Speciální vyšetřování Vyndaqel Capsules (ATTR-CM)
24. dubna 2026 aktualizováno: Pfizer
Speciální vyšetření Vyndaqel Capsules - Vyšetření u pacientů s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií
Sekundární sběr dat: Pro potvrzení profilů bezpečnosti a účinnosti podle skutečné lékařské praxe společnosti Vyndaqel v Japonsku.
Tato studie se provádí v souladu s protokolem, i když se používá Vynmac, a také se shromažďují informace o použití Vynmacu během období pozorování.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Porozumět informacím o dlouhodobé bezpečnosti (např. stav nástupu nežádoucích účinků) atd. pacientů, kteří jsou léčeni přípravkem Vyndaqel k léčbě transthyretinové amyloidní kardiomyopatie.
Když se používá Vynmac, proveďte studii, abyste získali informace o bezpečnosti (např. stav nástupu nežádoucích účinků) atd.
během pozorovacího období.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
1214
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tokyo, Japonsko
- Pfizer
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti, kterým je podáván tento lék k léčbě ATTR-CM
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti dostávali přípravek Vyndaqel k léčbě ATTR-CM
Kritéria vyloučení:
- N/A
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Léčba TTR amyloidózy
Pacienti s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (divokého typu nebo varianty) dostávali přípravky Vyndaqel a Vynmac.
|
Obvyklá dávka pro dospělé je 80 mg Tafamidis Meglumine perorálně jednou denně.
Dávka může být snížena, pokud není tolerována.
Ostatní jména:
Obvyklá dávka pro dospělé je 61 mg tafamidisu perorálně jednou denně.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Drug Reactions
Časové okno: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
An ADR was any untoward medical occurrence attributed to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg in a participant who received this drug.
A serious ADR was ADR resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; life-threatening; inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization; persistent or significant disability/incapacity; and congenital anomaly/birth defect.
Relatedness to Vyndaqel capsules 20mg or Vynmac capsules 61mg was assessed without distinction.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Who Died
Časové okno: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
The proportion of participants who died from any cause and from cardiovascular-related causes during the observation period was assessed.
|
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
|
NYHA Classification Changes
Časové okno: 30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Changes in NYHA functional classification at Month 30 compared with baseline were summarized using cross-tabulation and expressed as percentages, with the number of participants in each NYHA class at baseline as the denominator. The NYHA class ranges from Class 1 to 4, with lower class numbers indicating better functional status; Class 1 indicates no limitation of physical activity, whereas Class 4 indicates symptoms at rest. |
30 months,Participants who discontinued this drug during the observation period, the observation period was until the first visit after the date of discontinuation.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
27. března 2025
Dokončení studie (Aktuální)
27. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. září 2019
První zveřejněno (Aktuální)
27. září 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Terapeutika
- Tafamidis
Další identifikační čísla studie
- B3461064
- NCT04108091 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .