Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet och effekt av AMZ002-behandling, jämfört med Vigabatrin hos deltagare med infantila spasmer

18 april 2023 uppdaterad av: Amzell

En fas 3, randomiserad, öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AMZ002, jämfört med Vigabatrin, vid behandling av infantila spasmer

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av AMZ002 jämfört med Vigabatrin hos deltagare med nydiagnostiserade infantila spasmer (IS).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
      • Buenos Aires, Argentina
        • Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
      • Bron, Frankrike, 69500
        • HFME-Hospices Civils de Lyon
      • Lille, Frankrike
        • Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankrike
        • Hopital de Hautepierre
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-7106
        • The Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky Hospital
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02420
        • Children's Brain Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201-2119
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10305
        • Staten Island University Hospital, North
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • UT Southwestern Medical Center
  • Indien
    • Dehli
      • New Delhi, Dehli, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560029
        • Indira Gandhi Institute of Child Health
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Advanced Centre for Epilepsy
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411043
        • Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Ancona, Italien
        • Pediatric Hospital G. Salesi
      • Firenze, Italien
        • AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italien
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
      • Milano, Italien
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Neapel, Italien
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italien
        • Policlinico Universitario A.Gemelli
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria integrata
  • Mexiko
      • Culiacán, Mexiko
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
      • Mexico City, Mexiko
        • HSRT
      • Nuevo León, Mexiko, 66278
        • Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Medical University of Warsaw
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Mother and Child
    • Gdansk
      • Gdańsk, Gdansk, Polen
        • The University Clinical Center
    • Krakow
      • Kraków, Krakow, Polen
        • Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren har diagnostiserats med IS inom 6 veckor före screening. Diagnostiska kriterier inkluderar både kliniska spasmer och ett EEG-mönster som överensstämmer med hypsarrytmi eller signifikant abnormitet som är kompatibel med IS
  • Deltagaren har normal njurfunktion enligt definitionen av en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) större än [>] 60 milliliter/minut (mL/min)/1,73 m^2, beräknat som eGFR = 0,413 × (höjd [Centimeter (cm)] /serumkreatinin [milligram per deciliter {mg/dL}])
  • Deltagarens lagligt auktoriserade representant (det vill säga [dvs.], förälder eller vårdnadshavare) måste tillhandahålla skriftligt informerat samtycke som erhållits enligt Institutional Review Board (IRB) policy och krav, i enlighet med International Council for Harmonization (ICH)
  • Deltagarens förälder/vårdnadshavare kan förstå och är villig att följa studieprocedurer och restriktioner

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har fått diagnosen tuberös skleros
  • Deltagaren har en akut sjukdom som bedöms vara kliniskt signifikant av utredaren inom 30 dagar före screening
  • Deltagaren har diagnosen nyligen systemisk svampinfektion; historia av okulär herpes simplex; historia av eller nuvarande magsår; okontrollerad hypertoni eller kongestiv hjärtsvikt; eller något annat tillstånd som skulle påverkas avsevärt av studieläkemedlet
  • Deltagaren har en förplanerad operation eller procedur(er) som skulle störa genomförandet av studien
  • Deltagare har fått någon tidigare behandling för IS
  • Deltagaren har tidigare behandlats med adrenokortikotropt hormon (ACTH), kortikosteroider eller Vigabatrin för anfall;
  • Deltagaren har tidigare behandlats med en kortikosteroidkur för en annan indikation än anfall inom 30 dagar före screening
  • Deltagaren har en känd eller misstänkt allergi mot ACTH eller Vigabatrin eller någon komponent av AMZ002 eller Vigabatrin
  • Deltagaren har använt något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider före den första dosen av AMZ002 eller Vigabatrin (beroende på vilket som är längre)
  • Deltagarens förälder/vårdnadshavare kan inte ge skriftligt informerat samtycke och/eller fylla i den dagliga dagboken
  • Deltagaren har någon annan sjukdom, tillstånd eller behandling som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra säkerheten eller efterlevnaden, hindra deltagaren från att framgångsrikt slutföra studien eller störa tolkningen av resultaten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Vigabatrin
Läkemedel: Vigabatrin, oralt
Muntlig administration
Experimentell: AMZ002
Läkemedel: AMZ002 injicerbar lösning, 0,5 mg/ml
Injicerbar lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare med frånvaro av kliniska spasmer bedömd med videoelektroencefalogram (EEG) dag 14
Tidsram: På dag 14
På dag 14
Andel deltagare med upplösning av hypsarrytmi eller betydande abnormitet som är kompatibel med infantila spasmer (IS) enligt bedömning av video-EEG på dag 14
Tidsram: På dag 14
På dag 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tid från behandlingsstart till frånvaro av kliniska spasmer enligt bedömning av dagbok för förälder/vårdnadshavare
Tidsram: Baslinje fram till dag 58
Baslinje fram till dag 58
Andel deltagare med frånvaro av kliniska spasmer enligt bedömning av dagbok för förälder/vårdnadshavare dag 14
Tidsram: På dag 14
På dag 14
Andel deltagare med återkommande kliniska spasmer efter initialt svar bedömt av video EEG/ av förälder/vårdnadshavare dagbok
Tidsram: Från dag 14 till dag 58
Från dag 14 till dag 58
Tid från initialt svar till återkommande kliniska spasmer
Tidsram: Från dag 14 till dag 58
Från dag 14 till dag 58

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amzell

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 april 2023

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2021

Första postat (Faktisk)

22 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMZ002-002
  • 2021-003015-26 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spasmer, Infantil

Kliniska prövningar på AMZ002 injicerbar lösning, 0,5 mg/ml

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera