Enquête spéciale sur les gélules de Vyndaqel (ATTR-CM)
24 avril 2026 mis à jour par: Pfizer
Enquête spéciale sur les capsules Vyndaqel - Enquête sur les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine
Collecte de données secondaires : pour confirmer les profils d'innocuité et d'efficacité dans le cadre de la pratique médicale réelle de Vyndaqel au Japon.
Cette étude est menée conformément au protocole même lorsque Vynmac est utilisé, et des informations sur l'utilisation de Vynmac pendant la période d'observation sont également collectées.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Comprendre les informations sur l'innocuité à long terme (par exemple, l'état d'apparition des effets indésirables), etc. des patients traités par Vyndaqel pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine.
Lorsque Vynmac est utilisé, mener l'étude pour saisir des informations sur la sécurité (par exemple, état d'apparition des effets indésirables), etc.
pendant la période d'observation.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1214
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tokyo, Japon
- Pfizer
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients qui reçoivent ce médicament pour le traitement de l'ATTR-CM
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant reçu Vyndaqel pour le traitement de l'ATTR-CM
Critère d'exclusion:
- N / A
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Autre
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Traitement de l'amylose TTR
Patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (type sauvage ou variantes) recevant Vyndaqel et Vynmac.
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La dose habituelle chez l'adulte est de 80 mg de Tafamidis Méglumine par voie orale une fois par jour.
La dose peut être réduite si elle n'est pas tolérée.
Autres noms:
La dose habituelle chez l'adulte est de 61 mg de tafamidis par voie orale une fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Délai: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Percentage of Participants Who Died
Délai: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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NYHA Classification Changes
Délai: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
27 mars 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
27 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 septembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2019
Première publication (Réel)
27 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Déficits de protéostase
- Neuropathies amyloïdes
- Amylose familiale
- Amylose
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Neuropathies amyloïdes, familiales
- Thérapeutique
- tafamidis
Autres numéros d'identification d'étude
- B3461064
- NCT04108091 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .