En undersøgelse for at vurdere dystrofinniveauer hos deltagere med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi (nmDMD), der er blevet behandlet med ataluren
9. marts 2022 opdateret af: PTC Therapeutics
Fase 2, ikke-interventionel, klinisk undersøgelse til vurdering af dystrofinniveauer hos forsøgspersoner med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi, der er blevet behandlet med Ataluren i ≥9 måneder
Denne undersøgelse er designet til at generere yderligere data om effekten af ataluren til at producere dystrofinprotein i nonsense mutation nmDMD deltagere. Denne undersøgelse vil evaluere dystrofinniveauer fra deltagere med nmDMD, som i øjeblikket har fået ataluren i ≥9 måneder.
Undersøgelsen vil have et enkelt besøg (besøg 1).
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at deltageren (og/eller dennes forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
- Ambulant (10 meter gå/løb på mindre end [<] 30 sekunder) og funktionel karakter på Brooke Upper Extremity Scale af 1 eller 2.
- Behandles i øjeblikket med ataluren 10, 10, 20 mg/kg i >=9 måneder, uden behandlingsgab på mere end (>) 1 måned, i et igangværende PTC-sponsoreret nmDMD klinisk forsøg før studiestart.
- Fænotypiske tegn på duchenne muskeldystrofi (DMD) baseret på indtræden af karakteristiske kliniske symptomer eller tegn (f.eks. proksimal muskelsvaghed, vaklende gang og Gowers' manøvre) ved 6 års alderen og en forhøjet serumkreatinkinase (CK). Medicinsk dokumentation for fænotypiske tegn på DMD skal leveres efter anmodning fra den medicinske monitor.
- Villig til at gennemgå muskelbiopsi.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt kontraindikation for muskelbiopsi (såsom blødning eller koagulationsforstyrrelser).
- Eksponering for et andet afprøvningslægemiddel inden for 2 måneder før studieindskrivning eller løbende deltagelse i ethvert non-ataluren interventionelt klinisk forsøg.
- Krav om ventilatorhjælp i dagtimerne eller enhver brug af invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi. Bemærk: Ikke-invasiv mekanisk ventilation om aftenen, såsom brug af bilevel positivt luftvejstryk (Bi-PAP) terapi er tilladt.
- Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse), sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på deltagerens sikkerhed, gør det usandsynligt, at forløbet af behandling eller opfølgning ville være afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af undersøgelsesresultater.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: nmDMD-deltagere
Deltagere, der har fået ataluren, vil dagligt blive doseret 10 mg/kg (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen i >=9 måneder fra igangværende PTC-sponsoreret nmDMD kliniske forsøg.
|
Ataluren vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlige dystrofinniveauer målt ved elektrokemiluminescens (ECL)
Tidsramme: Dag 1 af biopsi
|
De gennemsnitlige dystrofinproteinniveauer blev målt ved ECL.
Dystrofinniveauer rapporteres efter muskelgruppe (gastrocnemius, tibialis anterior og på tværs af muskelplaceringer).
Resultater under kvantificeringsgrænsen blev imputeret som halvdelen af den nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ).
LLOQ = 0,5 mikrogram (μg)/milliliter (mL)
|
Dag 1 af biopsi
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dystrofinproteinniveauer som bestemt ved immunhistokemi
Tidsramme: Dag 1 af biopsi
|
Dystrofinniveauer af IHCs gennemsnitlige membranfarvningsdensitet er rapporteret efter muskelgruppe (gastrocnemius, tibialis anterior og på tværs af muskellokationer).
|
Dag 1 af biopsi
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. juni 2019
Studieafslutning (Faktiske)
3. juni 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. januar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. januar 2019
Først opslået (Faktiske)
8. januar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. april 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. marts 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PTC124-GD-046-DMD
- 2019-001691-11 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .