Investigación especial de cápsulas de Vyndaqel (ATTR-CM)
24 de abril de 2026 actualizado por: Pfizer
Investigación especial de las cápsulas de Vyndaqel: investigación en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina
Recopilación de datos secundarios: para confirmar los perfiles de seguridad y eficacia en la práctica médica real de Vyndaqel en Japón.
Este estudio se lleva a cabo de acuerdo con el protocolo incluso cuando se usa Vynmac, y también se recopila información sobre el uso de Vynmac durante el período de observación.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Comprender información sobre la seguridad a largo plazo (p. ej., estado de aparición de reacciones adversas), etc., de pacientes tratados con Vyndaqel para el tratamiento de la miocardiopatía amiloide por transtiretina.
Cuando se utilice Vynmac, realice el estudio para obtener información sobre la seguridad (p. ej., el estado de inicio de las reacciones adversas), etc.
durante el período de observación.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
1214
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tokyo, Japón
- Pfizer
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes a los que se les administra este fármaco para el tratamiento de ATTR-CM
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que recibieron Vyndaqel para el tratamiento de ATTR-CM
Criterio de exclusión:
- N / A
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Tratamiento para la amiloidosis TTR
A los pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (de tipo salvaje o variantes) se les administró Vyndaqel y Vynmac.
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La dosis habitual para adultos es de 80 mg de Tafamidis Meglumine por vía oral una vez al día.
La dosis puede reducirse si no se tolera.
Otros nombres:
La dosis habitual para adultos es de 61 mg de tafamidis por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Periodo de tiempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage of Participants Who Died
Periodo de tiempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
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30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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NYHA Classification Changes
Periodo de tiempo: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
27 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
27 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
27 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Deficiencias de proteostasis
- Neuropatías amiloides
- Amiloidosis Familiar
- Amilosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Neuropatías Amiloide, Familiar
- Terapéutica
- tafamidis
Otros números de identificación del estudio
- B3461064
- NCT04108091 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .