Badanie mające na celu ocenę poziomu dystrofiny u uczestników z nonsensowną mutacją dystrofii mięśniowej Duchenne'a (nmDMD), którzy byli leczeni atalurenem
9 marca 2022 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics
Faza 2, nieinterwencyjne badanie kliniczne mające na celu ocenę poziomu dystrofiny u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z mutacją nonsensowną, którzy byli leczeni atalurenem przez ≥9 miesięcy
To badanie ma na celu wygenerowanie dodatkowych danych na temat wpływu atalurenu na produkcję białka dystrofiny u uczestników nmDMD z mutacją nonsensowną. W tym badaniu zostaną ocenione poziomy dystrofiny u uczestników z nmDMD, którzy obecnie otrzymują ataluren przez ≥9 miesięcy.
Badanie będzie miało jedną wizytę (Wizyta 1).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
- Ambulatoryjny (10 metrów marszu/biegu w czasie krótszym niż [<] 30 sekund) i stopień funkcjonalny w skali Brooke Upper Extremity Scale wynoszący 1 lub 2.
- Obecnie leczony atalurenem 10, 10, 20 mg/kg przez >=9 miesięcy, bez przerwy w leczeniu dłuższej niż (>) 1 miesiąc, w trwającym badaniu klinicznym nmDMD sponsorowanym przez PTC przed włączeniem do badania.
- Fenotypowy dowód dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) oparty na wystąpieniu charakterystycznych objawów klinicznych (na przykład osłabienie mięśni proksymalnych, kaczkowaty chód i manewr Gowersa) w wieku 6 lat i podwyższona aktywność kinazy kreatynowej (CK) w surowicy. Dokumentacja medyczna fenotypowych dowodów DMD musi zostać przedstawiona na żądanie monitora medycznego.
- Gotowość do poddania się biopsji mięśnia.
Kryteria wyłączenia:
- Znane przeciwwskazania do biopsji mięśnia (takie jak krwawienie lub zaburzenia krzepnięcia).
- Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 2 miesięcy przed włączeniem do badania lub trwający udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym innym niż ataluren.
- Konieczność wspomagania respiratora w ciągu dnia lub stosowania inwazyjnej wentylacji mechanicznej przez tracheostomię. Uwaga: Dozwolona jest wieczorna nieinwazyjna wentylacja mechaniczna, taka jak stosowanie dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (Bi-PAP).
- Wcześniejszy lub trwający stan zdrowia (na przykład współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania), historia medyczna, objawy fizyczne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, sprawiają, że jest mało prawdopodobne, aby przebieg leczenie lub kontynuacja zostałyby zakończone lub mogłyby zakłócić ocenę wyników badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Uczestnicy nmDMD
Uczestnicy, którzy otrzymywali ataluren, będą codziennie otrzymywać dawki 10 miligramów na kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem, przez >= 9 miesięcy od trwającego sponsorowanego przez PTC badania kliniczne nmDMD.
|
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnie poziomy dystrofiny mierzone metodą elektrochemiluminescencji (ECL)
Ramy czasowe: Dzień 1 biopsji
|
Średnie poziomy białka dystrofiny mierzono za pomocą ECL.
Poziomy dystrofiny są zgłaszane według grup mięśniowych (mięsień brzuchaty łydki, mięsień piszczelowy przedni i między mięśniami).
Wyniki poniżej granicy oznaczalności ilościowej uznano za połowę dolnej granicy oznaczalności (LLOQ).
LLOQ = 0,5 mikrograma (μg)/mililitr (ml)
|
Dzień 1 biopsji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy białka dystrofiny określone za pomocą immunohistochemii
Ramy czasowe: Dzień 1 biopsji
|
Poziomy dystrofiny według IHC średniej gęstości wybarwienia błony są zgłaszane według grup mięśni (mięsień brzuchaty łydki, mięsień piszczelowy przedni i w poprzek mięśni).
|
Dzień 1 biopsji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 czerwca 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 czerwca 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 stycznia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 stycznia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PTC124-GD-046-DMD
- 2019-001691-11 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .