Terapia komórkami macierzystymi w przypadku niedoboru komórek macierzystych rąbka
6 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Bezpieczeństwo i wykonalność hodowli autologicznych komórek macierzystych rąbka (cLSC) w przypadku niedoboru komórek macierzystych rąbka
W tej fazie I badania zostaną zebrane wstępne informacje na temat aktywności i bezpieczeństwa cLSC.
Zbadamy zdolność do skutecznego wytwarzania i przeszczepiania cLSC na rogówkę w czasie operacji (wykonalność) i sprawimy, że cLSC zacznie wypełniać powierzchnię oka (skuteczność) bez poważnych zdarzeń niepożądanych (bezpieczeństwo).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
20 pacjentów z ciężkim lub całkowitym niedoborem komórek macierzystych rąbka (LSCD) w jednym oku, który można przypisać urazowi lub zabiegowi chirurgicznemu oka.
Pierwsze 5 oczu otrzyma cLSC w celu określenia wykonalności i bezpieczeństwa.
Następnie kolejnych 15 oczu zostanie losowo przydzielonych do grupy cLSC i grupy kontrolnej leczonej soczewkami twardówki (SCL) w stosunku 2:1 w blokach po 3 lub 6 przy użyciu generatora liczb losowych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
20
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Główne kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
- Najlepsza skorygowana ostrość wzroku w chorym oku 20/200 lub mniej.
- Dotyczy to dokumentacji diagnozy LSCD i centralnej rogówki.
- Brak lagophthalmos i nieprawidłowości powiek
- Odpowiednia głębokość żłobka wynosi ≥ 5 mm.
- LSCD nie ustępuje po zabiegach chirurgicznych powierzchni oka w ciągu ostatnich 6 miesięcy wizyty przesiewowej.
- Jeśli etiologia LSCD jest spowodowana urazem chemicznym, wymagany jest minimalny odstęp 1 roku od początkowego urazu chemicznego.
- Wynik testu Schirmera po 5 minutach zwilżenia ≥5 mm.
- Brak aktywnego zakaźnego zapalenia rogówki w obu oczach podczas wizyty rejestracyjnej.
- Mieć oczekiwaną długość życia ≥ 2 lata po rejestracji.
Główne kryteria wykluczenia:
- Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania środków antykoncepcyjnych podczas udziału w badaniu.
- Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza zagrażają bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.
- Keratopatia ekspozycyjna lub lagophthalmos badanego oka.
- Utrzymujące się ciężkie zapalenie powierzchni oka i/lub dysfunkcja gruczołów Meiboma
- Uraz chemiczny miał miejsce mniej niż 12 miesięcy temu.
- Obecność guza powierzchni oka.
- Niekontrolowana cukrzyca z ostatnią hemoglobiną A1C (HgA1C) >8,5.
- Obecność znanych alergii na którykolwiek ze składników cLSC.
- Bieżący udział w innym równoczesnym badaniu lub badaniu medycznym.
- Nie można spełnić wymagań badania lub je wypełnić.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Hodowane komórki macierzyste rąbka (cLSC)
Jedna dawka hodowanych komórek macierzystych rąbka (cLSC), o średniej średnicy od 7,6 do 15 mm.
|
Transplantacja cLSC
|
|
Aktywny komparator: Urządzenie do soczewek kontaktowych twardówki (SCL)
W celu ustabilizowania i poprawy powierzchni oka zostanie założone urządzenie do soczewek kontaktowych twardówki (SCL).
|
Soczewki kontaktowe twardówki (SCL) zostaną użyte do stabilizacji i poprawy powierzchni oka.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo przeszczepu cLSC w odniesieniu do infekcji i/lub perforacji rogówki
Ramy czasowe: 12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) bezpośrednio związanych z cLSC: zakażenia i/lub perforacji rogówki.
|
12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
|
Wykonalność przeszczepu cLSC w odniesieniu do produkcji spełniającej kryteria zwolnienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
Wykonalność oceniana na podstawie udanej produkcji cLSC z biopsji, która spełnia kryteria uwalniania.
|
12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
|
Wykonalność przeszczepu cLSC w odniesieniu do produkcji bez zanieczyszczeń
Ramy czasowe: 12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
Wykonalność oceniona na podstawie udanej produkcji cLSC bez zanieczyszczeń.
|
12 miesięcy dla wszystkich uczestników
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w obszarze ubytku nabłonka rogówki
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach i 12 miesiącach zarówno w cLSC, jak iw grupach kontrolnych
|
Ocenić zmiany w obszarze ubytku nabłonka rogówki (ED) lub braku ED.
|
Po 6 miesiącach i 12 miesiącach zarówno w cLSC, jak iw grupach kontrolnych
|
|
Zmiany wyniku klinicznego
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach i 12 miesiącach zarówno w cLSC, jak iw grupach kontrolnych
|
Ocenić zmiany w punktacji klinicznej ustalonej za pomocą badania w lampie szczelinowej przy użyciu barwienia fluoresceiną i obrazowania konfokalnego.
|
Po 6 miesiącach i 12 miesiącach zarówno w cLSC, jak iw grupach kontrolnych
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
4 lutego 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 kwietnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- V001
- R01EY021797 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .