Indagine speciale sulle capsule di Vyndaqel (ATTR-CM)
24 aprile 2026 aggiornato da: Pfizer
Indagine speciale sulle capsule di Vyndaqel - Indagine su pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina
Raccolta di dati secondari: per confermare i profili di sicurezza ed efficacia nell'attuale pratica medica di Vyndaqel in Giappone.
Questo studio è condotto in conformità con il protocollo anche quando si utilizza Vynmac e vengono raccolte anche informazioni sull'uso di Vynmac durante il periodo di osservazione.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Comprendere le informazioni sulla sicurezza a lungo termine (ad es. stato di insorgenza delle reazioni avverse), ecc. dei pazienti trattati con Vyndaqel per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina.
Quando viene utilizzato Vynmac, condurre lo studio per raccogliere informazioni sulla sicurezza (ad esempio, stato di insorgenza di reazioni avverse), ecc.
durante il periodo di osservazione.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
1214
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tokyo, Giappone
- Pfizer
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 secondo e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti a cui viene somministrato questo farmaco per il trattamento di ATTR-CM
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ai pazienti è stato somministrato Vyndaqel per il trattamento di ATTR-CM
Criteri di esclusione:
- N / A
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Altro
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Trattamento per l'amiloidosi TTR
Pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (wild-type o varianti) ai quali sono stati somministrati Vyndaqel e Vynmac.
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La dose abituale per gli adulti è di 80 mg di Tafamidis Meglumine per via orale una volta al giorno.
La dose può essere ridotta se non tollerata.
Altri nomi:
La dose abituale per gli adulti è di 61 mg di tafamidis per via orale una volta al giorno.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Lasso di tempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentage of Participants Who Died
Lasso di tempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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NYHA Classification Changes
Lasso di tempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
27 marzo 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
27 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 settembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 settembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
27 settembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Carenze di proteostasi
- Neuropatie amiloidi
- Amiloidosi familiare
- Amiloidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Neuropatie amiloidi, familiari
- Terapie
- Tafamidis
Altri numeri di identificazione dello studio
- B3461064
- NCT04108091 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .