Stamcelleterapi for limbal stamcellemangel
6. februar 2026 opdateret af: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Sikkerhed og gennemførlighed af dyrkede autologe limbale stamceller (cLSC) for limbal stamcellemangel
Denne fase I-undersøgelse vil indsamle foreløbige oplysninger om aktiviteten og sikkerheden af cLSC.
Vi vil undersøge evnen til at fremstille og transplantere cLSC på hornhinden med succes på operationstidspunktet (gennemførlighed), og få cLSC til at begynde at befolke den okulære overflade (effektivitet) uden alvorlige bivirkninger (sikkerhed).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
20 patienter med svær til total limbal stamcellemangel (LSCD) i det ene øje, der kan tilskrives skade eller øjenkirurgi.
De første 5 øjne vil modtage cLSC'erne for at bestemme gennemførligheden og sikkerheden.
Derefter vil de efterfølgende 15 øjne blive randomiseret til cLSC-gruppe og en skleral linsebehandling (SCL) kontrolgruppe i et 2:1-forhold i blokke af 3 eller 6 ved hjælp af en tilfældig talgenerator.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Mand eller kvinde ≥18 år.
- Bedst korrigeret synsstyrke i det berørte øje på 20/200 eller mindre.
- Dokumentation for en LSCD-diagnose og den centrale hornhinde er påvirket.
- Fravær af lagophthalmos og øjenlågsabnormitet
- Tilstrækkelig forniceal dybde er ≥ 5 mm.
- LSCD forsvinder ikke ved kirurgiske behandlinger af den okulære overflade under de foregående 6 måneders screeningsbesøg.
- Hvis ætiologien af LSCD skyldes kemisk skade, kræves et minimumsinterval på 1 år siden den indledende kemiske skade.
- Et Schirmer-testresultat efter 5 minutter med ≥5 mm befugtning.
- Fravær af aktiv infektiøs keratitis i begge øjne ved indskrivningsbesøget.
- Har en forventet levetid ≥ 2 år efter indskrivning.
Vigtigste eksklusionskriterier:
- Gravid, ammende eller uvillig til at praktisere prævention under deltagelse i undersøgelsen.
- Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af dataene.
- Eksponering keratopati eller lagophthalmos af undersøgelsesøjet.
- Vedvarende alvorlig okulær overfladebetændelse og/eller meibomisk kirteldysfunktion
- Kemisk skade opstod for mindre end 12 måneder siden.
- Tilstedeværelse af okulær overfladetumor.
- Ukontrolleret diabetes med sidste hæmoglobin A1C (HgA1C) >8,5.
- Tilstedeværelse af kendte allergier over for nogen af cLSC-komponenterne.
- Aktuel deltagelse i en anden samtidig medicinsk undersøgelse eller forsøg.
- Ude af stand til at overholde eller fuldføre kravene til undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kultiverede limbale stamceller (cLSC)
En dosis af dyrkede limbale stamceller (cLSC), størrelse mellem 7,6 og 15 mm i den gennemsnitlige diameter.
|
Transplantation af cLSC
|
|
Aktiv komparator: Skleral kontaktlinseenhed (SCL)
Skleral kontaktlinseanordning (SCL) vil blive monteret for at stabilisere og forbedre øjets overflade.
|
Skleral kontaktlinseanordning (SCL) vil blive brugt til at stabilisere og forbedre øjets overflade.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed ved cLSC-transplantation i forbindelse med infektion og/eller hornhindeperforering
Tidsramme: 12 måneder for alle deltagere
|
Sikkerhed vurderet ud fra forekomsten af alvorlige bivirkninger (SAE) direkte relateret til cLSC: infektion og/eller hornhindeperforation.
|
12 måneder for alle deltagere
|
|
Gennemførlighed af cLSC-transplantation i forhold til fremstilling, der opfylder frigivelseskriterier
Tidsramme: 12 måneder for alle deltagere
|
Gennemførlighed vurderet ved succesfuld fremstilling af cLSC fra biopsi, der opfylder frigivelseskriterier.
|
12 måneder for alle deltagere
|
|
Mulighed for cLSC-transplantation i forbindelse med fremstilling uden kontaminering
Tidsramme: 12 måneder for alle deltagere
|
Gennemførlighed vurderet ved vellykket cLSC-fremstilling uden kontaminering.
|
12 måneder for alle deltagere
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i området med hornhindeepiteldefekt
Tidsramme: Ved 6 måneder og 12 måneder i både cLSC og kontrolgrupperne
|
Evaluer ændringer i området med cornea epiteldefekt (ED) eller mangel på ED.
|
Ved 6 måneder og 12 måneder i både cLSC og kontrolgrupperne
|
|
Ændringer i den kliniske score
Tidsramme: Ved 6 måneder og 12 måneder i både cLSC og kontrolgrupperne
|
Evaluer ændringer i den kliniske score bestemt ved spaltelampeundersøgelse ved hjælp af fluoresceinfarvning og konfokal billeddannelse.
|
Ved 6 måneder og 12 måneder i både cLSC og kontrolgrupperne
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
4. februar 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
21. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- V001
- R01EY021797 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .