Local Institution - 0020
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Local Institution - 0049
-
Madrid, Espanja, 28007
- Local Institution
-
Madrid, Espanja, 28046
- Local Institution - 0048
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel
- Local Institution - 0047
-
Tel Hashomer, Israel, 52620
- Local Institution - 0046
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Local Institution - 0028
-
Milano, Italia, 20097
- Local Institution - 0027
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00165
- Local Institution - 0026
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Local Institution - 0015
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Mexico City, Distrito Federal, Meksiko, 04530
- Local Institution - 0018
-
Mexico City, Distrito Federal, Meksiko, 06720
- Local Institution - 0019
-
Mexico City, Distrito Federal, Meksiko, 14080
- Local Institution - 0016
-
-
Guanajuato
-
Leon, Guanajuato, Meksiko, 37000
- Local Institution - 0044
-
-
-
-
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Local Institution - 0002
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Local Institution - 0004
-
Muenchen, Saksa, 80636
- Local Institution - 0003
-
-
-
-
-
HUS, Suomi, 00029
- Local Institution - 0031
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620134
- Local Institution - 0062
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420012
- Local Institution
-
Kemerovo, Venäjän federaatio, 650002
- Local Institution
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630055
- Local Institution - 0057
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Local Institution
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Yhdistynyt kuningaskunta, LE3 9QP
- Local Institution - 0040
-
-
Somerset
-
Bristol, Somerset, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- Local Institution - 0042
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0641
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Local Institution - 0008
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Local Institution - 0009
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Local Institution - 0013
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Childrens Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Local Institution - 0006
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Local Institution - 0012
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2399
- Local Institution - 0011
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Local Institution - 0055
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Lisätietoja Bristol-Myers Squibbin kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta on osoitteessa www.BMSStudyConnect.com
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 28 päivän ja < 18 vuoden ikä, mukaan lukien
- Synnynnäiset tai hankitut sydänsairaudet, jotka vaativat kroonista antikoagulaatiota tromboen ennaltaehkäisyyn (esim. yhden kammion fysiologia, mukaan lukien kaikki kolme palliaation vaihetta, laajentuva kardiomyopatia, Kawasakin tauti, johon liittyy sepelvaltimoaneurysma, ja keuhkoverenpainetauti)
- Osallistujia ovat ne, jotka ovat äskettäin aloittaneet antikoagulanttien käytön ja ne, jotka ovat parhaillaan saaneet VKA:ta tai LMWH:ta tai muita antikoagulantteja tromboprofylaksiaa varten.
- Pystyy sietämään enteraalista lääkitystä [esim. suun kautta, nenämahaletkulla tai mahaletkulla]
- Osallistujien, joiden ikä on 28 päivää - < 3 kuukautta, tulee sietää suun/nenämahaletku (NGT)/mahaletku (GT) -ruokinta vähintään 5 päivän ajan ennen satunnaistamista
Poissulkemiskriteerit:
- Äskettäiset tromboemboliset tapahtumat alle 6 kuukautta ennen ilmoittautumista
- Paino < 3 kg
- Aggressiivisten hengenpelastushoitojen, kuten kammioapulaitteiden (VAD) tai kehonulkoisen kalvohapetuksen (ECMO) käyttö ilmoittautumisen yhteydessä
- Keinotekoiset ja mekaaniset sydänläpät
- Tunnettu perinnöllinen verenvuotohäiriö tai koagulopatia (esim. hemofilia, von Willebrandin tauti jne.)
- Aktiivinen verenvuoto ilmoittautumishetkellä
- Kaikki muut kuin perioperatiiviset verenvuotot edellisten 3 kuukauden aikana
- Tunnettu kallonsisäinen synnynnäinen verisuonten epämuodostuma tai kasvain
- Vahvistettu diagnoosi GI-haavasta
- Tunnettu antifosfolipidisyndrooma (APS).
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Apiksabaani
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: LMWH/VKA
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmä arvioiduista vakavista tai kliinisesti merkityksellisistä ei-suurista (CRNM) verenvuototapahtumista
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Osallistujien määrä, joilla on arvioitu vakavia tai CRNM-verenvuototapahtumia kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen (ISTH) -kriteerien mukaan. Tapahtumat tuomitsee sokkoutunut, riippumaton tapahtumien arviointikomitea (EAC). Suuri verenvuoto täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: kuolemaan johtava verenvuoto, kliinisesti selvä verenvuoto, johon liittyy hemoglobiinin lasku vähintään 20 g/l (eli 2 g/dl) 24 tunnin aikana, retroperitoneaalinen verenvuoto, keuhkoihin, kallonsisäiseen tai muutoin keskushermostoon liittyvää verenvuotoa tai verenvuotoa, joka vaatii leikkaushoitoa, mukaan lukien interventioradiologia. CRNM-verenvuoto täyttää jommankumman tai molemmat seuraavista kriteereistä: selvä verenvuoto, johon verivalmistetta annetaan ja joka ei johdu suoraan kohteen taustalla olevasta sairaudesta tai verenvuodosta, joka vaatii lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä hemostaasin palauttamiseksi muualla kuin leikkaussalissa. |
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tromboottisia tapahtumia ja tromboembolisiin tapahtumiin liittyvää kuolemaa
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tromboembolisia tapahtumia (sisäinen sydämensisäinen, shuntti, Fontanin sisäinen reitti, keuhkoembolia (PE), aivohalvaus, muut valtimo- tai laskimotromboemboliset tapahtumat jne.) ja tromboembolisiin tapahtumiin liittyvä kuolema, joka on havaittu kuvantamisella tai kliinisellä diagnoosilla. Kuolemantapaukset ja tromboemboliset tapahtumat ratkaisee sokkoutunut, riippumaton tapahtumien arviointikomitea (EAC) |
Satunnaistamisesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on arvioitu vakava verenvuoto
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Osallistujien määrä, joilla on arvioitu vakavia verenvuototapahtumia kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen (ISTH) -kriteerien mukaan. Suuret verenvuototapahtumat ratkaisee sokkoutunut, riippumaton tapahtumien arviointikomitea (EAC). Suuri verenvuoto määritellään verenvuodoksi, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:
|
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on arvioitu CRNM-verenvuoto
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Osallistujien määrä, joilla on arvioitu kliinisesti merkittäviä ei-major (CRNM) verenvuototapahtumia kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen perinataali- ja lasten hemostaasialakomitean (ISTH) kriteerien mukaan. CRNM-verenvuototapahtumat ratkaisee sokkoutunut, riippumaton tapahtumien arviointikomitea (EAC). CRNM-verenvuoto määritellään verenvuodoksi, joka täyttää yhden tai molemmat seuraavista kriteereistä:
|
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kaikki arvioidut verenvuodot
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Kaikkien arvioitujen verenvuototapahtumien osallistujien määrä
|
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka lopettivat lääkkeen käytön haittavaikutusten, sietämättömyyden tai verenvuodon vuoksi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Niiden osallistujien määrä, jotka lopettivat lääkkeen käytön haittavaikutusten, sietämättömyyden tai verenvuodon vuoksi.
|
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Tutkimukseen osallistuneiden kuolleiden määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
Tutkimukseen osallistuneiden kuolemien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta 2 päivään viimeisen annoksen jälkeen (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
|
Alin havaittu pitoisuus (Cmin)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala yhdellä annosteluvälillä (AUC (TAU))
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
|
Suurimman havaitun pitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
|
Anti-FXa-toiminta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Anti-FXa-aktiivisuus mitattiin osallistujien plasman apiksabaanitasojen arvioimiseksi. 125 osallistujaa sai vähintään yhden annoksen apiksabaania, ja heiltä kerättiin anti-FXa-näytteitä, jotka vaikuttivat mittauksiin ainakin yhdessä alla olevista aikapisteistä. |
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
Kromogeeninen FX-määritys (näennäinen FX-taso)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Kromogeeninen FX mitattiin osallistujien (ilmeen) FX-tasojen ja apiksabaanin FXa:n eston arvioimiseksi. 125 osallistujaa sai vähintään yhden annoksen apiksabaania, ja heiltä kerättiin kromogeenisiä FX-määrityksiä, jotka vaikuttivat mittauksiin ainakin yhdessä alla olevista aikapisteistä. |
Ensimmäisestä annoksesta 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
Lasten ja vanhempien raportit lasten elämänlaadusta (PedsQL)
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 12 kuukauteen satunnaistamisen jälkeen
|
Koehenkilöiden elämänlaatua mitattiin PedsQL-instrumentilla, jota annettiin vain englanninkielisille lapsille/vanhemmille. Analyyseihin otettiin mukaan vain henkilöt, jotka täyttivät kyselylomakkeet sekä lähtötilanteen että sen jälkeen. PedsQL koostuu 23 pisteestä, jotka on pisteytetty 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina) tai nuorempien 5-7-vuotiaiden lasten raportissa 3-pisteinen Likert-asteikko: 0 (Ei ollenkaan) , 2 (joskus) ja 4 (paljon). Pisteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia ja/tai pienempiä ongelmia. |
satunnaistamisesta 12 kuukauteen satunnaistamisen jälkeen
|
|
Lasten tietoinen vähentänyt komplikaatioita tromboosista oppimisen (KIDCLOT) IMPACT-pisteet
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 12 kuukauteen satunnaistamisen jälkeen
|
Koehenkilöiden elämänlaatua mitattiin KIDCLOT-instrumentilla, jota annettiin vain englanninkielisille lapsille/vanhemmille. Analyyseihin otettiin mukaan vain henkilöt, jotka täyttivät kyselylomakkeet sekä lähtötilanteen että sen jälkeen. KIDCLOT Vanhemman inventaariossa käytetään 5 pisteen Likert-asteikkoa 1 (ei), 2 (ei koskaan), 3 (harvoin), 4 (ajoittain), 5 (usein). Alatason inventaario käyttää 4 pisteen Likert-asteikkoa 1 (ei), 2 (ei koskaan), 3 (silloin), 5 (aina). Arvot ovat pisteet seuraavasti 1=0, 2=1, 3=2, 4=3, 5=4. Pisteiden tulkinta on 0–100 prosenttia antikoagulaatiohoidon VAIKUTUKSESTA lapsen elämään, joten korkeammat pisteet osoittavat negatiivisempaa vaikutusta. |
satunnaistamisesta 12 kuukauteen satunnaistamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Embolia ja tromboosi
- Sydänsairaudet
- Tromboosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Fibrinolyyttiset aineet
- Fibriiniä moduloivat aineet
- Proteaasin estäjät
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Tekijän Xa estäjät
- Antitrombiinit
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Antikoagulantit
- Antifibrinolyyttiset aineet
- Hemostaatit
- Koagulantit
- K-vitamiini
- Hepariini
- Apiksabaani
- Enoksapariini
- Hepariini, pienimolekyylipainoinen
- Tinzapariini
- Daltepariini
- Varfariini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV185-362
- 2016-001247-39 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .