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아탈루렌으로 치료받은 넌센스 돌연변이 Duchenne 근이영양증(nmDMD) 환자의 디스트로핀 수치를 평가하기 위한 연구

2022년 3월 9일 업데이트: PTC Therapeutics

아탈루렌으로 9개월 이상 치료받은 넌센스 돌연변이 듀시엔 근이영양증 대상자의 디스트로핀 수치를 평가하기 위한 2상, 비간섭적 임상 연구

이 연구는 넌센스 돌연변이 nmDMD 참가자에서 디스트로핀 단백질 생산에 대한 아탈루렌의 효과에 대한 추가 데이터를 생성하도록 설계되었습니다. 이 연구는 현재 ≥9개월 동안 아탈루렌을 투여받은 nmDMD 참가자의 디스트로핀 수치를 평가할 것입니다.

연구는 1회 방문(방문 1)을 가질 것이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 참가자(및/또는 그의 부모/법적 보호자)가 시험의 모든 관련 측면에 대해 통지를 받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의/승인 문서의 증거.
  • 보행([<] 30초 이내에 10미터 걷기/달리기) 및 Brooke Upper Extremity Scale에서 1 또는 2의 기능적 등급.
  • 연구 시작 전에 진행 중인 PTC 후원 nmDMD 임상 시험에서 현재 9개월 이상 동안 아탈루렌 10, 10, 20 mg/kg으로 치료 중이며(>) 1개월 이상의 치료 간격이 없습니다.
  • 6세까지의 특징적인 임상 증상 또는 징후(예: 근위부 근쇠약, 뒤뚱거리는 걸음걸이, Gowers' 기동)의 시작과 혈청 크레아틴 키나아제(CK) 상승에 근거한 뒤쉔 근이영양증(DMD)의 표현형 증거. DMD의 표현형 증거에 대한 의료 문서는 의료 모니터의 요청 시 제공되어야 합니다.
  • 근육 생검을 받을 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 근육 생검(예: 출혈 또는 응고 장애)에 대한 알려진 금기 사항.
  • 연구 등록 또는 비-아탈루렌 개입 임상 시험에 지속적으로 참여하기 전 2개월 이내에 다른 조사 약물에 노출.
  • 주간 인공호흡기 지원 또는 기관절개술을 통한 침습적 기계 환기 사용에 대한 요구 사항. 참고: Bi-PAP(Bi-PAP) 요법과 같은 저녁 비침습적 기계적 환기는 허용됩니다.
  • 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태(예: 수반되는 질병, 정신과적 상태, 행동 장애), 병력, 신체적 소견 또는 검사자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 검사실 이상, 치료 또는 후속 조치가 완료되거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: nmDMD 참가자
아탈루렌을 투여받은 참가자는 PTC가 후원하는 진행 중인 치료로부터 >=9개월 동안 매일 아침 킬로그램당 10밀리그램(mg/kg), 정오에 10mg/kg, 저녁에 20mg/kg을 투여받게 됩니다. nmDMD 임상 시험.
의약품: 아탈루렌
아탈루렌은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • PTC124

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Electrochemiluminescence(ECL)로 측정한 평균 디스트로핀 수치
기간: 생검 1일차
평균 디스트로핀 단백질 수준은 ECL에 의해 측정되었습니다. 디스트로핀 수치는 근육 그룹(비복근, 전경골근 및 근육 위치 전체)별로 보고됩니다. 정량 한계 미만의 결과는 정량 하한(LLOQ)의 절반으로 귀속되었습니다. LLOQ = 0.5마이크로그램(μg)/밀리리터(mL)
생검 1일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
면역조직화학에 의해 결정된 디스트로핀 단백질 수준
기간: 생검 1일차
IHC에 의한 디스트로핀 수치는 막 염색 밀도를 근육 그룹(비복근, 전경골근 및 근육 위치 전체)별로 보고합니다.
생검 1일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 4월 11일

기본 완료 (실제)

2019년 6월 3일

연구 완료 (실제)

2019년 6월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 1월 4일

처음 게시됨 (실제)

2019년 1월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2022년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC124-GD-046-DMD
  • 2019-001691-11 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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