Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con AMZ002, en comparación con vigabatrina en participantes con espasmos infantiles
18 de abril de 2023 actualizado por: Amzell
Un estudio abierto, aleatorizado y de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de AMZ002, en comparación con vigabatrina, en el tratamiento de los espasmos infantiles
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de AMZ002 en comparación con la vigabatrina en participantes con espasmos infantiles (IS) recién diagnosticados.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
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Buenos Aires, Argentina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
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Barcelona, España, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Advent Health Orlando
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Hospital
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02420
- Children's Brain Institute
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
- Staten Island University Hospital, North
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- UT Southwestern Medical Center
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Bordeaux, Francia, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
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Bron, Francia, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
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Lille, Francia
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
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Paris, Francia
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Strasbourg, Francia
- Hôpital de Hautepierre
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Dehli
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New Delhi, Dehli, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, India, 560029
- Indira Gandhi Institute of child health
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, India, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Ancona, Italia
- Pediatric Hospital G. Salesi
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Firenze, Italia
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
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Genova, Italia
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
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Milano, Italia
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
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Neapel, Italia
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Italia
- Policlinico Universitario A.Gemelli
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Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
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Culiacán, México
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
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Mexico City, México
- HSRT
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Nuevo León, México, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
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Warsaw, Polonia, 02-091
- Medical University of Warsaw
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Warsaw, Polonia
- Institute of Mother and Child
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Gdansk
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Gdańsk, Gdansk, Polonia
- The University Clinical Center
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Krakow
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Kraków, Krakow, Polonia
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante ha sido diagnosticado con IS dentro de las 6 semanas anteriores a la selección. Los criterios de diagnóstico incluyen espasmos clínicos y un patrón de EEG consistente con hipsarritmia o anormalidad significativa compatible con IS
- El participante tiene una función renal normal definida por una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) superior a [>] 60 mililitros/minuto (ml/min)/1,73 m^2, calculada como TFGe = 0,413 × (altura [centímetro (cm)] /creatinina sérica [miligramos por decilitro {mg/dL}])
- El representante legalmente autorizado del participante (es decir, [es decir], padre o tutor) debe proporcionar el consentimiento informado por escrito obtenido según la política y los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB), de acuerdo con el Consejo Internacional para la Armonización (ICH)
- El padre/tutor del participante es capaz de entender y está dispuesto a cumplir con los procedimientos y restricciones del estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante ha sido diagnosticado con esclerosis tuberosa.
- El participante tiene una enfermedad aguda considerada clínicamente significativa por el investigador dentro de los 30 días anteriores a la selección
- El participante tiene un diagnóstico de infección fúngica sistémica reciente; antecedentes de herpes simple ocular; antecedentes o úlcera péptica actual; hipertensión no controlada o insuficiencia cardíaca congestiva; o cualquier otra afección que se vería significativamente afectada por el fármaco del estudio
- El participante tiene una cirugía o procedimiento planificado previamente que podría interferir con la realización del estudio
- El participante ha recibido algún tratamiento previo para IS
- El participante ha sido tratado previamente con hormona adrenocorticotrópica (ACTH), corticosteroides o vigabatrina para las convulsiones;
- El participante ha sido tratado previamente con un curso de corticosteroides por una indicación distinta a las convulsiones dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- El participante tiene una alergia conocida o sospechada a ACTH o Vigabatrin o cualquier componente de AMZ002 o Vigabatrin
- El participante ha usado cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias antes de la primera dosis de AMZ002 o Vigabatrin (lo que sea más largo)
- El padre/tutor del participante no puede dar su consentimiento informado por escrito y/o no puede completar el diario
- El participante tiene cualquier otra enfermedad, afección o terapia que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad o el cumplimiento, impedir que el participante complete con éxito el estudio o interferir con la interpretación de los resultados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Vigabatrina
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Administracion oral
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Experimental: AMZ002
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Solución inyectable
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con ausencia de espasmos clínicos según lo evaluado por electroencefalograma de video (EEG) en el día 14
Periodo de tiempo: En el día 14
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En el día 14
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Proporción de participantes con resolución de la hipsarritmia o anormalidad significativa compatible con espasmos infantiles (IS) evaluados por video EEG en el día 14
Periodo de tiempo: En el día 14
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En el día 14
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la ausencia de espasmos clínicos según lo evaluado por el diario del padre/tutor
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 58
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Línea de base hasta el día 58
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Proporción de participantes con ausencia de espasmos clínicos según lo evaluado por el diario del padre/tutor en el día 14
Periodo de tiempo: En el día 14
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En el día 14
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Proporción de participantes con recurrencia de espasmos clínicos después de la respuesta inicial según lo evaluado por video EEG/diario de padres/tutores
Periodo de tiempo: Desde el día 14 hasta el día 58
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Desde el día 14 hasta el día 58
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Tiempo desde la respuesta inicial hasta la recurrencia de los espasmos clínicos
Periodo de tiempo: Desde el día 14 hasta el día 58
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Desde el día 14 hasta el día 58
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de abril de 2023
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes epilépticos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Epilepsia
- Espasmos Infantiles
- Espasmo
- Calambre muscular
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes GABA
- Anticonvulsivos
- Vigabatrina
Otros números de identificación del estudio
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .