En undersøgelse af mandlige og kvindelige unge deltagere med svær ukontrolleret astma, der starter behandling med Dupilumab-injektion (Dupixent®) (PEDIASTHMA)
24. august 2023 opdateret af: Sanofi
National, multicenter, ikke-interventionel, prospektiv og retrospektiv undersøgelse af unge patienter med svær ukontrolleret astma, der starter behandling med Dupilumab (Dupixent®)
Primært mål:
- Beskriv karakteristika for indskrevne patienter med svær astma
Sekundære mål:
- Vurder kontrol af astma under dupilumab (Dupixent®) behandling indtil 1 år
- Vurder de kliniske mål for astmabehandlingen
- Vurder komorbiditeter forbundet med type 2-betændelse
- Vurder sikkerheden i løbet af behandlingsåret
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
52 uger
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
France, Frankrig
- Rekruttering
- Investigational site France
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Unge, for hvem initiering af dupilumab (Dupixent®) for den svære ukontrollerede astma-indikation blev besluttet af investigator før inklusion i undersøgelsen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Unge, for hvem initiering af dupilumab (Dupixent®) for den svære ukontrollerede astma-indikation blev besluttet af investigator før inklusion i undersøgelsen
- Unge ≥ 12 og < 18 år på tidspunktet for påbegyndelse af Dupixent®-behandling
Ekskluderingskriterier:
- Voksne deltagere ≥ 18 år
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Deltagere med svær astma
Unge, for hvem initiering af dupilumab (Dupixent®) for den svære ukontrollerede astma-indikation blev besluttet af investigator før inklusion i undersøgelsen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sygehistorie (herunder astmahistorie)
Tidsramme: Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Andre relevante sygehistorier end astma ifølge investigator (inklusive dokumenterede komorbiditeter forbundet med type 2-betændelse).
Astmahistorie omfatter patientens alder på diagnosetidspunktet og familiehistorie.
|
Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
|
Tidligere behandlinger for astma
Tidsramme: Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Baggrundsbehandlinger for astma (doser og internationalt ikke-proprietært navn (INN) af inhalerede kortikosteroider (ICS), langtidsvirkende beta-2-agonist (LABA) og orale kortikosteroider (OCS), osv.), inklusive kumulativ årlig dosis af OCS.
Brug af orale kortikosteroider på grund af forværring af astma (dosis, INN).
Brug af akutte behandlinger (korttidsvirkende beta-2-agonist (SABA)) (antal gange om ugen).
|
Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
|
Demografiske karakteristika
Tidsramme: Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Alder og køn.
|
Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
|
Sygdoms karakteristika
Tidsramme: Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Sygdomskarakteristika ved inklusion, herunder sværhedsgrad (Global Initiative for Astma (GINA) trin), antal alvorlige eksacerbationer i løbet af det seneste år, antal dage på intensiv afdeling (ICU) for svær eksacerbation siden diagnosen, forceret eksspiratorisk volumen pr. FEV1), score for astmakontroltest (ACT).
|
Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
|
Samtidig medicinering
Tidsramme: Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Relevant samtidig medicin bortset fra medicin mod astma ifølge investigator.
|
Ved starten af behandlingen med Dupixent® (dag 1)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i astmakontroltest (ACT) score ved hvert efterfølgende besøg i løbet af behandlingsåret
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
ACT-scoreinterval: 5-25; højere score indikerer bedre astmakontrol.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i antal årlige eksacerbationer og beskrivelse af eksacerbationsindstilling
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
En eksacerbation er defineret som forværring af astma, der kræver brug af systemiske kortikosteroider i ≥3 dage; eller øget dosis af orale kortikosteroider (OCS) ved ≥2 gange den nuværende dosis i ≥3 dage; eller hospitalsindlæggelse eller skadestuebesøg på grund af astma, der kræver systemiske kortikosteroider.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i Pediatric Asthma Quality of Life Questionnaire (PAQLQ) score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
Spørgeskema med 23 spørgsmål i 3 domæner (symptomer, aktivitetsbegrænsning, følelsesmæssig funktion) og en 7-trins skala (7 = slet ikke generet; 1 = ekstremt generet).
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i kortikosteroiddosis
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
Ændring i kortikosteroiddosis.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i præ-bronkodilatator tvungen ekspiratorisk volumen pr. sekund (FEV1)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
FEV1 var volumenet af luft, der blev udåndet i det første sekund af en tvungen ekspiration målt med spirometer.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i antallet af fødevareallergiske reaktioner
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
Følgende fødevareallergiske reaktioner vil blive registreret: allergiske symptomer og anafylaksi i det virkelige liv eller under en oral fødevareudfordring.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i visuel analog skala (VAS) score for allergisk rhinitis
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
VAS-scoreinterval: 0 ('ingen symptomer') til 100 ('alvorlige symptomer').
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i Score for atopisk dermatitis (SCORAD) score for atopisk dermatitis
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
SCORAD er et klinisk værktøj til at vurdere sværhedsgraden (dvs. omfang, intensitet) af atopisk dermatitis så objektivt som muligt med scorer fra 0-100.
Jo højere score indikerer mere alvorlig atopisk dermatitis.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i sinonasale symptomer på nasal polypose af fødevareallergi
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
Følgende sinonasale symptomer vil blive registreret: tilstoppet næse, tab af lugt, posterior næseflåd, anterior næseflåd.
|
Fra baseline (dag 1) til uge 52
|
|
Svarprocenter i uge 52 for ACT (i henhold til den minimale vigtige forskel (MID))
Tidsramme: I uge 52
|
En deltager er defineret som responder, hvis han/hun har en ændring fra baseline på 3 point eller mere i uge 52 på ACT-score.
ACT-scoreinterval: 5-25; højere score indikerer bedre astmakontrol.
|
I uge 52
|
|
Svarprocenter i uge 52 for PAQLQ (ifølge MID))
Tidsramme: I uge 52
|
En deltager defineres som responder, hvis han/hun har en ændring fra baseline på 0,5 point eller mere i uge 52 på PAQLQ-score.
PAQLQ(S) overordnede score beregnes ved at tilføje point af individuelle svar på alle spørgsmål, hvor de højere score indikerer mindre svækkelse, det vil sige en bedre livskvalitet.
Spørgeskema med 23 spørgsmål i 3 domæner (symptomer, aktivitetsbegrænsning, følelsesmæssig funktion) og en 7-trins skala (7 = slet ikke generet; 1 = ekstremt generet).
|
I uge 52
|
|
Årsager til seponering af Dupixent®
Tidsramme: Dag 1 til uge 52
|
Alle årsager til behandlingsophør.
|
Dag 1 til uge 52
|
|
Indsamling af uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1 til uge 52
|
Antal uønskede hændelser.
|
Dag 1 til uge 52
|
|
Indsamling af alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1 til uge 52
|
Antal alvorlige bivirkninger.
|
Dag 1 til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. november 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
14. oktober 2024
Studieafslutning (Anslået)
15. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. september 2021
Først opslået (Faktiske)
7. oktober 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OBS17083
- U1111-1256-9593 (Registry Identifier: ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .