Ensayo que evalúa la seguridad y eficacia de Gammanorm® en enfermedades autoinmunes

Pacientes que reciben Gammanorm®

Droga: Norma gamma

Los pacientes que ya reciben Gammanorm serán observados en el transcurso de 2 años cada 3 meses. Gammanorm recibirá el estándar de atención.

Evaluar la seguridad de Gammanorm® en términos de tasa de eventos adversos en pacientes que reciben el tratamiento off-label en inmunomodulación.

Evaluar la seguridad de Gammanorm® en términos de tasa de eventos adversos en pacientes que reciben el tratamiento off-label en inmunomodulación.

Puntaje SMOG

Para los pacientes con púrpura trombocitopénica idiopática, la eficacia se evaluará mediante la puntuación SMOG. Puntuación SMOG: las manifestaciones hemorrágicas se agrupan en tres dominios principales: piel (S), mucosas visibles (M) y órganos (O), con gradación de gravedad (SMOG). Cada manifestación de sangrado se evalúa en el momento del examen. La gravedad se clasifica de 0 a 3 o 4, con un grado 5 para cualquier hemorragia fatal.

Puntuación de clasificación

Para los pacientes con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) y neuropatía motora multifocal (MMN), la eficacia se evaluará mediante la puntuación de Rankin.

MRC

Para los pacientes con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) y neuropatía motora multifocal (MMN), la eficacia se evaluará mediante el MRC. Escala MRC (Consejo de investigación médica) para evaluar los músculos: la escala muscular califica la potencia muscular en una escala de 0 a 5 en relación con el máximo esperado para ese músculo (5 = potencia normal, 0 = sin contracción visible o palpable).

ONLS

Para los pacientes con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) y neuropatía motora multifocal (MMN), la eficacia se evaluará mediante el ONLS (puntuación general de limitaciones de la neuropatía). Puntuación ONLS (Escala general de limitación de la neuropatía): la OLNS se centra en las funciones de las extremidades superiores e inferiores y consiste en una lista de verificación para entrevistar a los pacientes. Se puntúa de 0 a 5 en la sección de miembros superiores y de 0 a 7 en la sección de miembros inferiores. Una puntuación de 0 indica que no hay limitaciones (el techo de la escala) y una puntuación de 5 o 7 indica que no hay ningún movimiento con propósito.

Pruebas musculares y escala de calificación funcional de miositis

Para los pacientes con miopatías inflamatorias que incluyen dermatomiositis (DM), polimiositis (PM), miositis por cuerpos de inclusión (IBM) y miopatía necrotizante autoinmune (AINM), la eficacia se evaluará utilizando las pruebas musculares y la escala de calificación funcional de la miositis.

Evaluar el cumplimiento del tratamiento

Evaluar el cumplimiento del tratamiento en términos de número de infusiones por semana

Evaluar las razones para suspender el tratamiento.

Evalúe las razones para interrumpir el tratamiento categorizando en todo el estudio las razones por las que los sujetos abandonaron el tratamiento.

Satisfacción del paciente con respecto a Gammanorm

Evaluar la satisfacción del paciente con el uso de diarios de pacientes donde el paciente completará un cuestionario sobre el Índice de calidad de vida (LQI)

Calidad de vida del paciente con respecto a Gammanorm

Evaluar la calidad de vida del paciente con el uso de diarios de pacientes donde el paciente completará un cuestionario sobre la calidad de vida (SF-12)