Stammzelltherapie bei limbalem Stammzellmangel
6. Februar 2026 aktualisiert von: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Sicherheit und Durchführbarkeit von kultivierten autologen limbalen Stammzellen (cLSC) bei limbalem Stammzellmangel
Diese Phase-I-Studie wird vorläufige Informationen über die Aktivität und Sicherheit von cLSC sammeln.
Wir werden die Möglichkeit untersuchen, cLSC zum Zeitpunkt der Operation erfolgreich herzustellen und auf die Hornhaut zu transplantieren (Machbarkeit) und cLSC beginnen zu lassen, die Augenoberfläche zu besiedeln (Wirksamkeit), ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (Sicherheit).
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
20 Patienten mit schwerem bis totalem Limbus-Stammzell-Mangel (LSCD) in einem Auge, der auf eine Verletzung oder Augenoperation zurückzuführen ist.
Die ersten 5 Augen erhalten die cLSCs, um die Machbarkeit und Sicherheit zu bestimmen.
Dann werden die nachfolgenden 15 Augen in einem Verhältnis von 2:1 in Blöcken von 3 oder 6 unter Verwendung eines Zufallszahlengenerators in eine cLSC-Gruppe und eine Kontrollgruppe mit Sklerallinsenbehandlung (SCL) randomisiert.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
20
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- University of California
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Haupteinschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt.
- Bestkorrigierte Sehschärfe im betroffenen Auge von 20/200 oder weniger.
- Die Dokumentation einer LSCD-Diagnose und die zentrale Hornhaut sind betroffen.
- Fehlen von Lagophthalmus und Augenlidanomalie
- Eine angemessene Fornicealtiefe beträgt ≥ 5 mm.
- LSCD löst sich nicht durch chirurgische Behandlungen der Augenoberfläche während der letzten 6 Monate des Screening-Besuchs.
- Wenn die Ätiologie von LSCD auf eine chemische Verletzung zurückzuführen ist, ist ein Mindestintervall von 1 Jahr seit der anfänglichen chemischen Verletzung erforderlich.
- Ein Schirmer-Testergebnis nach 5 Minuten von ≥5 mm Benetzung.
- Fehlen einer aktiven infektiösen Keratitis in beiden Augen beim Registrierungsbesuch.
- Haben Sie eine Lebenserwartung ≥ 2 Jahre nach der Registrierung.
Hauptausschlusskriterien:
- Schwanger, stillend oder nicht bereit, Empfängnisverhütung während der Teilnahme an der Studie zu praktizieren.
- Vorhandensein eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde.
- Expositionskeratopathie oder Lagophthalmus des Studienauges.
- Anhaltende schwere Entzündung der Augenoberfläche und/oder Dysfunktion der Meibom-Drüsen
- Die chemische Verletzung ist vor weniger als 12 Monaten aufgetreten.
- Vorhandensein eines Tumors der Augenoberfläche.
- Unkontrollierter Diabetes mit letztem Hämoglobin A1C (HgA1C) >8,5.
- Vorhandensein bekannter Allergien gegen eine der cLSC-Komponenten.
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen gleichzeitigen medizinischen Untersuchung oder Studie.
- Kann die Anforderungen der Studie nicht erfüllen oder abschließen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Kultivierte limbale Stammzellen (cLSC)
Eine Dosis kultivierter limbaler Stammzellen (cLSC), Größe zwischen 7,6 bis 15 mm im durchschnittlichen Durchmesser.
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Transplantation von cLSC
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Aktiver Komparator: Skleral-Kontaktlinsengerät (SCL)
Ein Sklerallinsengerät (SCL) wird angepasst, um die Augenoberfläche zu stabilisieren und zu verbessern.
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Sklerale Kontaktlinsen (SCL) werden verwendet, um die Augenoberfläche zu stabilisieren und zu verbessern.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit der cLSC-Transplantation in Bezug auf Infektionen und/oder Hornhautperforation
Zeitfenster: 12 Monate für alle Teilnehmer
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Sicherheit bewertet anhand des Auftretens schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE), die in direktem Zusammenhang mit cLSC stehen: Infektion und/oder Hornhautperforation.
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12 Monate für alle Teilnehmer
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Machbarkeit einer cLSC-Transplantation in Bezug auf die Herstellung, die die Freigabekriterien erfüllt
Zeitfenster: 12 Monate für alle Teilnehmer
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Durchführbarkeit bewertet durch erfolgreiche Herstellung von cLSC aus Biopsie, die die Freigabekriterien erfüllt.
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12 Monate für alle Teilnehmer
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Machbarkeit der cLSC-Transplantation in Bezug auf die Herstellung ohne Kontamination
Zeitfenster: 12 Monate für alle Teilnehmer
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Machbarkeit durch erfolgreiche cLSC-Herstellung ohne Kontamination bewertet.
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12 Monate für alle Teilnehmer
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderungen im Bereich des Hornhautepitheldefekts
Zeitfenster: Nach 6 Monaten und 12 Monaten sowohl in cLSC als auch in den Kontrollgruppen
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Bewerten Sie Veränderungen im Bereich des Hornhautepitheldefekts (ED) oder des Fehlens von ED.
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Nach 6 Monaten und 12 Monaten sowohl in cLSC als auch in den Kontrollgruppen
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Änderungen im Clinical Score
Zeitfenster: Nach 6 Monaten und 12 Monaten sowohl in cLSC als auch in den Kontrollgruppen
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Bewerten Sie Änderungen des klinischen Scores, der durch Spaltlampenuntersuchung mit Fluorescein-Färbung und konfokaler Bildgebung bestimmt wurde.
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Nach 6 Monaten und 12 Monaten sowohl in cLSC als auch in den Kontrollgruppen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. September 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
4. Februar 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. April 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Februar 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Mai 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- V001
- R01EY021797 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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