Test hodnotící bezpečnost a účinnost Gammanormu® u autoimunitních onemocnění
9. března 2021 aktualizováno: Octapharma
Prospektivní, multicentrická observační studie hodnotící bezpečnost a účinnost Gammanormu® u autoimunitních onemocnění
Tato observační studie hodnotí bezpečnost a účinnost Gammanormu® u autoimunitních onemocnění.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
60
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělým mužům a ženám starším 18 let byl předepsán Gammanorm s autoimunitním onemocněním nebo jakýmkoli jiným off-label užíváním Gammanormu, kteří jsou ochotni se studie zúčastnit
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělý muž nebo žena starší 18 let,
- Pacient s autoimunitním onemocněním, jako je CIDP, MMN, PM, DM, MI, ITP, NAM nebo jakékoli jiné použití přípravku Gammanorm® mimo označení,
- Pacient, který má předepsanou léčbu Gammanorm® pro imunomodulaci,
- Pacient přijímající účast ve studii ústním souhlasem poté, co obdržel ústní a písemné informace o studii.
Kritéria vyloučení:
- Pacient léčený Gammanormem pro imunitní substituci nebo jiné povolené použití
- Pacient, který se odmítá zúčastnit studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti přijímající Gammanorm®
|
Pacienti, kteří již užívají Gammanorm, budou sledováni v průběhu 2 let každé 3 měsíce.
Gammanorm bude poskytnuta standardní péče.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte bezpečnost Gammanormu® z hlediska četnosti nežádoucích účinků u pacientů, kteří dostávají off-label léčbu v rámci imunomodulace.
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte bezpečnost Gammanormu® z hlediska četnosti nežádoucích účinků u pacientů, kteří dostávají off-label léčbu v rámci imunomodulace.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
SMOG skóre
Časové okno: 24 měsíců
|
U pacientů s idiopatickou trombocytopenickou purpurou bude účinnost hodnocena pomocí skóre SMOG.
SMOG skóre: Projevy krvácení jsou seskupeny do tří hlavních domén: kůže (S), viditelné sliznice (M) a orgány (O), s odstupňováním závažnosti (SMOG).
Každý krvácivý projev je hodnocen v době vyšetření.
Závažnost je odstupňována od 0 do 3 nebo 4, se stupněm 5 pro jakékoli smrtelné krvácení.
|
24 měsíců
|
|
Rankin skóre
Časové okno: 24 měsíců
|
U pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP) a multifokální motorickou neuropatií (MMN) bude účinnost hodnocena pomocí Rankinova skóre
|
24 měsíců
|
|
MRC
Časové okno: 24 měsíců
|
U pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP) a multifokální motorickou neuropatií (MMN) bude účinnost hodnocena pomocí MRC.
Stupnice MRC (Medical Research Council) pro testování svalů: Svalová stupnice hodnotí svalovou sílu na stupnici od 0 do 5 ve vztahu k maximu očekávanému pro daný sval (5 = normální síla, 0 = žádná viditelná nebo hmatatelná kontrakce).
|
24 měsíců
|
|
ONLS
Časové okno: 24 měsíců
|
U pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP) a multifokální motorickou neuropatií (MMN) bude účinnost hodnocena pomocí ONLS (celkové skóre omezení neuropatie).
Skóre ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale): OLNS se zaměřuje na funkce horních a dolních končetin a skládá se z kontrolního seznamu pro rozhovory s pacienty.
Boduje se od 0 do 5 na úseku horní končetiny a od 0 do 7 na úseku dolní končetiny.
Skóre 0 znamená žádná omezení (strop škály) a skóre 5 nebo 7 znamená žádný účelný pohyb.
|
24 měsíců
|
|
Svalové testy a funkční hodnotící stupnice myositidy
Časové okno: 24 měsíců
|
U pacientů se zánětlivými myopatiemi včetně dermatomyozitidy (DM), polymyozitidy (PM), myositidy s inkluzními tělísky (IBM) a autoimunitní nekrotizující myopatie (AINM) bude účinnost hodnocena pomocí svalového testování a funkční hodnotící stupnice myositidy
|
24 měsíců
|
|
Vyhodnoťte dodržování léčby
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte dodržování léčby z hlediska počtu infuzí za týden
|
24 měsíců
|
|
Vyhodnoťte důvody pro ukončení léčby
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte důvody pro ukončení léčby kategorizací důvodů, proč subjekty léčbu ukončily.
|
24 měsíců
|
|
Spokojenost pacientů ohledně Gammanormu
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte spokojenost pacientů s používáním pacientských deníků, kde pacient vyplní dotazník o indexu kvality života (LQI)
|
24 měsíců
|
|
Kvalita života pacientů s ohledem na Gammanorm
Časové okno: 24 měsíců
|
Vyhodnoťte kvalitu života pacienta pomocí pacientských deníků, kde pacient vyplní dotazník o kvalitě života (SF-12)
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. listopadu 2016
Primární dokončení (Aktuální)
9. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
9. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
4. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IMMUNORM
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .