Vyndaqel Capsules Special Investigation (ATTR-CM)
24. april 2026 opdateret af: Pfizer
Vyndaqel Capsules Special Investigation - Undersøgelse af patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati
Sekundær dataindsamling: For at bekræfte sikkerheds- og effektivitetsprofilerne under Vyndaqels faktiske lægepraksis i Japan.
Denne undersøgelse udføres i overensstemmelse med protokollen, selv når Vynmac bruges, og oplysninger om brugen af Vynmac i observationsperioden indsamles også.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
At forstå information om den langsigtede sikkerhed (f.eks. indtræden af bivirkninger) osv. hos patienter, der behandles med Vyndaqel til behandling af transthyretin amyloid kardiomyopati.
Når Vynmac bruges, skal du udføre undersøgelsen for at forstå information om sikkerhed (f.eks. begyndelsesstatus for bivirkninger) osv.
i observationsperioden.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
1214
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tokyo, Japan
- Pfizer
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter, der administreres med dette lægemiddel til behandling af ATTR-CM
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der fik Vyndaqel til behandling af ATTR-CM
Ekskluderingskriterier:
- N/A
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Behandling for TTR amyloidose
Transthyretin amyloid kardiomyopati (vildtype eller varianter) patienter, der fik Vyndaqel og Vynmac.
|
Den sædvanlige voksendosis er 80 mg Tafamidis Meglumine oralt én gang dagligt.
Dosis kan reduceres, hvis den ikke tolereres.
Andre navne:
Den sædvanlige voksendosis er 61 mg tafamidis oralt én gang dagligt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Who Died
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
|
NYHA Classification Changes
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. marts 2025
Studieafslutning (Faktiske)
27. marts 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. september 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. september 2019
Først opslået (Faktiske)
27. september 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Neuromuskulære sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Proteostase mangler
- Amyloide neuropatier
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Amyloide neuropatier, familiær
- Terapeutik
- Tafamidis
Andre undersøgelses-id-numre
- B3461064
- NCT04108091 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .