Forsøk som vurderer sikkerhet og effekt av Gammanorm® ved autoimmune sykdommer
9. mars 2021 oppdatert av: Octapharma
En prospektiv, multisenter observasjonsforsøk som vurderer sikkerheten og effektiviteten til Gammanorm® ved autoimmune sykdommer
Denne observasjonsstudien vurderer sikkerheten og effekten av Gammanorm® ved autoimmune sykdommer.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
60
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75651
- Aphp - Pitie Salpetriere
-
Rouen, Frankrike, 76031
- Chu de Rouen - Bois Guillaume
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- CHU de la Martinique- Hopital Pierre Zobda Quitman
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne menn og kvinner over 18 år foreskrevet Gammanorm med autoimmun sykdom eller annen off-label bruk av Gammanorm som er villige til å delta i studien
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksen mann eller kvinne over 18 år,
- Pasient med autoimmun sykdom som CIDP, MMN, PM, DM, MI, ITP, NAM eller annen off-label bruk av Gammanorm®,
- Pasient som har resept på Gammanorm®-behandling for immunmodulering,
- Pasient som aksepterer å delta i studien ved muntlig samtykke etter å ha mottatt muntlig og skriftlig informasjon om studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasient behandlet med Gammanorm® for immunsubstitusjon, eller annen autorisert bruk
- Pasient som nekter å delta i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter som mottar Gammanorm®
|
Pasienter som allerede får Gammanorm vil bli observert i løpet av 2 år hver 3. måned.
Gammanorm vil bli gitt standard omsorg.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer sikkerheten til Gammanorm® når det gjelder uønskede hendelser hos pasienter som mottar off-label behandling i immunmodulering.
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer sikkerheten til Gammanorm® når det gjelder uønskede hendelser hos pasienter som mottar off-label behandling i immunmodulering.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SMOG-poengsum
Tidsramme: 24 måneder
|
For pasienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura vil effekten bli vurdert ved hjelp av SMOG-skåren.
SMOG-score: Blødningsmanifestasjoner er gruppert i tre hoveddomener: hud (S), synlige slimhinner (M) og organer (O), med gradering av alvorlighetsgrad (SMOG).
Hver blødningsmanifestasjon vurderes på undersøkelsestidspunktet.
Alvorlighetsgraden graderes fra 0 til 3 eller 4, med grad 5 for enhver dødelig blødning.
|
24 måneder
|
|
Rankin score
Tidsramme: 24 måneder
|
For pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP) og multifokal motornevropati (MMN), vil effekten bli vurdert ved å bruke Rankin-skåren
|
24 måneder
|
|
MRC
Tidsramme: 24 måneder
|
For pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP) og multifokal motornevropati (MMN), vil effekten bli vurdert ved hjelp av MRC.
MRC (Medical research Council) skala for testing av muskel: Muskelskalaen graderer muskelkraft på en skala fra 0 til 5 i forhold til maksimalt forventet for den muskelen (5= Normal kraft, 0= Ingen sammentrekning synlig eller følbar).
|
24 måneder
|
|
ONLS
Tidsramme: 24 måneder
|
For pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP) og multifokal motorisk nevropati (MMN), vil effekten bli vurdert ved å bruke ONLS (overall neuropathy limitations score).
Score ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) : OLNS fokuserer på funksjoner i øvre og nedre ekstremiteter, og består av en sjekkliste for intervju av pasienter.
Det skåres fra 0 til 5 på den øvre lemseksjonen og fra 0 til 7 på den nedre lemseksjonen.
En poengsum på 0 indikerer ingen begrensninger (taket på skalaen) og en poengsum på 5 eller 7 indikerer ingen målrettet bevegelse.
|
24 måneder
|
|
Muskeltesting og funksjonell vurderingsskala for myositt
Tidsramme: 24 måneder
|
For pasienter med inflammatoriske myopatier inkludert dermatomyositt (DM), polymyositt (PM), inklusjonskroppsmyositt (IBM) og autoimmun nekrotiserende myopati (AINM), vil effekten bli vurdert ved hjelp av muskeltestene og funksjonsskalaen for myositt.
|
24 måneder
|
|
Vurder etterlevelse av behandling
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer behandlingsoverholdelse i form av antall infusjoner per uke
|
24 måneder
|
|
Vurder årsaker til å stoppe behandlingen
Tidsramme: 24 måneder
|
Vurder årsakene til å stoppe behandlingen ved å kategorisere på tvers av studien årsakene til at forsøkspersonene stoppet behandlingen.
|
24 måneder
|
|
Pasienttilfredshet angående Gammanorm
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluere pasienttilfredshet med bruk av pasientdagbøker hvor pasienten skal fylle ut et spørreskjema på Life Quality Index (LQI)
|
24 måneder
|
|
Pasientens livskvalitet angående Gammanorm
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluere pasientens livskvalitet ved bruk av pasientdagbøker hvor pasienten skal fylle ut et spørreskjema om livskvalitet (SF-12)
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. november 2016
Primær fullføring (Faktiske)
9. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
9. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
4. september 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2021
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IMMUNORM
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .