Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento AMZ002, rispetto a Vigabatrin nei partecipanti con spasmi infantili
18 aprile 2023 aggiornato da: Amzell
Uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di AMZ002, rispetto a Vigabatrin, nel trattamento degli spasmi infantili
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di AMZ002 rispetto a Vigabatrin nei partecipanti con spasmi infantili (IS) di nuova diagnosi.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
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Buenos Aires, Argentina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
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Bordeaux, Francia, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
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Bron, Francia, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
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Lille, Francia
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
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Paris, Francia
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Strasbourg, Francia
- Hôpital de Hautepierre
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Dehli
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New Delhi, Dehli, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, India, 560029
- Indira Gandhi Institute of child health
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, India, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Ancona, Italia
- Pediatric Hospital G. Salesi
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Firenze, Italia
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
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Genova, Italia
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
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Milano, Italia
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
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Neapel, Italia
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Italia
- Policlinico Universitario A.Gemelli
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Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
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Culiacán, Messico
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
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Mexico City, Messico
- HSRT
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Nuevo León, Messico, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
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Warsaw, Polonia, 02-091
- Medical University of Warsaw
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Warsaw, Polonia
- Institute of Mother and Child
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Gdansk
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Gdańsk, Gdansk, Polonia
- The University Clinical Center
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Krakow
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Kraków, Krakow, Polonia
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
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Barcelona, Spagna, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Advent Health Orlando
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky Hospital
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02420
- Children's Brain Institute
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
- Staten Island University Hospital, North
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- UT Southwestern Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 mesi a 2 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Al partecipante è stata diagnosticata l'IS entro 6 settimane prima dello screening. I criteri diagnostici includono sia spasmi clinici che un pattern EEG compatibile con ipsaritmia o anomalie significative compatibili con IS
- Il partecipante ha una funzione renale normale come definito da una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) superiore a [>] 60 millilitri/minuto (mL/min)/1,73 m^2, calcolata come eGFR = 0,413 × (altezza [Centimetro (cm)] /creatinina sierica [milligrammi per decilitro {mg/dL}])
- Il rappresentante legalmente autorizzato del partecipante (vale a dire [vale a dire], genitore o tutore) deve fornire il consenso informato scritto ottenuto in base alla politica e ai requisiti dell'Institutional Review Board (IRB), in linea con l'International Council for Harmonization (ICH)
- Il genitore/tutore del partecipante è in grado di comprendere ed è disposto a rispettare le procedure e le restrizioni dello studio
Criteri di esclusione:
- Al partecipante è stata diagnosticata la sclerosi tuberosa
- - Il partecipante ha una malattia acuta considerata clinicamente significativa dallo sperimentatore entro 30 giorni prima dello screening
- Il partecipante ha una diagnosi di recente infezione fungina sistemica; storia di herpes simplex oculare; storia o ulcera peptica in corso; ipertensione incontrollata o insufficienza cardiaca congestizia; o qualsiasi altra condizione che sarebbe significativamente influenzata dal farmaco oggetto dello studio
- - Il partecipante ha un intervento chirurgico o una o più procedure pianificate in anticipo che interferirebbero con la conduzione dello studio
- Il partecipante ha ricevuto qualsiasi trattamento precedente per IS
- Il partecipante è stato precedentemente trattato con ormone adrenocorticotropo (ACTH), corticosteroidi o Vigabatrin per convulsioni;
- Il partecipante è stato precedentemente trattato con un ciclo di corticosteroidi per un'indicazione diversa dalle convulsioni entro 30 giorni prima dello screening
- Il partecipante ha un'allergia nota o sospetta all'ACTH o al Vigabatrin o a qualsiasi componente di AMZ002 o Vigabatrin
- - Il partecipante ha utilizzato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite prima della prima dose di AMZ002 o Vigabatrin (a seconda di quale sia il più lungo)
- Il genitore/tutore del partecipante non è in grado di fornire il consenso informato scritto e/o di completare il diario giornaliero
- - Il partecipante ha qualsiasi altra malattia, condizione o terapia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza o la conformità, precludere al partecipante il completamento con successo dello studio o interferire con l'interpretazione dei risultati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Vigabatrin
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Amministrazione orale
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Sperimentale: AMZ002
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Soluzione iniettabile
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Proporzione di partecipanti con assenza di spasmi clinici valutati dal video elettroencefalogramma (EEG) al giorno 14
Lasso di tempo: Al Giorno 14
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Al Giorno 14
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Proporzione di partecipanti con risoluzione di ipsaritmia o anomalia significativa compatibile con spasmi infantili (IS) come valutato dal video EEG al giorno 14
Lasso di tempo: Al Giorno 14
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Al Giorno 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo dall'inizio del trattamento all'assenza di spasmi clinici come valutato dal diario del genitore/tutore
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 58
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Linea di base fino al giorno 58
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Proporzione di partecipanti con assenza di spasmi clinici valutati dal diario del genitore/tutore al giorno 14
Lasso di tempo: Al Giorno 14
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Al Giorno 14
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Proporzione di partecipanti con recidiva di spasmi clinici dopo la risposta iniziale valutata dal video EEG/dal diario del genitore/tutore
Lasso di tempo: Dal giorno 14 al giorno 58
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Dal giorno 14 al giorno 58
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Tempo dalla risposta iniziale alla ricorrenza di spasmi clinici
Lasso di tempo: Dal giorno 14 al giorno 58
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Dal giorno 14 al giorno 58
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 aprile 2023
Completamento primario (Anticipato)
1 giugno 2025
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
22 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 aprile 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Epilessia, generalizzata
- Sindromi epilettiche
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Manifestazioni neuromuscolari
- Epilessia
- Spasmi, Infantile
- Spasmo
- Crampo muscolare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti GABA
- Anticonvulsivanti
- Vigabatrin
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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