Prova di valutazione della sicurezza e dell'efficacia di Octanorm® nelle malattie autoimmuni

Pazienti che ricevono Octanorm®

Droga: Gammanorm

I pazienti che già ricevono Octanorm saranno osservati nel corso di 2 anni ogni 3 mesi. A Octanorm verrà dato uno standard di cura.

Valutare la sicurezza di Octanorm® in termini di tasso di eventi avversi nei pazienti che ricevono il trattamento off-label in immunomodulazione.

Valutare la sicurezza di Octanorm® in termini di tasso di eventi avversi nei pazienti che ricevono il trattamento off-label in immunomodulazione.

Punteggio SMOG

Per i pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica, l'efficacia sarà valutata utilizzando il punteggio SMOG. Punteggio SMOG: le manifestazioni di sanguinamento sono raggruppate in tre domini principali: pelle (S), mucose visibili (M) e organi (O), con gradazione di gravità (SMOG). Ogni manifestazione di sanguinamento viene valutata al momento dell'esame. La gravità è classificata da 0 a 3 o 4, con grado 5 per qualsiasi sanguinamento fatale.

Punteggio di classifica

Per i pazienti con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) e neuropatia motoria multifocale (MMN), l'efficacia sarà valutata utilizzando il punteggio di Rankin

MRC

Per i pazienti con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) e neuropatia motoria multifocale (MMN), l'efficacia sarà valutata utilizzando l'MRC. Scala MRC (Medical Research Council) per testare i muscoli: la scala muscolare classifica la potenza muscolare su una scala da 0 a 5 in relazione al massimo previsto per quel muscolo (5= potenza normale, 0= nessuna contrazione visibile o palpabile).

ONL

Per i pazienti con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) e neuropatia motoria multifocale (MMN), l'efficacia sarà valutata utilizzando l'ONLS (punteggio complessivo dei limiti della neuropatia). Punteggio ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale): L'OLNS si concentra sulle funzioni degli arti superiori e inferiori e consiste in una lista di controllo per intervistare i pazienti. Viene valutato da 0 a 5 sulla sezione dell'arto superiore e da 0 a 7 sulla sezione dell'arto inferiore. Un punteggio di 0 indica nessuna limitazione (il limite massimo della scala) e un punteggio di 5 o 7 indica nessun movimento intenzionale.

Test muscolari e scala di valutazione funzionale della miosite

Per i pazienti con miopatie infiammatorie tra cui dermatomiosite (DM), polimiosite (PM), miosite da corpi inclusi (IBM) e miopatia necrotizzante autoimmune (AINM), l'efficacia sarà valutata utilizzando i test muscolari e la scala di valutazione funzionale della miosite

Valutare la compliance al trattamento

Valutare la compliance al trattamento in termini di numero di infusioni a settimana

Valutare i motivi per interrompere il trattamento

Valutare i motivi per l'interruzione del trattamento classificando in tutto lo studio i motivi per cui i soggetti hanno interrotto il trattamento.

Soddisfazione del paziente per Octanorm

Valutare la soddisfazione del paziente con l'uso dei diari del paziente in cui il paziente compilerà un questionario sull'indice di qualità della vita (LQI)

Qualità della vita del paziente per quanto riguarda Octanorm

Valutare la qualità della vita del paziente con l'uso dei diari del paziente in cui il paziente compilerà un questionario sulla qualità della vita (SF-12)