Terapia con cellule staminali per la carenza di cellule staminali limbari
6 febbraio 2026 aggiornato da: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Sicurezza e fattibilità delle cellule staminali limbari autologhe coltivate (cLSC) per la carenza di cellule staminali limbari
Questa fase di studio raccoglierà informazioni preliminari sull'attività e la sicurezza del cLSC.
Indagheremo sulla capacità di produrre e trapiantare cLSC sulla cornea con successo al momento dell'intervento chirurgico (fattibilità) e fare in modo che le cLSC inizino a popolare la superficie oculare (efficacia) senza gravi eventi avversi (sicurezza).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
20 pazienti con deficienza di cellule staminali limbari (LSCD) da grave a totale in un occhio attribuibile a lesione o chirurgia oculare.
I primi 5 occhi riceveranno i cLSC per determinare la fattibilità e la sicurezza.
Quindi i successivi 15 occhi saranno randomizzati nel gruppo cLSC e in un gruppo di controllo del trattamento con lente sclerale (SCL) in un rapporto 2: 1 in blocchi di 3 o 6 utilizzando un generatore di numeri casuali.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Maschio o femmina ≥18 anni di età.
- Miglior acuità visiva corretta nell'occhio affetto di 20/200 o meno.
- La documentazione di una diagnosi di LSCD e la cornea centrale sono interessate.
- Assenza di lagoftalmo e anomalie palpebrali
- La profondità adeguata del fornice è ≥ 5 mm.
- LSCD non riesce a risolversi con trattamenti chirurgici della superficie oculare durante i 6 mesi precedenti alla visita di screening.
- Se l'eziologia della LSCD è dovuta a danno chimico, è richiesto un intervallo minimo di 1 anno dal danno chimico iniziale.
- Un risultato del test di Schirmer a 5 minuti di ≥5 mm di bagnatura.
- Assenza di cheratite infettiva attiva in entrambi gli occhi alla visita di iscrizione.
- Avere un'aspettativa di vita ≥ 2 anni dopo l'arruolamento.
Principali criteri di esclusione:
- Incinta, allattamento o riluttante a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio.
- Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio dello Sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
- Cheratopatia da esposizione o lagoftalmo dell'occhio dello studio.
- Persistente grave infiammazione della superficie oculare e/o disfunzione della ghiandola di Meibomio
- Il danno chimico si è verificato meno di 12 mesi fa.
- Presenza di tumore della superficie oculare.
- Diabete non controllato con ultima emoglobina A1C (HgA1C) >8,5.
- Presenza di allergie note a uno qualsiasi dei componenti del cLSC.
- Attuale partecipazione a un'altra indagine o processo medico simultaneo.
- Incapace di soddisfare o completare i requisiti dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cellule staminali limbari coltivate (cLSC)
Una dose di cellule staminali limbari coltivate (cLSC), di dimensioni comprese tra 7,6 e 15 mm di diametro medio.
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Trapianto di cLSC
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Comparatore attivo: Dispositivo per lenti a contatto sclerali (SCL)
Il dispositivo per lenti a contatto sclerali (SCL) verrà applicato per stabilizzare e migliorare la superficie oculare.
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Il dispositivo per lenti a contatto sclerale (SCL) verrà utilizzato per stabilizzare e migliorare la superficie oculare.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza del trapianto di cLSC relativo all'infezione e/o alla perforazione corneale
Lasso di tempo: 12 mesi per tutti i partecipanti
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Sicurezza valutata in base all'incidenza di eventi avversi gravi (SAE) direttamente correlati a cLSC: infezione e/o perforazione corneale.
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12 mesi per tutti i partecipanti
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Fattibilità del trapianto cLSC relativo alla produzione che soddisfa i criteri di rilascio
Lasso di tempo: 12 mesi per tutti i partecipanti
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Fattibilità valutata dalla produzione riuscita di cLSC dalla biopsia che soddisfa i criteri di rilascio.
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12 mesi per tutti i partecipanti
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Fattibilità del trapianto di cLSC relativo alla produzione senza contaminazione
Lasso di tempo: 12 mesi per tutti i partecipanti
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Fattibilità valutata da una produzione cLSC di successo senza contaminazione.
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12 mesi per tutti i partecipanti
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nell'area del difetto epiteliale corneale
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi sia nei cLSC che nei gruppi di controllo
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Valutare i cambiamenti nell'area del difetto epiteliale corneale (DE) o la mancanza di DE.
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A 6 mesi e 12 mesi sia nei cLSC che nei gruppi di controllo
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Cambiamenti nel punteggio clinico
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi sia nei cLSC che nei gruppi di controllo
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Valutare i cambiamenti nel punteggio clinico determinato dall'esame con lampada a fessura utilizzando la colorazione con fluoresceina e l'imaging confocale.
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A 6 mesi e 12 mesi sia nei cLSC che nei gruppi di controllo
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 settembre 2020
Completamento primario (Stimato)
4 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 aprile 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 febbraio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
21 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- V001
- R01EY021797 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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