Vyndaqel Capsules Special Investigation (ATTR-CM)
24. april 2026 oppdatert av: Pfizer
Vyndaqel kapsler spesialundersøkelse - undersøkelse av pasienter med transthyretin amyloid kardiomyopati
Sekundær datainnsamling: For å bekrefte sikkerhets- og effektivitetsprofilene under den faktiske medisinske praksisen til Vyndaqel i Japan.
Denne studien er utført i henhold til protokollen selv når Vynmac brukes, og informasjon om bruk av Vynmac i observasjonsperioden samles også inn.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
For å forstå informasjon om langsiktig sikkerhet (f.eks. utbruddsstatus for bivirkninger) etc. til pasienter som behandles med Vyndaqel for behandling av transthyretin amyloid kardiomyopati.
Når Vynmac brukes, utfør studien for å forstå informasjon om sikkerhet (f.eks. utbruddsstatus for bivirkninger) osv.
i observasjonsperioden.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
1214
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tokyo, Japan
- Pfizer
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter som får dette legemidlet for behandling av ATTR-CM
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som fikk Vyndaqel for behandling av ATTR-CM
Ekskluderingskriterier:
- N/A
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Behandling for TTR amyloidose
Transthyretin amyloid kardiomyopati (villtype eller varianter) pasienter administrert Vyndaqel og Vynmac.
|
Vanlig voksendose er 80 mg Tafamidis Meglumine oralt én gang daglig.
Dosen kan reduseres hvis den ikke tolereres.
Andre navn:
Vanlig voksendose er 61 mg tafamidis oralt én gang daglig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Who Died
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
|
NYHA Classification Changes
Tidsramme: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
27. mars 2025
Studiet fullført (Faktiske)
27. mars 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2019
Først lagt ut (Faktiske)
27. september 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Proteostase mangler
- Amyloide nevropatier
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyloide neuropatier, familiær
- Terapeutikk
- Tafamidis
Andre studie-ID-numre
- B3461064
- NCT04108091 (Registeridentifikator: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .