Investigação Especial de Cápsulas Vyndaqel (ATTR-CM)
24 de abril de 2026 atualizado por: Pfizer
Vyndaqel Capsules Investigação Especial - Investigação em Pacientes com Cardiomiopatia Amiloide Transtirretina
Coleta de Dados Secundários: Para confirmar os perfis de segurança e eficácia sob a prática médica real de Vyndaqel no Japão.
Este estudo é conduzido de acordo com o protocolo mesmo quando Vynmac é usado, e informações sobre o uso de Vynmac durante o período de observação também são coletadas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Para compreender informações sobre a segurança a longo prazo (por exemplo, estado inicial de reações adversas), etc. de pacientes tratados com Vyndaqel para o tratamento de cardiomiopatia amiloide por transtirretina.
Quando Vynmac for usado, conduza o estudo para obter informações sobre segurança (por exemplo, estado inicial de reações adversas), etc.
durante o período de observação.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1214
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tokyo, Japão
- Pfizer
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes que recebem este medicamento para o tratamento de ATTR-CM
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes administrados com Vyndaqel para o tratamento de ATTR-CM
Critério de exclusão:
- N / D
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Tratamento para amiloidose TTR
Pacientes com cardiomiopatia amiloide por transtirretina (tipo selvagem ou variantes) receberam Vyndaqel e Vynmac.
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A dose adulta usual é de 80 mg de Tafamidis Meglumine por via oral uma vez ao dia.
A dose pode ser reduzida se não for tolerada.
Outros nomes:
A dose adulta usual é de 61 mg de tafamidis por via oral uma vez ao dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Prazo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentage of Participants Who Died
Prazo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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NYHA Classification Changes
Prazo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
27 de março de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
27 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Terapêutica
- tafamidis
Outros números de identificação do estudo
- B3461064
- NCT04108091 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .