Léčba kmenovými buňkami pro deficit limbálních kmenových buněk
5. prosince 2023 aktualizováno: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Bezpečnost a proveditelnost kultivovaných autologních kmenových buněk končetin (cLSC) pro deficit limbálních kmenových buněk
Tato studie fáze I shromáždí předběžné informace o aktivitě a bezpečnosti cLSC.
Budeme zkoumat schopnost vyrobit a transplantovat cLSC na rohovku úspěšně v době chirurgického zákroku (proveditelnost) a zajistit, aby cLSC začal osidlovat oční povrch (účinnost) bez závažných nežádoucích účinků (bezpečnost).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
20 pacientů s těžkou až úplnou nedostatečností končetinových kmenových buněk (LSCD) na jednom oku, kterou lze připsat zranění nebo operaci oka.
Prvních 5 očí obdrží cLSC k určení proveditelnosti a bezpečnosti.
Poté bude následných 15 očí náhodně rozděleno do skupiny cLSC a kontrolní skupiny pro léčbu sklerální čočky (SCL) v poměru 2:1 v blocích po 3 nebo 6 pomocí generátoru náhodných čísel.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clemence Bonnet, MD, PhD
- Telefonní číslo: 310-825-6232
- E-mail: CBonnet@mednet.ucla.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Maricarmen Contreras, BA
- Telefonní číslo: 310-794-5593
- E-mail: MariContreras@mednet.ucla.edu
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- University of California
-
Kontakt:
- Clemence Bonnet, MD
- Telefonní číslo: 310-794-7813
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
- Nejlepší korigovaná zraková ostrost v postiženém oku 20/200 nebo méně.
- Je ovlivněna dokumentace diagnózy LSCD a centrální rohovky.
- Absence lagoftalmu a abnormality očních víček
- Přiměřená hloubka fornice je ≥ 5 mm.
- LSCD se nepodařilo vyřešit chirurgickým ošetřením očního povrchu během předchozích 6 měsíců screeningové návštěvy.
- Pokud je etiologie LSCD způsobena chemickým poškozením, je vyžadován minimální interval 1 rok od počátečního chemického poškození.
- Výsledek Schirmerova testu po 5 minutách smáčení ≥5 mm.
- Absence aktivní infekční keratitidy v žádném oku při vstupní návštěvě.
- Mít očekávanou délku života ≥ 2 roky po zápisu.
Hlavní kritéria vyloučení:
- Těhotné, kojící nebo neochotné používat antikoncepci během účasti ve studii.
- Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
- Expoziční keratopatie nebo lagoftalmus studovaného oka.
- Přetrvávající těžký zánět očního povrchu a/nebo dysfunkce meibomské žlázy
- Chemické poškození se stalo před méně než 12 měsíci.
- Přítomnost nádoru očního povrchu.
- Nekontrolovaný diabetes s posledním hemoglobinem A1C (HgA1C) >8,5.
- Přítomnost známých alergií na kteroukoli ze složek cLSC.
- Současná účast na jiném souběžném lékařském vyšetřování nebo soudním řízení.
- Nelze splnit nebo dokončit požadavky studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kultivované kmenové buňky končetin (cLSC)
Jedna dávka kultivovaných limbálních kmenových buněk (cLSC), velikosti mezi 7,6 až 15 mm v průměrném průměru.
|
Transplantace cLSC
|
|
Aktivní komparátor: Scleral Contact Lens Device (SCL)
Bude vybaveno sklerální kontaktní čočky (SCL) pro stabilizaci a zlepšení povrchu oka.
|
Sklerální kontaktní čočka (SCL) bude použita ke stabilizaci a zlepšení očního povrchu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost transplantace cLSC týkající se infekce a/nebo perforace rohovky
Časové okno: 12 měsíců pro všechny účastníky
|
Bezpečnost hodnocena podle výskytu závažných nežádoucích příhod (SAE) přímo souvisejících s cLSC: infekce a/nebo perforace rohovky.
|
12 měsíců pro všechny účastníky
|
|
Proveditelnost transplantace cLSC týkající se výroby splňující kritéria pro uvolnění
Časové okno: 12 měsíců pro všechny účastníky
|
Proveditelnost hodnocena úspěšnou výrobou cLSC z biopsie, která splňuje kritéria pro uvolnění.
|
12 měsíců pro všechny účastníky
|
|
Proveditelnost transplantace cLSC týkající se výroby bez kontaminace
Časové okno: 12 měsíců pro všechny účastníky
|
Proveditelnost posouzena úspěšnou výrobou cLSC bez kontaminace.
|
12 měsíců pro všechny účastníky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v oblasti rohovkového epiteliálního defektu
Časové okno: V 6 měsících a 12 měsících v cLSC i v kontrolních skupinách
|
Vyhodnoťte změny v oblasti rohovkového epiteliálního defektu (ED) nebo chybějící ED.
|
V 6 měsících a 12 měsících v cLSC i v kontrolních skupinách
|
|
Změny v klinickém skóre
Časové okno: V 6 měsících a 12 měsících v cLSC i v kontrolních skupinách
|
Vyhodnoťte změny klinického skóre stanoveného vyšetřením štěrbinovou lampou pomocí fluoresceinového barvení a konfokálního zobrazení.
|
V 6 měsících a 12 měsících v cLSC i v kontrolních skupinách
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. září 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
21. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- V001
- R01EY021797 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .