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Une étude pour évaluer les niveaux de dystrophine chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne par mutation non-sens (nmDMD) qui ont été traités avec Ataluren

9 mars 2022 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude clinique de phase 2, non interventionnelle, pour évaluer les taux de dystrophine chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens qui ont été traités par Ataluren pendant ≥ 9 mois

Cette étude est conçue pour générer des données supplémentaires sur l'effet de l'ataluren sur la production de la protéine dystrophine chez les participants à la mutation non-sens de la nmDMD. Cette étude évaluera les niveaux de dystrophine des participants atteints de nmDMD qui reçoivent actuellement de l'ataluren depuis ≥ 9 mois.

L'étude aura une seule visite (Visite 1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Preuve du ou des documents de consentement éclairé signés et datés indiquant que le participant (et/ou son parent/tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'essai.
  • Ambulatoire (marche/course de 10 mètres en moins de [<] 30 secondes) et note fonctionnelle sur l'échelle Brooke des membres supérieurs de 1 ou 2.
  • Traitement actuel avec ataluren 10, 10, 20 mg/kg pendant >= 9 mois, sans intervalle de traitement supérieur à (>) 1 mois, dans un essai clinique nmDMD en cours parrainé par PTC avant l'entrée dans l'étude.
  • Preuve phénotypique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) basée sur l'apparition de symptômes ou de signes cliniques caractéristiques (par exemple, faiblesse musculaire proximale, démarche dandinante et manœuvre de Gowers) à l'âge de 6 ans et une élévation de la créatine kinase sérique (CK). La documentation médicale des preuves phénotypiques de la DMD doit être fournie sur demande par le moniteur médical.
  • Disposé à subir une biopsie musculaire.

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication connue à la biopsie musculaire (comme les saignements ou les troubles de la coagulation).
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 2 mois précédant l'inscription à l'étude ou la participation continue à tout essai clinique interventionnel non ataluren.
  • Nécessité d'une assistance respiratoire diurne ou de toute utilisation de la ventilation mécanique invasive par trachéotomie. Remarque : La ventilation mécanique non invasive du soir, telle que l'utilisation de la thérapie par pression positive à deux niveaux (Bi-PAP), est autorisée.
  • Une condition médicale antérieure ou en cours (par exemple, une maladie concomitante, un trouble psychiatrique, un trouble du comportement), des antécédents médicaux, des résultats physiques ou une anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire à la sécurité du participant, rend peu probable que le cours de le traitement ou le suivi serait terminé ou pourrait nuire à l'évaluation des résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants nmDMD
Les participants qui ont reçu de l'ataluren recevront une dose quotidienne de 10 milligrammes par kilogramme (mg/kg) le matin, 10 mg/kg à midi et 20 mg/kg le soir, pendant >= 9 mois à compter de la fin essais cliniques nmDMD.
Médicament: Ataluren
Ataluren sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • PTC124

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux moyens de dystrophine mesurés par électrochimiluminescence (ECL)
Délai: Jour 1 de la biopsie
Les taux moyens de protéine dystrophine ont été mesurés par ECL. Les niveaux de dystrophine sont rapportés par groupe musculaire (gastrocnémien, tibial antérieur et à travers les localisations musculaires). Les résultats inférieurs à la limite de quantification ont été imputés comme la moitié de la limite inférieure de quantification (LLOQ). LIQ = 0,5 microgrammes (μg)/millilitre (mL)
Jour 1 de la biopsie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de protéine dystrophine déterminés par immunohistochimie
Délai: Jour 1 de la biopsie
Les niveaux de dystrophine par IHC signifient que la densité de coloration de la membrane est rapportée par groupe musculaire (gastrocnémien, tibial antérieur et à travers les emplacements musculaires).
Jour 1 de la biopsie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

3 juin 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

3 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2019

Première publication (Réel)

8 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-046-DMD
  • 2019-001691-11 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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