Udvidet adgang til ATB200/AT2221 til behandling af Pompes sygdom

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have en diagnose af Pompes sygdom baseret på dokumentation for en af ​​følgende:

   1. mangel på GAA-enzym
   2. GAA-genotypning
2. Patienten er i øjeblikket ikke kvalificeret til et Amicus-sponsoreret igangværende klinisk forsøg eller afslår aktuelt godkendt ERT (f.eks. Myozym)
3. Patienten skal være villig til at modtage behandling med ATB200/AT2221 via dette program, som inkluderer at underskrive en godkendelsesformular til deling af kliniske data med Amicus Therapeutics og dets agent Early Access Care LLC.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten, hvad enten han er mand eller kvinde, planlægger at undfange et barn under behandlingsprogrammet.
2. Patienten har overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i ATB200, alglucosidase alfa eller AT2221
3. Patienten har en medicinsk eller enhver anden formildende tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens mening kan udgøre en unødig sikkerhedsrisiko for forsøgspersonen eller kompromittere hans/hendes evne til at overholde eller have en negativ indvirkning på protokolkrav.
4. Patienten har modtaget enhver genterapi til enhver tid.
5. Samtidig brug af miglitol (f.eks. Glyset), ikke-AT2221-form af miglustat (f.eks. Zavesca), acarbose (f.eks. Precose eller Glucobay), voglibose (f.eks. Volix, Vocarb eller Volibo)