Forsøg, der vurderer sikkerhed og effektivitet af Gammanorm® ved autoimmune sygdomme
9. marts 2021 opdateret af: Octapharma
Et prospektivt, multicenter observationsforsøg, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af Gammanorm® i autoimmune sygdomme
Dette observationsforsøg vurderer sikkerheden og effektiviteten af Gammanorm® i autoimmune sygdomme.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
60
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75651
- Aphp - Pitie Salpetriere
-
Rouen, Frankrig, 76031
- Chu de Rouen - Bois Guillaume
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- CHU de la Martinique- Hopital Pierre Zobda Quitman
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne mænd og kvinder over 18 ordinerede Gammanorm med autoimmun sygdom eller anden off-label brug af Gammanorm, som er villige til at deltage i undersøgelsen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksen mand eller kvinde ældre end 18 år,
- Patient med autoimmun sygdom såsom CIDP, MMN, PM, DM, MI, ITP, NAM eller enhver anden off-label brug af Gammanorm®,
- Patient, der har en recept på Gammanorm®-behandling til immunmodulering,
- Patient, der accepterer at deltage i undersøgelsen ved mundtlig samtykke efter at have modtaget mundtlig og skriftlig information om undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Patient behandlet med Gammanorm® til immunsubstitution eller anden autoriseret brug
- Patient, der nægter at deltage i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter, der modtager Gammanorm®
|
Patienter, der allerede får Gammanorm, vil blive observeret i løbet af 2 år hver 3. måned.
Gammanorm vil blive givet standardbehandling.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer sikkerheden af Gammanorm® i form af uønskede hændelser hos patienter, der modtager off-label behandling i immunmodulering.
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer sikkerheden af Gammanorm® i form af uønskede hændelser hos patienter, der modtager off-label behandling i immunmodulering.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SMOG score
Tidsramme: 24 måneder
|
For patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura vil effektiviteten blive vurderet ved hjælp af SMOG-scoren.
SMOG-score: Blødningsmanifestationer er grupperet i tre hoveddomæner: hud (S), synlige slimhinder (M) og organer (O), med graduering af sværhedsgrad (SMOG).
Hver blødningsmanifestation vurderes på undersøgelsestidspunktet.
Sværhedsgraden er graderet fra 0 til 3 eller 4, med grad 5 for enhver dødelig blødning.
|
24 måneder
|
|
Rankin score
Tidsramme: 24 måneder
|
For patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) og multifokal motorisk neuropati (MMN), vil effekten blive vurderet ved hjælp af Rankin-scoren
|
24 måneder
|
|
MRC
Tidsramme: 24 måneder
|
For patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) og multifokal motorisk neuropati (MMN), vil effekten blive vurderet ved hjælp af MRC.
MRC (Medical Research Council) skala til test af muskel: Muskelskalaen graderer muskelkraft på en skala fra 0 til 5 i forhold til det maksimale forventede for den pågældende muskel (5= Normal kraft, 0= Ingen synlig eller håndgribelig kontraktion).
|
24 måneder
|
|
ONLS
Tidsramme: 24 måneder
|
For patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) og multifokal motorisk neuropati (MMN), vil effekten blive vurderet ved hjælp af ONLS (overordnet neuropati-begrænsningsscore).
Score ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) : OLNS fokuserer på funktioner i øvre og nedre ekstremiteter og består af en tjekliste til interview af patienter.
Den scores fra 0 til 5 på den øvre ekstremitet og fra 0 til 7 på den nedre del af ekstremiteterne.
En score på 0 indikerer ingen begrænsninger (skalaens loft), og en score på 5 eller 7 indikerer ingen målrettet bevægelse.
|
24 måneder
|
|
Muskulære tests og myositis funktionel vurderingsskala
Tidsramme: 24 måneder
|
For patienter med inflammatoriske myopatier, herunder dermatomyositis (DM), polymyositis (PM), inclusion body myositis (IBM) og autoimmun nekrotiserende myopati (AINM), vil effektiviteten blive vurderet ved hjælp af muskeltests og myositis funktionel vurderingsskala
|
24 måneder
|
|
Evaluer behandlingens overensstemmelse
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer behandlingens overensstemmelse med hensyn til antal infusioner pr. uge
|
24 måneder
|
|
Vurder årsagerne til at stoppe behandlingen
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer årsagerne til at stoppe behandlingen ved at kategorisere på tværs af undersøgelsen årsagerne til, at forsøgspersonerne stoppede behandlingen.
|
24 måneder
|
|
Patienttilfredshed vedrørende Gammanorm
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer patienttilfredsheden med brug af patientdagbøger, hvor patienten skal udfylde et spørgeskema om Life Quality Index (LQI)
|
24 måneder
|
|
Patientlivskvalitet vedrørende Gammanorm
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer patientens livskvalitet med brug af patientdagbøger, hvor patienten skal udfylde et spørgeskema om livskvalitet (SF-12)
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. november 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
9. december 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. november 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. august 2018
Først opslået (Faktiske)
4. september 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. marts 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. marts 2021
Sidst verificeret
1. marts 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IMMUNORM
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .