Terapia com células-tronco para deficiência de células-tronco do limbo
6 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sophie Deng, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Segurança e viabilidade de células-tronco autólogas cultivadas do limbo (cLSC) para deficiência de células-tronco do limbo
Este estudo de fase I coletará informações preliminares sobre a atividade e segurança do cLSC.
Investigaremos a capacidade de fabricar e transplantar cLSC na córnea com sucesso no momento da cirurgia (viabilidade) e fazer com que as cLSC comecem a preencher a superfície ocular (eficácia) sem eventos adversos graves (segurança).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
20 pacientes com Deficiência de Células Tronco do Limbal (LSCD) grave a total em um olho atribuível a lesão ou cirurgia ocular.
Os primeiros 5 olhos receberão os cLSCs para determinar a viabilidade e segurança.
Em seguida, os 15 olhos subsequentes serão randomizados em um grupo cLSC e um grupo de controle de tratamento com lentes esclerais (SCL) em uma proporção de 2:1 em blocos de 3 ou 6 usando um gerador de números aleatórios.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Homem ou mulher ≥18 anos de idade.
- Melhor acuidade visual corrigida no olho afetado de 20/200 ou menos.
- A documentação de um diagnóstico de LSCD e a córnea central é afetada.
- Ausência de lagoftalmo e anormalidade palpebral
- A profundidade fórnice adequada é ≥ 5 mm.
- O LSCD não é resolvido por tratamentos cirúrgicos da superfície ocular durante os 6 meses anteriores à visita de triagem.
- Se a etiologia da LSCD for decorrente de lesão química, é necessário um intervalo mínimo de 1 ano desde a lesão química inicial.
- Um resultado do teste de Schirmer em 5 minutos de ≥5 mm de molhagem.
- Ausência de ceratite infecciosa ativa em qualquer um dos olhos na visita de inscrição.
- Ter uma expectativa de vida ≥ 2 anos após a inscrição.
Critérios principais de exclusão:
- Grávida, lactante ou que não queira praticar controle de natalidade durante a participação no estudo.
- Presença de uma condição ou anormalidade que, na opinião do Investigador, comprometeria a segurança do paciente ou a qualidade dos dados.
- Ceratopatia de exposição ou lagoftalmo do olho do estudo.
- Inflamação grave persistente da superfície ocular e/ou disfunção da glândula meibomiana
- A lesão química ocorreu há menos de 12 meses.
- Presença de tumor na superfície ocular.
- Diabetes não controlado com última hemoglobina A1C (HgA1C) >8,5.
- Presença de alergias conhecidas a qualquer um dos componentes cLSC.
- Participação atual em outra investigação ou ensaio médico simultâneo.
- Incapaz de cumprir ou concluir os requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células-tronco Limbal cultivadas (cLSC)
Uma dose de células-tronco límbicas cultivadas (cLSC), tamanho entre 7,6 a 15 mm de diâmetro médio.
|
Transplante de cLSC
|
|
Comparador Ativo: Dispositivo de Lente de Contato Escleral (SCL)
O dispositivo de lente de contato escleral (SCL) será instalado para estabilizar e melhorar a superfície ocular.
|
O dispositivo de lente de contato escleral (SCL) será usado para estabilizar e melhorar a superfície ocular.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança do transplante cLSC referente a infecção e/ou perfuração da córnea
Prazo: 12 meses para todos os participantes
|
Segurança avaliada pela incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs) diretamente relacionados a cLSC: infecção e/ou perfuração da córnea.
|
12 meses para todos os participantes
|
|
Viabilidade do Transplante cLSC referente aos Critérios de Liberação de Reunião de Fabricação
Prazo: 12 meses para todos os participantes
|
Viabilidade avaliada pela fabricação bem-sucedida de cLSC a partir de biópsia que atende aos critérios de liberação.
|
12 meses para todos os participantes
|
|
Viabilidade do Transplante cLSC relativo à Fabricação sem Contaminação
Prazo: 12 meses para todos os participantes
|
Viabilidade avaliada pela fabricação bem-sucedida de cLSC sem contaminação.
|
12 meses para todos os participantes
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alterações na Área do Defeito Epitelial da Córnea
Prazo: Aos 6 meses e 12 meses em ambos os grupos cLSC e controle
|
Avalie as alterações na área do defeito epitelial da córnea (DE) ou ausência de DE.
|
Aos 6 meses e 12 meses em ambos os grupos cLSC e controle
|
|
Mudanças na Pontuação Clínica
Prazo: Aos 6 meses e 12 meses em ambos os grupos cLSC e controle
|
Avalie as mudanças no escore clínico determinado pelo exame de lâmpada de fenda usando coloração de fluoresceína e imagem confocal.
|
Aos 6 meses e 12 meses em ambos os grupos cLSC e controle
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sophie Deng, MD, PhD, Stein Eye Institute UCLA
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
4 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
21 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- V001
- R01EY021797 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .