En undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af AMZ002-behandling sammenlignet med Vigabatrin hos deltagere med infantile spasmer
18. april 2023 opdateret af: Amzell
En fase 3, randomiseret, åben-label undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af AMZ002, sammenlignet med Vigabatrin, i behandlingen af infantile spasmer
Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af AMZ002 sammenlignet med Vigabatrin hos deltagere med nydiagnosticerede infantile spasmer (IS).
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
-
Buenos Aires, Argentina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02420
- Children's Brain Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forenede Stater, 10305
- Staten Island University Hospital, North
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrig, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
-
Bron, Frankrig, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Frankrig
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
-
Paris, Frankrig
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Strasbourg, Frankrig
- Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
Dehli
-
New Delhi, Dehli, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indien, 560029
- Indira Gandhi Institute of child health
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indien, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Ancona, Italien
- Pediatric Hospital G. Salesi
-
Firenze, Italien
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
-
Genova, Italien
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
-
Milano, Italien
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
-
Neapel, Italien
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Roma, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Italien
- Policlinico Universitario A.Gemelli
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
-
-
-
-
-
Culiacán, Mexico
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
Mexico City, Mexico
- HSRT
-
Nuevo León, Mexico, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Polen
- Institute of Mother and Child
-
-
Gdansk
-
Gdańsk, Gdansk, Polen
- The University Clinical Center
-
-
Krakow
-
Kraków, Krakow, Polen
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 måneder til 2 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren er blevet diagnosticeret med IS inden for 6 uger før screening. Diagnostiske kriterier omfatter både kliniske spasmer og et EEG-mønster i overensstemmelse med hypsarrhytmi eller signifikant abnormitet, der er kompatibel med IS
- Deltageren har normal nyrefunktion som defineret ved en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) større end [>] 60 milliliter/minut (mL/min)/1,73 m^2, beregnet som eGFR = 0,413 × (højde [Centimeter (cm)] /serum kreatinin [milligram pr. deciliter {mg/dL}])
- Deltagerens juridisk autoriserede repræsentant (det vil sige [dvs.], forælder eller værge) skal give skriftligt informeret samtykke opnået i henhold til Institutional Review Board (IRB) politik og krav, i overensstemmelse med International Council for Harmonization (ICH)
- Deltagerens forælder/værge er i stand til at forstå og villig til at overholde undersøgelsesprocedurer og restriktioner
Ekskluderingskriterier:
- Deltager er blevet diagnosticeret med tuberøs sklerose
- Deltageren har akut sygdom, der anses for klinisk signifikant af investigator inden for 30 dage før screening
- Deltageren har diagnosen nylig systemisk svampeinfektion; historie med okulær herpes simplex; anamnese med eller nuværende mavesår; ukontrolleret hypertension eller kongestiv hjertesvigt; eller enhver anden tilstand, der ville blive væsentligt påvirket af undersøgelseslægemidlet
- Deltageren har en forudplanlagt operation eller procedure(r), der ville forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen
- Deltageren har modtaget nogen forudgående behandling for IS
- Deltageren er tidligere blevet behandlet med adrenokortikotropt hormon (ACTH), kortikosteroider eller Vigabatrin for anfald;
- Deltageren er tidligere blevet behandlet med en kortikosteroidkur for en anden indikation end anfald inden for 30 dage før screening
- Deltageren har en kendt eller mistænkt allergi over for ACTH eller Vigabatrin eller en komponent af AMZ002 eller Vigabatrin
- Deltageren har brugt et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før den første dosis AMZ002 eller Vigabatrin (alt efter hvad der er længst)
- Deltagerens forælder/værge er ikke i stand til at give skriftligt informeret samtykke og/eller udfylde den daglige dagbog
- Deltageren har enhver anden sygdom, tilstand eller terapi, der efter investigatorens mening kan kompromittere sikkerheden eller compliance, forhindre deltageren i at gennemføre undersøgelsen med succes eller forstyrre fortolkningen af resultaterne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Vigabatrin
|
Oral administration
|
|
Eksperimentel: AMZ002
|
Injicerbar opløsning
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med fravær af kliniske spasmer som vurderet ved videoelektroencefalogram (EEG) på dag 14
Tidsramme: På dag 14
|
På dag 14
|
|
Andel af deltagere med opløsning af hypsarrhytmi eller signifikant abnormitet, der er kompatibel med infantile spasmer (IS) som vurderet ved video-EEG på dag 14
Tidsramme: På dag 14
|
På dag 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid fra behandlingsstart til fravær af kliniske spasmer som vurderet af forældre/værge dagbog
Tidsramme: Baseline op til dag 58
|
Baseline op til dag 58
|
|
Andel af deltagere med fravær af kliniske spasmer som vurderet af forældre/værge dagbog på dag 14
Tidsramme: På dag 14
|
På dag 14
|
|
Andel af deltagere med tilbagevenden af kliniske spasmer efter indledende respons som vurderet ved video EEG/af forældre/værge dagbog
Tidsramme: Fra dag 14 til dag 58
|
Fra dag 14 til dag 58
|
|
Tid fra første reaktion til gentagelse af kliniske spasmer
Tidsramme: Fra dag 14 til dag 58
|
Fra dag 14 til dag 58
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. april 2023
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. juni 2025
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. november 2021
Først opslået (Faktiske)
22. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. april 2023
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Epilepsi, generaliseret
- Epileptiske syndromer
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Epilepsi
- Spasmer, Infantil
- Spasmer
- Muskelkramper
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- GABA agenter
- Antikonvulsiva
- Vigabatrin
Andre undersøgelses-id-numre
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .